Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung von Blutzelllinien von Patienten mit Gaucher-Krankheit

17. August 2010 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine multizentrische Studie zur Bewertung und Charakterisierung der Ex-vivo-Wirkung einer pharmakologischen Chaperon-Therapie in Blutzelllinien von Patienten mit Gaucher-Krankheit

Ziel dieser Studie ist es, mehr über die Gaucher-Krankheit zu erfahren. Die Informationen, die wir aus Krankengeschichten und einer Blutprobe von Menschen mit Gaucher-Krankheit sammeln, können uns helfen, bestimmte Dinge zu lokalisieren, die sich zwischen Menschen mit Gaucher-Krankheit und Menschen ohne Gaucher-Krankheit unterscheiden. Diese Informationen können in Zukunft hilfreich sein, um neue Behandlungen für die Gaucher-Krankheit zu finden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll die Ex-vivo-Antwort auf eine pharmakologische Chaperontherapie bewerten, indem Blutproben von zuvor behandelten und unbehandelten Patienten mit Gaucher-Krankheit getestet werden. In die Studie werden Patienten mit nicht-neuropathischer Gaucher-Krankheit (Typ I) und neuropathischer Gaucher-Krankheit (Typ II und/oder III) eingeschlossen.

Alle Fächer nehmen an einem Studienbesuch teil. Klinische Informationen werden nachträglich aus Krankenakten erhoben. Zu den gesammelten Informationen gehören Diagnose und Anamnese der Gaucher-Krankheit, Anamnese, Familienanamnese, Beurteilung des klinischen Schweregrads und Genotyp. Eine Blutprobe wird entnommen und verschiedene Zellen werden für Labortests und Forschungszwecke isoliert.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases, Inc.
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University Lysosomal Storage Disease Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NIH
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University School of Medicine, Neurogenetics Department
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Lysosomal Disease Center, Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Morbus Gaucher

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung des Subjekts oder Erziehungsberechtigten abzugeben
  2. Männlich oder weiblich jeden Alters
  3. Bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit mit bekanntem Genotyp
  4. Klinisch stabil und entweder behandlungsnaiv oder auf einer stabilen Dosis einer Enzymersatztherapie und/oder Substratreduktionstherapie für mindestens 6 Monate vor Studieneintritt
  5. Verfügbare Krankenakten zum Sammeln retrospektiver klinischer Informationen

Ausschlusskriterien:

  1. Erhalt eines Prüfprodukts innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt
  2. Andere signifikante Krankheit oder anderweitig für die Studie ungeeignet, wie vom Prüfarzt festgelegt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Karin Ludwig, M.D., Amicus Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2006

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2007

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juli 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Juli 2006

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

12. Juli 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

19. August 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2010

Zuletzt verifiziert

1. August 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GAU-CL-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Blutprobe

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Norway

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren