Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af viden, holdninger og overbevisninger hos patienter med seglcellesygdomme, forældre til patienter med seglcellesygdom og udbydere i retning af integration af CRISPR i klinisk pleje

5. februar 2021 opdateret af: National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Baggrund:

Seglcellesygdom (SCD) er forårsaget af en genetisk defekt, der påvirker, hvordan hæmoglobin dannes. På grund af dette har personer med SCD unormalt formede røde blodlegemer, hvilket kan resultere i dårlig ilttransport i kroppen og øge risikoen for blodpropper. CRISPR Cas9 er et nyt værktøj, som gør det muligt for forskere at klippe og redigere gener på en måde, der er hurtigere, billigere og mere præcis end andre genredigeringsværktøjer. For nylig er der blevet forsket ved hjælp af CRISPR Cas9 til at korrigere seglcelle-genet i dyremodeller og menneskeceller. Forskere ønsker at forstå synspunkterne hos dem med SCD, forældre til personer med SCD og udbyderne af disse patienter vedrørende brugen af ​​CRISPR Cas9 i kliniske forsøg og behandling.

Mål:

At studere holdninger, overbevisninger og meninger hos dem med SCD, forældre til dem med SCD og udbydere om brugen af ​​CRISPR Cas9-genredigering. Et yderligere formål med denne undersøgelse er at vurdere nytten af ​​et pædagogisk værktøj til at forbedre forståelsen af ​​CRISPR Cas9.

Berettigelse:

Folk på 18 år og ældre, der taler engelsk og enten har SCD, er forældre til en person med SCD eller er læge for personer med SCD.

Design:

Deltagerne bliver screenet via telefon. Dem med SCD vil blive screenet med data fra deres SCD-genotype.

Deltagelse varer cirka 2 timer.

Deltagerne vil udfylde tre undersøgelser.

Deltagerne vil se en video om CRISPR Cas9.

Deltagerne vil deltage i en fokusgruppesession. Dette vil blive optaget på lydbånd og analyseret.

Data fra undersøgelsens spørgsmål og fokusgrupper kan bruges til fremtidig forskning. Dog vil alle personligt identificerbare oplysninger blive fjernet, før data deles.

Deltagerdata vil blive identificeret med et kodenummer i stedet for deres navn.

Deltagerne kan blive inviteret til at deltage i fremtidige studier af SCD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

CRISPR/Cas9-genredigeringsteknikken tager det videnskabelige forsknings- og sundhedssamfund med storm med løftet om at helbrede og lette byrden af ​​invaliderende sygdomme. Der er dog begrænset viden om implikationerne af at bruge denne type værktøj i human forskning og medicin. Forskere er nødt til at forstå synspunkter hos patienter, deres familier og deres udbydere for at sikre, at tilgangen til genredigering er inkluderende og respekterer forskellige interesser og bekymringer. Dialogen har indtil videre været domineret af videnskabelige forskere, lægevidenskabsfolk, etikere, folkesundheds- og politikeksperter. Det er vigtigt for udviklingen af ​​videnskaben at studere patientens perspektiv om brugen af ​​teknologien. Derudover spiller forældre ofte vigtige roller i beslutningsprocessen; i denne henseende er det vigtigt at forstå denne gruppe af individers synspunkter og spørgsmål vedrørende CRISPR/Cas9 menneskelig brug. Vi udfører et kvalitativt studie med en blandet metodekomponent for at undersøge viden, holdninger og overbevisninger hos patienter, der lever med seglcellesygdom (SCD), forældre til patienter med SCD og læger i denne patientpopulation vedrørende brugen af ​​CRISPR/Cas9 teknologi. Undersøgelsen er designet til at måle disse tre kohorter grundlæggende overordnet genetisk læsefærdighed, CRISPR-specifik læsefærdighed og generelle holdninger og overbevisninger til genredigering/CRISPR Cas9 (i både somatiske celler og kønsceller); at evaluere nytten af ​​et pædagogisk værktøj til at forbedre ens forståelse af denne innovative teknik; og for at måle, hvordan holdninger og overbevisninger til genredigering, specifikt CRISPR Cas9, måske skifter eller forbliver intakte efter undervisningsvideoen, såvel som inden for et fokusgrupperum.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
109

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne med seglcellesygdom; forælder til et barn med seglcellesygdom eller læger, der har leveret sundhedsydelser til personer, der lever med seglcellesygdom i mindst et år

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Inklusionskriterier for patienter:

  1. skal have en diagnose seglcellesygdom
  2. skal være 18 år eller ældre
  3. skal være engelsktalende

Inklusionskriterierne for forældre til patienter med SCD:

  1. skal have et barn med seglcellesygdom
  2. skal være 18 år eller ældre
  3. skal være engelsktalende

Endelig er inklusionskriterierne for læger:

  1. skal tage sig af seglcellepatienter
  2. skal have passet seglcellepatienter i minimum 12 måneder
  3. skal have været pårørende for mindst fem voksne patienter og/eller fem pædiatriske patienter
  4. skal være 18 år eller ældre
  5. skal være engelsktalende.

Deltagerne skal være 18 år eller ældre for at give informeret samtykke. Det er nødvendigt, at deltagerne taler engelsk på grund af undersøgelsens karakter. Fordi en modereret samtale vil finde sted, er det vigtigt, at alle deltagere og forskere taler det samme sprog for at give mulighed for interaktiv diskurs og forståelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Familiebaseret
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Voksne
Voksne har seglcellesygdom
Forældre
Forældre med børn/voksne, der har seglcellesygdom
Læger
Læger, der har leveret sundhedsydelser til personer, der lever med seglcellesygdom i mindst et år

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Fokusgruppeinterviews relateret til holdninger, overbevisninger og meninger hos dem med SCD, forældre til dem med SCD og udbydere om brugen af ​​CRISPR Cas9-genredigering.
Tidsramme: På optagelsesdagen
På optagelsesdagen
At vurdere nytten af ​​et uddannelsesværktøj til at forbedre forståelsen af ​​CRISPR Cas9.
Tidsramme: På optagelsesdagen
På optagelsesdagen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. april 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 999917081
  • 17-HG-N081

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger