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Single Patient Use of Tocilizumab in Systemic Onset Juvenile Idiopathic Arthritis

9. Mai 2017 aktualisiert von: Tufts Medical Center

Single Patient Use of Tocilizumab for Treatment of Steroid Dependent, Active Systemic Onset Juvenile Idiopathic Arthritis

The purpose of this study is to see if tocilizumab is safe and effective for treating systemic onset Juvenile Idiopathic Arthritis (soJIA). Another purpose is to see if tocilizumab helps reduce the amount of steroids (prednisone) needed to control symptoms of soJIA.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Systemic onset Juvenile Idiopathic Arthritis (soJIA) is a type of arthritis (inflammation of the joints) that occurs with other symptoms including fever, swollen lymph nodes (glands), rash, and body aches. Because soJIA can be difficult to treat, children with soJIA can have severe problems from long-term use of steroids (prednisone). These problems include low bone density (weak bones), fractures, failure to grow properly, and large weight gain. The arthritis that occurs in soJIA often causes damage to many joints. This can make it hard to move around or do basic tasks like dressing. Also, a life-threatening illness called Macrophage Activation Syndrome (MAS) can occur when starting, stopping, or changing drugs that are used to treat soJIA.

SoJIA can be hard to treat and many children with soJIA do not respond to drugs that work for other kinds of arthritis. Research doctors have studied a chemical signal called IL-6 that the body uses to manage inflammation. This signal has been found to be very high in patients with active soJIA. A drug called tocilizumab (TCZ) has been designed to block IL-6. For about 6 years, TCZ has been tested in Japan for treating soJIA. It is now being tested in studies in the United States. These studies can have very strict rules for enrolling patients. This trial is a single-patient research study for a subject who otherwise does not meet the rules for enrollment in ongoing trials.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center/Floating Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis according to ILAR criteria (2001)
  • Duration of disease ≥ 6 months since onset
  • Presence of active disease as determined by the presence of at least 5 active joints, OR at least 2 active joints if receiving prednisone at a dose > 0.2 mg/kg/day or > 10 mg/day (whichever is less)
  • Incomplete prior response to methotrexate treatment for at least 3 months at a minimum dose of 15 mg/M2/week, or intolerance to methotrexate
  • Discontinued treatment with other biologics prior to first tocilizumab infusion, for approximately two pharmacokinetic half-lives as per specific biologic (e.g. 48 hours for anakinra, 7 days for etanercept)
  • Not receiving corticosteroids, OR taking oral corticosteroids and the dose has remained stable for 1 week prior to the first tocilizumab infusion at ≤ 2 mg/kg/day prednisone or prednisolone and no more than 80 mg/day

Exclusion Criteria:

  • Concomitant administration of biologic therapies
  • Serum creatinine >1.5 ULN (upper limits normal)
  • AST or ALT > 1.5 ULN
  • Total bilirubin > 1.3 mg/dL
  • Platelet count < LLN (lower limits normal)
  • Hemoglobin < 6.0 g/dL
  • WBC count < 5,000/mm3
  • Neutrophil count < 2,000/ mm3
  • Fibrinogen < LLN

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tocilizumab
Single arm study - treatment only
Biologisch: tocilizumab

Initial therapy: Tocilizumab dosed by body weight (8mg/kg based on body weight ≥ 30kg) given by intravenous infusion every two weeks for 12 weeks.

Extension of therapy: Continuation of treatment with tocilizumab at 8mg/kg by body weight given by intravenous infusion every 2 weeks based upon achievement of Primary Objective by week 12, OR continuation of treatment with escalation of tocilizumab dose to 12mg/kg by body weight, given by intravenous infusion every two weeks, for failure to achieve ACR JIA30 at 12 weeks or ACR JIA50 response at any time after week 16.

Andere Namen:
  • Actemra, RoACTEMRA, MRA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Efficacy of Tocilizumab as Defined by Presence of an Equal to or Greater Than 30% Improvement in JIA Core Set (i.e. ACR JIA30 Response)
Zeitfenster: At week 12 of treatment versus week 0 (pretreatment)
At week 12 of treatment versus week 0 (pretreatment)
Efficacy of Tocilizumab as Defined by Reduction of Oral Prednisone Dose by at Least 20%, or to Less Than 0.5mg/kg/Day, Whichever is of Lesser Daily Dose, While Maintaining an ACR JIA30 Response
Zeitfenster: At weeks 12 and 16 of treatment versus week 0 (pretreatment)
At weeks 12 and 16 of treatment versus week 0 (pretreatment)
Number of Participants With at Least One Adverse Event
Zeitfenster: Ongoing, throughout 24 month study period
To evaluate the safety of tocilizumab administration in this subject
Ongoing, throughout 24 month study period

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Measurement of Laboratory Parameters of Active Disease, Specifically C-reactive Protein, Hemoglobin, Platelets, White Blood Cell Count, Ferritin, Immunoglobulins.
Zeitfenster: At weeks 8, 12, and 16 of treatment, and every 8-12 weeks thereafter
To assess normalization of laboratory parameters of active disease, specifically C-reactive protein, hemoglobin, platelets, white blood cell
At weeks 8, 12, and 16 of treatment, and every 8-12 weeks thereafter
Measurement of Sustained Clinical Response to Tocilizumab, Including Active Joint Count, Joints With Limited Range of Motion, and Absence of Fever or Rash.
Zeitfenster: At weeks 8, 12, 16 of treatment, and every 8 weeks thereafter
To assess sustained clinical response to tocilizumab, including active joint count, joints with limited range of motion, and absence of fever
At weeks 8, 12, 16 of treatment, and every 8 weeks thereafter

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tufts Medical Center

Mitarbeiter

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Hauptermittler: Marc D Natter, MD, Tufts Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. März 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TMC-PRHEU-TCZ-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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