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Eine retrospektive Studie zum natürlichen Verlauf von Patienten mit schwerer perinataler und infantiler Hypophosphatasie (HPP)

28. März 2019 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine retrospektive, nicht-interventionelle epidemiologische Studie zum natürlichen Verlauf von Patienten mit schwerer perinataler und infantiler Hypophosphatasie (HPP)

Diese Studie zielt darauf ab, den natürlichen Verlauf von Patienten mit schwerer perinataler oder infantiler HPP zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Hypophosphatasie (HPP) ist eine lebensbedrohliche, genetisch bedingte und äußerst seltene Stoffwechselerkrankung, die durch eine mangelhafte Knochenmineralisierung und eine gestörte Phosphat- und Kalziumregulierung gekennzeichnet ist und zu einer fortschreitenden Schädigung mehrerer lebenswichtiger Organe führen kann, einschließlich der Zerstörung und Deformierung von Knochen und einer ausgeprägten Muskelschwäche , Krampfanfälle, eingeschränkte Nierenfunktion und Atemversagen. Es gibt keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen für Patienten mit dieser Krankheit. Es liegen auch begrenzte Daten über den natürlichen Verlauf dieser Krankheit im Laufe der Zeit vor, insbesondere bei Patienten mit juveniler Form.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
48

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien
        • Royal Children's Hospital
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitatsmedizin Mainz, Villa
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg Kinderklinik, Pädiatrische Infektiologie und Immunologie
  • Kanada
      • Winnipeg, Kanada, MB R3A 1R9
        • University of Manitoba Health Sciences Centre
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Universidad autonoma de Madrid
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
        • Shriners Hospital for Children
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
        • Cook Children's Health Care System
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit perinataler und/oder infantiler HPP. 36 Patienten wurden invasiv beatmet oder starben, und 12 Patienten wurden zensiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eltern oder Erziehungsberechtigte müssen vor der Datenextraktion eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung erteilen, sofern nicht alle der folgenden Punkte zutreffen:
  • Der Patient ist verstorben; UND
  • Das zuständige IRB/IEC/REB verlangt keine Einverständniserklärung nach Prüfung seiner dokumentierten lokalen Richtlinien für die Erhebung retrospektiver Daten über verstorbene Patienten; UND
  • Es wird eine schriftliche Bestätigung vom zuständigen IRB/IEC/REB erhalten, die bestätigt, dass die abstrahierten Daten analysiert und zur Unterstützung von Zulassungsanträgen durch den Sponsor verwendet werden können
  • Der Patient muss eine dokumentierte HPP-Diagnose haben, wie durch eine oder mehrere der folgenden Angaben angezeigt:
  • Dokumentierte ALPL-Genmutation(en)
  • Alkalische Phosphatase im Serum (ALP) unter dem altersangepassten Normalbereich und entweder Plasma-Pyridoxal-5'-phosphat (PLP) oder Urin-Phosphoethanolamin (PEA) über der oberen Normgrenze
  • Serum-ALP unterhalb des altersangepassten Normalbereichs und HPP-bedingte radiologische Anomalien im Röntgenbild
  • Der Patient muss Anzeichen von HPP vor dem Alter von 6 Monaten haben und eine Dokumentation von 1 oder mehr der folgenden Merkmale von perinataler und infantiler HPP haben:
  • Beeinträchtigung der Atmung (bis einschließlich Atemversagen), die die Einleitung von Atemunterstützungsmaßnahmen erfordert, Medikamente zur Behandlung von Symptomen erfordert und/oder mit anderen Atemwegskomplikationen verbunden ist (z. B. Lungenentzündung, Atemwegserkrankungen). Atemwegsinfektion(en))
  • Auf Pyridoxin (Vitamin B6) ansprechende Anfälle
  • Rachitische Brustdeformität

Ausschlusskriterien:

Patienten werden von der Studienteilnahme ausgeschlossen, wenn sie eines oder mehrere der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen:

  • Der Patient erhielt zu irgendeinem Zeitpunkt vor der Datenextraktion eine Behandlung mit Asfotase alfa
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante andere Krankheit

Für die Teilnahme an der Studie werden sowohl lebende als auch verstorbene Patienten berücksichtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Patienten mit perinataler und/oder infantiler HPP
Patienten mit bestätigter Diagnose einer perinatalen oder infantilen Hypophosphatasie (HPP)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben
Zeitfenster: Retrospektive Daten, die auf oder vor den Daten der Abstraktion erhoben wurden.
Das Gesamtüberleben ist definiert als die Zeit von der Geburt bis zum Zeitpunkt des Todes.
Retrospektive Daten, die auf oder vor den Daten der Abstraktion erhoben wurden.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Invasive beatmungsfreie Überlebenszeit
Zeitfenster: Retrospektive Daten, die am oder vor dem Datum der Entnahme erhoben wurden.
Invasives beatmungsfreies Überleben ist definiert als die Zeit, in der der Patient am Leben ist und nicht invasiv beatmet wird. Für die Zwecke dieser Studie wird invasive Beatmung als mechanische Beatmung durch Intubation oder Tracheostomie definiert.
Retrospektive Daten, die am oder vor dem Datum der Entnahme erhoben wurden.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. August 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. März 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ENB-011-10

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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