Investigación clínica del régimen de medicación reductora de UCDA en CBP estable (UDCA PBC)

La colangitis biliar primaria es una enfermedad hepática crónica y progresiva de origen autoinmune caracterizada por destrucción no purulenta del conducto intrahepático, infiltración linfática del área porta y colestasis intrahepática a largo plazo que conduce a fibrosis hepática y cirrosis en ausencia de tratamiento. El diagnóstico se realiza ante la presencia de anticuerpos antimitocondriales (AMA) acoplados a un aumento de la fosfatasa alcalina (FAL), siendo obligatoria la confirmación histológica sólo en casos seronegativos o síndrome de superposición. El tratamiento se basa en ácido ursodesoxicólico (UDCA) y ácido obeticólico, que han demostrado ser eficaces para mejorar el índice bioquímico y prevenir la progresión de la enfermedad. Si bien el ácido obeticólico solo está aprobado en EE. UU. y Canadá, el UDCA parece ser la única opción para los pacientes con CBP en China. El estudio ha demostrado que se puede esperar una mejora de la función hepática en seis a nueve meses cuando los pacientes reciben una dosis estándar (13 -15 mg/kg/d) de UDCA. La recuperación de la función hepática tarda dos años en el 20 % de los pacientes y cinco años en el 15 % al 35 % de los pacientes. Se recomienda la medicación de por vida entre los pacientes con buena respuesta a UDCA, mientras que el alto costo ha supuesto una gran carga para los pacientes y para el sistema de servicios médicos. La exploración del régimen de medicación reductora de UDCA entre pacientes con PBC estable es de gran importancia en esta circunstancia. En nuestro estudio, los 90 pacientes reclutados de CBP refractaria se distribuirán aleatoriamente en dos grupos experimentales y un grupo de control. Los dos grupos experimentales recibirán una dosis reducida de UDCA a 250 mg bid y 250 mg qd respectivamente, mientras que el grupo de control recibirá una dosis estándar de UDCA. El efecto de la terapia se evaluará cada tres meses, lo que incluye la evaluación de los síntomas, calidad de vida, progresión de la enfermedad, hemograma completo, análisis de orina, marcadores bioquímicos hepáticos (ALT, AST, ALP, GGT, TBIL, DBIL, TP, ALB), lípidos en sangre (CHO, TG, LDL, HDL), inmunoglobulinas, ESR, AMA, morfología hepática y grado de cirrosis, junto con subpoblaciones de linfocitos T periféricos y prueba de citocinas.