Estudio de precursores de mastocitos
4 de noviembre de 2022 actualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
La caracterización de precursores de mastocitos derivados de CD34+
Este estudio investigará los precursores de mastocitos que circulan en la sangre. En un grupo de enfermedades conocidas colectivamente como mastocitosis, los mastocitos se acumulan en cantidades anormales en la piel, los tejidos linfoides, la médula ósea, el hígado y el bazo. Algunas formas de mastocitosis generalmente tienen un buen pronóstico; para otros, el pronóstico es peor. No existe una cura conocida para ninguna forma de la enfermedad. Una mejor comprensión de los mastocitos y cómo responden a ciertas sustancias puede proporcionar información que conduzca a tratamientos efectivos para la mastocitosis.
Los pacientes con mastocitosis sistémica y los voluntarios sanos normales entre las edades de 20 y 60 años pueden ser elegibles para este estudio de 8 días. Los participantes se someterán a los siguientes procedimientos:
- Día 1 Historial médico, examen físico y análisis de sangre para evaluar el estado de salud general
- Días 2 a 6 Inyecciones diarias debajo de la piel de G-CSF, una hormona que estimula la producción de glóbulos blancos
- Día 7 Leucaféresis un procedimiento para recolectar grandes cantidades de glóbulos blancos. En la leucoféresis, la sangre se extrae a través de una aguja colocada en un brazo y se canaliza hacia una máquina separadora de células. Se recolectan los glóbulos blancos y el resto de la sangre se devuelve al cuerpo a través de una aguja en el otro brazo. El procedimiento dura hasta 3 horas.
- Días 7 y 8 Extracción de sangre (alrededor de 1 cucharadita) para controlar los recuentos de glóbulos blancos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El propósito de este protocolo es obtener grandes cantidades de células CD34+ de la sangre periférica de voluntarios sanos y pacientes con mastocitosis sistémica u otras afecciones alérgicas, hematológicas e inmunológicas relacionadas mediante leucaféresis para el cultivo y caracterización de células progenitoras de mastocitos y su respuesta a varias citocinas y agentes antimitóticos.
Los voluntarios y pacientes sanos serán adultos de ambos sexos de 18 a 70 años de edad.
El factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) se administrará a voluntarios sanos a una dosis de 10 mcg/kg/día como una dosis subcutánea diaria durante 5 días sin exceder los 960 mcg.
Los pacientes recibirán plerixafor en una dosis de 0,24 mg/kg como dosis subcutánea única que no exceda los 24 mg la noche anterior a la leucoaféresis como agente movilizador de las células CD34+.
En pacientes identificados en los que el rendimiento de la leucoféresis se considere adecuado sin estimulación por parte del investigador principal, la leucoféresis puede realizarse sin estimulación.
Los voluntarios sanos se someterán a una leucoféresis única el día 7 y los pacientes se someterán a una leucoféresis única el día 3 o 4.
Este no es un protocolo terapéutico y no implica la reinfusión de células manipuladas, virus o construcciones de ADN en sujetos humanos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
202
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Clínico Primario
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN DE LA ASIGNATURA:
Los Voluntarios Saludables deben:
- Tener entre 18 y 70 años
- Estar sano
- Tener acceso venoso periférico adecuado
- Tener función renal normal (creatinina menor o igual a 1,5 mg/dL; menor o igual a 1 más proteinuria)
- Tener una función hepática normal (bilirrubina menor o igual a 1,5 mg/dL)
- Tener función hematológica normal (WBC mayor o igual a 3000/mm(3); granulocitos mayor o igual a 1500/mm(3); plaquetas mayor o igual a 175,000; hemoglobina mayor o igual a 12.5 g/dL)
Los pacientes deben:
- Tener entre 18 y 70 años
- Tener hiperplasia de mastocitos compatible con un diagnóstico de mastocitosis sistémica (aplicable solo a pacientes con mastocitosis sistémica) u otra afección alérgica, hematológica o inmunológica
- Tener un acceso venoso periférico adecuado o estar dispuesto a que se le coloque una vía central.
