Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de OTL-203 en sujetos con MPS-IH en comparación con la atención estándar con TCMH alogénico (HURCULES)

Criterios de inclusión:

1. Puntuación estándar cognitiva con referencia a normas de ≥70 medida mediante dominios cognitivos apropiados para la edad de la Escala de desarrollo infantil Bayley (BSID) -III o la Escala de inteligencia preescolar y primaria Wechsler (WPPSI) -IV
2. Diagnóstico de laboratorio confirmado de MPS-IH demostrado por mutaciones bialélicas en el gen que codifica la enzima IDUA
3. Confirmación final del diagnóstico de MPS-IH por parte de un Comité de Revisión de Diagnóstico (DRC)

Criterio de exclusión:

1. Alo-TCMH previo o terapia génica
2. Inscripción actual o tratamiento anterior en cualquier otro estudio/ensayo de intervención utilizando un nuevo agente en investigación.
3. Positividad a las pruebas serológicas para VIH-1 o VIH-2, HTLV-1 o HTLV-2, núcleo de VHB, VHC, micoplasma, tuberculosis activa y no cumplir con los requisitos de detección biológica microbiológica para la fabricación de productos farmacéuticos (DP).
4. Neoplasia maligna (excepto cáncer de piel local)
5. Síndrome mielodisplásico (MDS) o leucemia mieloide aguda (AML)
6. Historia de convulsiones incontroladas.
7. Sujetos con una infección activa que no responde al tratamiento, daño en órganos terminales o cualquier otra enfermedad que contraindique la realización de cualquiera de los procedimientos detallados en el protocolo, o condiciones médicas o circunstancias atenuantes que, a juicio del Investigador, puedan comprometer la el bienestar o la seguridad del sujeto, o la interpretabilidad de los datos clínicos del sujeto.
8. Sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos del protocolo o cooperar plenamente con los procedimientos del estudio y el seguimiento necesario a largo plazo.