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Ensayo de Versartis en niños japoneses prepúberes con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) para evaluar la hormona del crecimiento de acción prolongada (Somavaratan, VRS-317)

22 de julio de 2022 actualizado por: Versartis Inc.

Estudio multicéntrico, aleatorizado, de fase 2/3, de etiqueta abierta, sobre la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la eficacia de una hormona de crecimiento humano de acción prolongada (somavaratan, VRS-317) en niños japoneses prepúberes con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD)

El ensayo constará de tres etapas: 1) una evaluación farmacocinética y farmacocinética de fase 2 de 30 días de somavaratán, 2) una extensión de fase 2 opcional y 3) una fase de seguridad y eficacia de fase 3 de 12 meses. Al completar la etapa PK/PD, los perfiles PK/PD para los niños con GHD en este estudio se compararán con los perfiles PK/PD para los niños con GHD tratados en el estudio de Fase 1b/2a del estudio occidental (Protocolo 12VR2) e identificarán la dosis de somavaratán que se utilizará en la fase 3 en Japón. La etapa de Fase 3 continuará dosificando durante 12 meses para obtener datos de seguridad y eficacia en 48 sujetos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El ensayo constará de tres etapas: 1) una evaluación farmacocinética y farmacocinética de fase 2 de 30 días de somavaratán, 2) una extensión de fase 2 opcional y 3) una fase de seguridad y eficacia de fase 3 de 12 meses. El estudio es un estudio aleatorizado, multicéntrico y abierto. El punto final primario es la velocidad de crecimiento a los 12 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Sapporo, Japón
        • Hokkaido University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 meses a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad cronológica ≥ 3,0 años y ≤ 9,0 años (niñas) o ≤ 10,0 años (niños)
  • Estado prepuberal
  • Diagnóstico de GHD documentado por dos o más resultados de pruebas de estimulación de GH
  • Puntaje SD de altura ≤ -2.0 en la selección
  • Peso para Estatura ≥ percentil 10
  • Puntuación IGF-I SD ≤ -1,0 en la selección
  • edad ósea retrasada

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con cualquier agente promotor del crecimiento
  • Historia de, o actual, enfermedad significativa
  • Aneuploidía cromosómica, mutaciones genéticas significativas (aparte de las que causan GHD) o diagnóstico confirmado de un síndrome específico
  • Peso al nacer y/o talla al nacer inferior al percentil 5 para la edad gestacional
  • Un diagnóstico de Trastorno por Déficit de Atención con Hiperactividad
  • Uso diario de dosis antiinflamatorias de glucocorticoide.
  • Historia previa de leucemia, linfoma, sarcoma o cáncer
  • Hallazgos oculares sugestivos de aumento de la presión intracraneal y/o retinopatía en la selección
  • Anomalías espinales significativas, incluidas escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida
  • Anomalía significativa en los estudios de laboratorio de cribado

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase 2: Somavaratán (VRS-317)
Brazo de tratamiento activo
Droga: Somavaratán (VRS-317)
Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada
Otros nombres:
  • Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada
Experimental: Fase 3: Somavaratán (VRS-317)
Somavaratan hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada administrada por vía subcutánea dos veces al mes
Droga: Somavaratán (VRS-317)
Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada
Otros nombres:
  • Hormona de crecimiento humana recombinante de acción prolongada

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia (velocidad de altura anual)
Periodo de tiempo: 12 meses
Velocidad de altura anual.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacodinamia (respuestas de IGF-I a la administración del fármaco del estudio)
Periodo de tiempo: 12 meses
Respuestas de IGF-I a la administración del fármaco del estudio.
12 meses
Farmacodinamia (respuestas de IGFBP-3 a la administración del fármaco del estudio)
Periodo de tiempo: 12 meses
Respuestas de IGFBP-3 a la administración del fármaco del estudio.
12 meses
Seguridad (Número de sujetos con eventos adversos)
Periodo de tiempo: 12 meses
Número de sujetos con eventos adversos (incluida la inmunogenicidad de dosis repetidas).
12 meses
Seguridad (Medicamentos concomitantes)
Periodo de tiempo: 12 meses
Medicaciones concomitantes
12 meses
Seguridad (Laboratorios de seguridad)
Periodo de tiempo: 12 meses
Laboratorios de seguridad
12 meses
Seguridad (Signos vitales)
Periodo de tiempo: 12 meses
Signos vitales
12 meses
Seguridad (Exámenes Físicos)
Periodo de tiempo: 12 meses
Exámenes físicos
12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia Secundaria (Cambio de altura SDS)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio de altura SDS.
12 meses
Eficacia secundaria
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en el peso corporal
12 meses
Eficacia secundaria
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en el índice de masa corporal.
12 meses
Eficacia secundaria (cambio en la edad ósea)
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en la edad ósea.
12 meses
Eficacia secundaria (cambio en la estadificación puberal).
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambio en la estadificación puberal.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Versartis Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Will Charlton, MD, Vesrartis

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

30 de noviembre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

30 de noviembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de julio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2022

Última verificación

1 de julio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • J14VR5

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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