Undersøke kunnskapen, holdningene og troen til sigdcellesykdomspasienter, foreldre til pasienter med sigdcellesykdom og leverandører mot integrering av CRISPR i klinisk behandling

Bakgrunn:

Sigdcellesykdom (SCD) er forårsaket av en genetisk defekt som påvirker hvordan hemoglobin lages. På grunn av dette har personer med SCD unormalt formede røde blodlegemer, noe som kan føre til dårlig oksygentransport i kroppen og øke risikoen for blodpropp. CRISPR Cas9 er et nytt verktøy som lar forskere klippe og redigere gener på en måte som er raskere, billigere og mer presis enn andre genredigeringsverktøy. Nylig har det blitt forsket med CRISPR Cas9 for å korrigere sigdcellegenet i dyremodeller og menneskeceller. Forskere ønsker å forstå synspunktene til de med SCD, foreldre til personer med SCD, og ​​leverandørene til disse pasientene angående bruk av CRISPR Cas9 i kliniske studier og behandling.

Mål:

Å studere holdninger, tro og meninger til de med SCD, foreldre til de med SCD og leverandører om bruk av CRISPR Cas9 genredigering. Et tilleggsformål med denne studien er å vurdere nytten av et pedagogisk verktøy for å forbedre forståelsen av CRISPR Cas9.

Kvalifisering:

Personer i alderen 18 år og eldre som snakker engelsk og enten har SCD, er foreldre til noen med SCD, eller er en lege for personer med SCD.

Design:

Deltakerne vil bli screenet via telefon. De med SCD vil bli screenet med data fra sin SCD-genotype.

Deltakelsen varer i ca 2 timer.

Deltakerne skal fylle ut tre undersøkelser.

Deltakerne vil se en video om CRISPR Cas9.

Deltakerne vil delta i en fokusgruppeøkt. Dette vil bli tatt opp på lydbånd og analysert.

Dataene fra undersøkelsesspørsmålene og fokusgruppene kan brukes til fremtidig forskning. Men all personlig identifiserbar informasjon vil bli fjernet før data deles.

Deltakerdata vil bli identifisert med et kodenummer i stedet for navnet.

Deltakere kan bli invitert til å bli med i fremtidige studier av SCD.