Esaminare le conoscenze, gli atteggiamenti e le convinzioni dei pazienti con anemia falciforme, dei genitori di pazienti con anemia falciforme e dei fornitori verso l'integrazione di CRISPR nell'assistenza clinica

Sfondo:

L'anemia falciforme (SCD) è causata da un difetto genetico che influenza il modo in cui viene prodotta l'emoglobina. A causa di ciò, le persone con SCD hanno globuli rossi di forma anomala, che possono causare uno scarso trasporto di ossigeno nel corpo e aumentare il rischio di coaguli di sangue. CRISPR Cas9 è un nuovo strumento che consente agli scienziati di ritagliare e modificare i geni in un modo più rapido, economico e preciso rispetto ad altri strumenti di modifica genetica. Recentemente, sono state condotte ricerche utilizzando CRISPR Cas9 per correggere il gene dell'anemia falciforme in modelli animali e cellule umane. I ricercatori vogliono comprendere le opinioni di quelli con SCD, genitori di persone con SCD e fornitori di questi pazienti riguardo all'uso di CRISPR Cas9 negli studi clinici e nel trattamento.

Obiettivi:

Studiare gli atteggiamenti, le convinzioni e le opinioni di quelli con SCD, genitori di quelli con SCD e fornitori sull'uso dell'editing genetico CRISPR Cas9. Un ulteriore scopo di questo studio è valutare l'utilità di uno strumento educativo per migliorare la comprensione di CRISPR Cas9.

Eleggibilità:

Persone di età pari o superiore a 18 anni che parlano inglese e hanno SCD, sono genitori di qualcuno con SCD o sono un medico per persone con SCD.

Design:

I partecipanti saranno selezionati telefonicamente. Quelli con SCD saranno sottoposti a screening con i dati del loro genotipo SCD.

La partecipazione dura circa 2 ore.

I partecipanti compileranno tre sondaggi.

I partecipanti guarderanno un video su CRISPR Cas9.

I partecipanti si impegneranno in una sessione di focus group. Questo sarà registrato e analizzato.

I dati delle domande del sondaggio e dei focus group possono essere utilizzati per ricerche future. Tuttavia, tutte le informazioni di identificazione personale verranno rimosse prima della condivisione dei dati.

I dati dei partecipanti saranno identificati con un numero di codice al posto del loro nome.

I partecipanti possono essere invitati a partecipare a futuri studi sulla SCD.