Behandlung von selbstverletzendem Verhalten bei Personen mit Prader-Willi-Syndrom

PWS ist eine neurogenetische Störung, die aus einem Verlust der nur väterlich exprimierten Gene auf Chromosom 15 (15 q11-13) resultiert. PWS ist durch ein anhaltendes Muster von SIB gekennzeichnet, insbesondere Hautpicken, das zu häufiger medizinischer Versorgung und Aufmerksamkeit führt. SIB bei geistiger Behinderung und verwandten Entwicklungsstörungen wird häufig durch Verhaltensbeobachtungsmethoden überwacht. Es wurde berichtet, dass die direkte Bewertung von Hautläsionen dabei hilft, Wunden und Wundheilung systematisch zu verfolgen. Es gibt jedoch Unterschiede zwischen der Art und Körperstelle von SIB bei Personen mit PWS im Vergleich zu Personen mit geistiger Behinderung. Das Ziel dieser Studie ist es, SIB bei PWS zu charakterisieren und die Wirksamkeit von Topiramat gegenüber Placebo bei der Abschwächung von SIB bei Personen mit PWS zu bewerten.

Eine vorläufige 8-wöchige Open-Label-Studie, die durchgeführt wurde, um Topiramat auf Appetit und Gewicht bei PWS zu untersuchen, hat eine gute Verträglichkeit und vorteilhafte Wirkungen von Topiramat gezeigt. Während dieser Studie war ein unerwartetes und zufälliges Ergebnis das der sechs Teilnehmer, von denen vier an SIB teilnahmen und alle vier eine merkliche Verbesserung der Symptome während der 8-wöchigen Behandlung hatten. Drei dieser vier haben die Topiramat-Therapie langfristig mit positiven Ergebnissen in Bezug auf eine verringerte Selbstverletzung fortgesetzt.

Die Teilnehmer der Studie werden randomisiert und erhalten 6 Wochen lang entweder Topiramat oder ein Placebo. Alle Teilnehmer werden durch Beobachtung und fotografische Aufzeichnungen der resultierenden Hautläsionen, durch Berichte des Gruppenheimpersonals und durch standardisierte Bewertungsmessungen der Selbstverletzung auf SIB überwacht. Am Ende der 6 Wochen erhalten Teilnehmer, die Topiramat erhalten, abnehmende Dosen von Topiramat; Teilnehmer, die Placebo erhalten, erhalten weiterhin das Placebo. In Woche 9 erhalten die Teilnehmer, die zuvor Topiramat erhalten haben, ein Placebo und die Teilnehmer, die zuvor ein Placebo erhalten haben, erhalten Topiramat. Nach 6 Wochen werden alle Teilnehmer in eine 4-monatige offene Verlängerungsphase aufgenommen. Sicherheits- und Wirksamkeitsmessungen werden während der 15 Studienbesuche bewertet; bei Verschlechterung des SIB wird der Blinddarm durch den leitenden Arzt der Studie gebrochen und der Teilnehmer gegebenenfalls direkt in die 4-monatige Open-Label-Extension-Phase versetzt.