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Examen des connaissances, des attitudes et des croyances des patients atteints de drépanocytose, des parents de patients atteints de drépanocytose et des prestataires vers l'intégration de CRISPR dans les soins cliniques

5 février 2021 mis à jour par: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Arrière plan:

La drépanocytose (SCD) est causée par un défaut génétique qui affecte la fabrication de l'hémoglobine. Pour cette raison, les personnes atteintes de SCD ont des globules rouges de forme anormale, ce qui peut entraîner un mauvais transport de l'oxygène dans le corps et augmenter le risque de caillots sanguins. CRISPR Cas9 est un nouvel outil qui permet aux scientifiques de couper et d'éditer des gènes d'une manière plus rapide, moins chère et plus précise que les autres outils d'édition de gènes. Récemment, des recherches ont été menées à l'aide de CRISPR Cas9 pour corriger le gène de la drépanocytose dans des modèles animaux et des cellules humaines. Les chercheurs veulent comprendre les points de vue des personnes atteintes de SCD, des parents de personnes atteintes de SCD et des prestataires de ces patients concernant l'utilisation de CRISPR Cas9 dans les essais cliniques et le traitement.

Objectifs:

Étudier les attitudes, les croyances et les opinions des personnes atteintes de SCD, des parents de personnes atteintes de SCD et des prestataires sur l'utilisation de l'édition de gènes CRISPR Cas9. Un objectif supplémentaire de cette étude est d'évaluer l'utilité d'un outil pédagogique pour améliorer la compréhension de CRISPR Cas9.

Admissibilité:

Les personnes âgées de 18 ans et plus qui parlent anglais et qui sont atteintes de SCD, qui sont le parent d'une personne atteinte de SCD ou qui sont un médecin pour des personnes atteintes de SCD.

Concevoir:

Les participants seront sélectionnés par téléphone. Les personnes atteintes de SCD seront examinées avec les données de leur génotype SCD.

La participation dure environ 2 heures.

Les participants rempliront trois sondages.

Les participants visionneront une vidéo sur CRISPR Cas9.

Les participants participeront à une séance de groupe de discussion. Celui-ci sera enregistré et analysé.

Les données des questions de l'enquête et des groupes de discussion peuvent être utilisées pour de futures recherches. Cependant, toutes les informations personnellement identifiables seront supprimées avant que les données ne soient partagées.

Les données des participants seront identifiées par un numéro de code au lieu de leur nom.

Les participants peuvent être invités à participer à de futures études sur le SCD.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Description détaillée

La technique d'édition de gènes CRISPR/Cas9 prend d'assaut la communauté de la recherche scientifique et des soins de santé avec la promesse qu'elle tient de guérir et d'alléger le fardeau des maladies débilitantes. Cependant, les connaissances sur les implications de l'utilisation de ce type d'outil dans la recherche humaine et la médecine sont limitées. Les chercheurs doivent comprendre les points de vue des patients, de leurs familles et de leurs prestataires, pour s'assurer que l'approche adoptée en matière d'édition de gènes est inclusive et respectueuse des différents intérêts et préoccupations. Jusqu'à présent, le dialogue a été dominé par des chercheurs scientifiques, des médecins scientifiques, des éthiciens, des experts en santé publique et en politiques. Il est important pour l'avancement de la science d'étudier le point de vue du patient sur l'utilisation de la technologie. De plus, les parents jouent souvent un rôle important dans le processus décisionnel; à cet égard, il est essentiel de comprendre les points de vue et les questions de ce groupe d'individus concernant l'utilisation humaine de CRISPR/Cas9. Nous menons une étude qualitative avec une composante de méthodes mixtes pour enquêter sur les connaissances, les attitudes et les croyances des patients vivant avec la drépanocytose (SCD), des parents de patients atteints de SCD et des médecins de cette population de patients concernant l'utilisation de CRISPR/Cas9 La technologie. L'étude est conçue pour mesurer la littératie génétique globale de base de ces trois cohortes, la littératie spécifique à CRISPR et les attitudes et croyances générales à l'égard de l'édition de gènes/CRISPR Cas9 (dans les cellules somatiques et germinales) ; évaluer l utilité d un outil pédagogique pour mieux comprendre cette technique innovante ; et pour évaluer comment les attitudes et les croyances envers l'édition de gènes, en particulier CRISPR Cas9, peuvent changer ou rester intactes après la vidéo éducative, ainsi que dans un espace de groupe de discussion.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
109

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Adultes atteints de drépanocytose ; parent d'un enfant atteint de drépanocytose ou médecins ayant prodigué des soins à des personnes atteintes de drépanocytose depuis au moins un an

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Les critères d'inclusion des patients :

  1. doit avoir un diagnostic de drépanocytose
  2. doit avoir 18 ans ou plus
  3. doit être anglophone

Les critères d'inclusion pour les parents de patients atteints de SCD :

  1. doit avoir un enfant atteint de drépanocytose
  2. doit avoir 18 ans ou plus
  3. doit être anglophone

Enfin, les critères d'inclusion des médecins :

  1. doit s'occuper des patients drépanocytaires
  2. avoir soigné des patients drépanocytaires pendant au moins 12 mois
  3. doit avoir été le soignant d'au moins cinq patients adultes et / ou cinq patients pédiatriques
  4. doit avoir 18 ans ou plus
  5. doit être anglophone.

Les participants doivent être âgés de 18 ans ou plus afin de fournir un consentement éclairé. Il est nécessaire que les participants parlent anglais en raison de la nature de l'étude. Puisqu'une conversation modérée aura lieu, il est essentiel que tous les participants et chercheurs parlent la même langue pour permettre un discours et une compréhension interactifs.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Basé sur la famille
  • Perspectives temporelles: Transversale

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Adultes
Les adultes ont la drépanocytose
Parents
Parents avec enfants/adultes atteints de drépanocytose
Médecins
Médecins ayant prodigué des soins à des personnes vivant avec la drépanocytose pendant au moins un an

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Entretiens avec des groupes de discussion portant sur les attitudes, les croyances et les opinions des personnes atteintes de SCD, des parents de personnes atteintes de SCD et des prestataires sur l'utilisation de l'édition de gènes CRISPR Cas9.
Délai: Au jour de l'inclusion
Au jour de l'inclusion
Évaluer l'utilité d'un outil pédagogique pour améliorer la compréhension de CRISPR Cas9.
Délai: Au jour de l'inclusion
Au jour de l'inclusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
28 avril 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 décembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
5 février 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
24 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 mai 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
30 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
9 février 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 février 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 février 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 999917081
  • 17-HG-N081

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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