DER MALABSORPTIONS-BLUTTEST-VERSUCH WIRD HELFEN, DEN NUTZEN DER PANKREASENZYM-ERSATZTHERAPIE BEI PATIENTEN MIT LEICHTER BIS MÄSSIGER EXOKRINER PANKREASINSUFFIZIENZ ZU BESTIMMEN. (MBT)

Dieser Vorschlag verwendet einen Bluttest-Nachweismethode für EPI, die speziell entwickelt wurde, um eine Fettmalabsorption im Zusammenhang mit einer unzureichenden Freisetzung von pankreatischen Verdauungsenzymen zu erkennen. Der Zweck seiner Verwendung in dieser Studie ist die Identifizierung von leichter und mittelschwerer EPI, für die bis heute kein zuverlässiger Test existiert. Der MBT bewertet die Absorption von Heptadekansäure (HA), einer Fettsäure, die von Lipase abhängig ist, um sie aus einer komplexeren Form freizusetzen, bevor sie absorbiert werden kann. Steatorrhoe (Fettstuhl) ist ein Symptom, das bei über der Hälfte der Probanden mit schwerer EPI vorhanden ist, aber häufig bei leichten oder mittelschweren Formen von EPI nicht auftritt. In Abwesenheit von offensichtlicher Steatorrhoe gibt es keinen zuverlässigen Test, um leichte oder mittelschwere EPI bei Probanden mit RAP oder CP zu erkennen oder das Ansprechen auf die Behandlung zu verfolgen. Ohne Erkennung sind RAP- und CP-Probanden dem Risiko von Mangelernährung ausgesetzt, wenn sie Nahrungsfett und Nährstoffe nicht richtig absorbieren können, und gleichzeitig erheblichem Gewichtsverlust, Sarkopenie, Osteopathie, Nährstoffmangel, GI-Symptomen und QOL. Es besteht ein klarer medizinischer Bedarf, Probanden mit pankreatischer Fettmalabsorption zu identifizieren, die von einer Behandlung für EPI – der pankreatischen Enzymersatztherapie (PERT) – profitieren werden. In der vorgeschlagenen Arbeit werden die Forscher 80 Probanden mit RAP oder CP einschließen, die keine Steatorrhoe oder bekannte schwere EPI haben, und den MBT vor und nach 5 Tagen PERT-Therapie durchführen, um Probanden mit PERT-responsiver Fettmalabsorption zu identifizieren. Die Forscher werden klinische Faktoren bewerten, die mit PERT-responsiver Fettmalabsorption korrelieren. Das primäre Ergebnis für die Bewertung der MBT-Ergebnisse wird die Prävalenz von PERT-responsiver Fettmalabsorption sein. Es wird erwartet, dass 33 % der Probanden eine PERT-responsive Fettmalabsorption aufweisen werden. Die Forscher werden dann sequentiell 24 PERT-Responder in eine 8-wöchige Pilotstudie einer randomisierten placebokontrollierten klinischen Studie zur PERT-Supplementierung (144.000 Lipase-Einheiten pro Tag) versus Placebo einschließen, um die Auswirkungen auf die QOL zu bestimmen. Die Hypothese ist, dass PERT zu einer Verbesserung der QOL führt, definiert durch eine positive Veränderung vom Ausgangswert in der PROMIS 29+2 bei PERT-Respondern. PROMIS Gastrointestinale Skalen werden als sekundäre Endpunkte bewertet. Die Veränderung der Ergebnisse einer kurzen körperlichen Leistungsbatterie und Veränderungen der Körperform (Gewicht, BMI) vom Studienbeginn werden explorativ auf Korrelation mit PERT-Verabreichung versus Placebo untersucht.