Examen del conocimiento, las actitudes y las creencias de los pacientes con enfermedad de células falciformes, los padres de pacientes con enfermedad de células falciformes y los proveedores hacia la integración de CRISPR en la atención clínica
5 de febrero de 2021 actualizado por: National Human Genome Research Institute (NHGRI)
Antecedentes:
La enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) es causada por un defecto genético que afecta la forma en que se produce la hemoglobina. Debido a esto, las personas con SCD tienen glóbulos rojos de forma anormal, lo que puede provocar un transporte deficiente de oxígeno en el cuerpo y aumentar el riesgo de coágulos de sangre. CRISPR Cas9 es una nueva herramienta que permite a los científicos cortar y editar genes de una manera más rápida, económica y precisa que otras herramientas de edición de genes. Recientemente, se han realizado investigaciones utilizando CRISPR Cas9 para corregir el gen de la anemia falciforme en modelos animales y células humanas. Los investigadores quieren comprender las opiniones de las personas con SCD, los padres de personas con SCD y los proveedores de estos pacientes con respecto al uso de CRISPR Cas9 en ensayos clínicos y tratamientos.
Objetivos:
Estudiar las actitudes, creencias y opiniones de las personas con SCD, los padres de las personas con SCD y los proveedores sobre el uso de la edición de genes CRISPR Cas9. Un propósito adicional de este estudio es evaluar la utilidad de una herramienta educativa para mejorar la comprensión de CRISPR Cas9.
Elegibilidad:
Personas mayores de 18 años que hablan inglés y tienen SCD, son padres de alguien con SCD o son médicos de personas con SCD.
Diseño:
Los participantes serán evaluados por teléfono. Aquellos con SCD serán evaluados con datos de su genotipo SCD.
La participación dura unas 2 horas.
Los participantes llenarán tres encuestas.
Los participantes verán un video sobre CRISPR Cas9.
Los participantes participarán en una sesión de grupo focal. Esto será grabado y analizado.
Los datos de las preguntas de la encuesta y los grupos focales pueden usarse para futuras investigaciones. Sin embargo, toda la información de identificación personal se eliminará antes de que se compartan los datos.
Los datos de los participantes se identificarán con un número de código en lugar de su nombre.
Los participantes pueden ser invitados a unirse a futuros estudios de SCD.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Descripción detallada
La técnica de edición de genes CRISPR/Cas9 está conquistando a la comunidad de investigación científica y de atención médica con la promesa de curar y aliviar la carga de enfermedades debilitantes.
Sin embargo, existe un conocimiento limitado sobre las implicaciones del uso de este tipo de herramientas en la investigación y la medicina humana.
Los investigadores deben comprender los puntos de vista de los pacientes, sus familias y sus proveedores, para garantizar que el enfoque adoptado hacia la edición de genes sea inclusivo y respetuoso de los diferentes intereses y preocupaciones.
El diálogo, hasta ahora, ha estado dominado por investigadores científicos, científicos médicos, especialistas en ética, expertos en políticas y salud pública.
Es importante para el avance de la ciencia estudiar la perspectiva del paciente sobre el uso de la tecnología.
Además, los padres a menudo juegan un papel importante en el proceso de toma de decisiones; en este sentido, es fundamental comprender las opiniones y preguntas de este grupo de personas con respecto al uso humano de CRISPR/Cas9.
Realizamos un estudio cualitativo con un componente de métodos mixtos para investigar el conocimiento, las actitudes y las creencias de los pacientes que viven con la enfermedad de células falciformes (ECF), los padres de los pacientes con ECF y los médicos de esta población de pacientes con respecto al uso de CRISPR/Cas9. tecnología.
El estudio está diseñado para medir la alfabetización genética general de referencia de estas tres cohortes, la alfabetización específica de CRISPR y las actitudes y creencias generales hacia la edición de genes/CRISPR Cas9 (tanto en células somáticas como germinales); evaluar la utilidad de una herramienta educativa para mejorar la comprensión de esta técnica innovadora; y evaluar cómo las actitudes y creencias hacia la edición de genes, específicamente CRISPR Cas9, tal vez cambien o permanezcan intactas después del video educativo, así como dentro de un espacio de grupo focal.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
Inscripción
109
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Human Genome Research Institute (NHGRI)
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Adultos con enfermedad de células falciformes; padre de un niño con enfermedad de células falciformes o médicos que han brindado atención médica a personas que viven con la enfermedad de células falciformes durante al menos un año
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Los criterios de inclusión de los pacientes:
- debe tener un diagnóstico de enfermedad de células falciformes
- debe tener 18 años o más
- debe ser de habla inglesa
Los criterios de inclusión para padres de pacientes con ECF:
- debe tener un hijo con enfermedad de células falciformes
- debe tener 18 años o más
- debe ser de habla inglesa
Por último, los criterios de inclusión de los médicos:
- debe cuidar a los pacientes de células falciformes
- debe haber cuidado a pacientes con anemia falciforme durante un mínimo de 12 meses
- debe haber sido el cuidador de al menos cinco pacientes adultos y/o cinco pacientes pediátricos
- debe tener 18 años o más
- debe ser de habla inglesa.
Los participantes deben tener 18 años o más para poder dar su consentimiento informado. Es necesario que los participantes hablen inglés debido a la naturaleza del estudio. Debido a que se llevará a cabo una conversación moderada, es esencial que todos los participantes e investigadores hablen el mismo idioma para permitir el discurso interactivo y la comprensión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Basado en la familia
- Perspectivas temporales: Transversal
Número de grupos/cohortes
3
Cohortes e Intervenciones
Grupo / CohorteGrupo / Cohorte |
|---|
|
Adultos
Los adultos tienen enfermedad de células falciformes
|
|
Padres
Padres con niños/adultos que tienen enfermedad de células falciformes
|
|
Medicos
Médicos que han brindado atención médica a personas que viven con la enfermedad de células falciformes durante al menos un año.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Entrevistas de grupos focales relacionadas con las actitudes, creencias y opiniones de las personas con SCD, los padres de las personas con SCD y los proveedores sobre el uso de la edición de genes CRISPR Cas9.
Periodo de tiempo: El día de la inclusión
|
El día de la inclusión
|
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Evaluar la utilidad de una herramienta educativa para mejorar la comprensión de CRISPR Cas9.
Periodo de tiempo: El día de la inclusión
|
El día de la inclusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
28 de abril de 2017
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
31 de diciembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
5 de febrero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
24 de mayo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de mayo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
30 de mayo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
9 de febrero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2021
Última verificación
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 999917081
- 17-HG-N081
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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