- Primero ser admitido como pacientes hospitalizados bajo un protocolo NIH existente
- Tener función renal preservada (creatinina menor o igual a 2 mg/dL; menor o igual a 2 más proteinuria)
- Tener función hepática conservada (bilirrubina menor o igual a 1,5 mg/dL)
- Tener función hematológica preservada (WBC mayor o igual a 3000/mm(3); granulocitos mayor o igual a 1500/mm(3); plaquetas mayor o igual a 175,000; hemoglobina mayor o igual a 12.5 g/dL)
Todas las mujeres en edad fértil:
- Puede inscribirse si usa un método anticonceptivo efectivo
- Tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa determinada dentro de las 72 horas antes de comenzar la administración de Plerixafor o G-CSF
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN DE ASIGNATURAS:
Todos los sujetos no deben cumplir con ninguno de los siguientes criterios:
Los voluntarios y pacientes saludables no deben:
- Tiene infecciones bacterianas, fúngicas o virales activas
- Tener pruebas virales positivas para VIH o hepatitis B o C
- Estar embarazada o lactando
- Tiene antecedentes de enfermedades autoinmunes como artritis reumatoide, vasculitis, pioderma gangrenoso o un trastorno similar
- Tener cualquier condición que, a juicio del investigador, pueda poner al sujeto en un riesgo indebido
Se excluirán los Voluntarios Saludables con cualquiera de los siguientes:
- Esplenomegalia, fibrosis pulmonar y otras condiciones relacionadas
- Uso de cualquier fármaco en investigación en los últimos 12 meses
- Tiene un trastorno importante de la coagulación.
Mastocitosis sistémica y afección relacionada con mastocitos Se excluirán los pacientes con cualquiera de los siguientes:
- Pacientes que toman otros factores de crecimiento, citocinas o fármacos en investigación
- Pacientes hemodinámicamente inestables (presión arterial sistólica inferior a 105 o diastólica inferior a 65)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Voluntarios Saludables
|
|
Pacientes
Los pacientes tienen hiperplasia de mastocitos compatible con un diagnóstico de mastocitosis sistémica (aplicable solo a pacientes con mastocitosis sistémica) u otra afección alérgica, hematológica o inmunológica.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Uso de la administración de G-CSF en voluntarios sanos para movilizar y mejorar el número de células progenitoras hematopoyéticas CD34+ en la sangre periférica con el fin de cultivar y caracterizar mastocitos humanos, estudiar y caracterizar células madre humanas derivadas de CD34+.
Periodo de tiempo: 31/12/2029
|
Uso de la administración de G-CSF en voluntarios sanos para movilizar y mejorar el número de células progenitoras hematopoyéticas CD34+ en la sangre periférica para cultivar y caracterizar mastocitos humanos, estudiar y caracterizar mastocitos humanos derivados de CD34+.
|
31/12/2029
|
|
Recolección de células CD34+ con o sin uso de la administración de Plerixafor en pacientes con mastocitosis sistémica y otras afecciones alérgicas, hematológicas e inmunológicas relacionadas para movilizar y potenciar las células CD34+ en la sangre periférica...
Periodo de tiempo: 31/12/2029
|
Recolección de células CD34+ con o sin el uso de la administración de Plerixafor en pacientes con mastocitosis sistémica y otras condiciones alérgicas, hematológicas e inmunológicas relacionadas para movilizar y mejorar las células CD34+ en la sangre periférica para cultivar y aprender cómo los mastocitos contribuyen a estos estados de enfermedad.
|
31/12/2029
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Prussin C, Lee J, Foster B. Eosinophilic gastrointestinal disease and peanut allergy are alternatively associated with IL-5+ and IL-5(-) T(H)2 responses. J Allergy Clin Immunol. 2009 Dec;124(6):1326-32.e6. doi: 10.1016/j.jaci.2009.09.048.
- Wilson TM, Maric I, Simakova O, Bai Y, Chan EC, Olivares N, Carter M, Maric D, Robyn J, Metcalfe DD. Clonal analysis of NRAS activating mutations in KIT-D816V systemic mastocytosis. Haematologica. 2011 Mar;96(3):459-63. doi: 10.3324/haematol.2010.031690. Epub 2010 Dec 6.
- Schwinger W, Mache C, Urban C, Beaufort F, Toglhofer W. Single dose of filgrastim (rhG-CSF) increases the number of hematopoietic progenitors in the peripheral blood of adult volunteers. Bone Marrow Transplant. 1993 Jun;11(6):489-92.
- Metcalfe DD. Classification and diagnosis of mastocytosis: current status. J Invest Dermatol. 1991 Mar;96(3 Suppl):2S-4S; discussion 4S, 60S-65S. doi: 10.1111/1523-1747.ep12468882.
- Falduto GH, Pfeiffer A, Zhang Q, Yin Y, Metcalfe DD, Olivera A. A Critical Function for the Transcription Factors GLI1 and GLI2 in the Proliferation and Survival of Human Mast Cells. Front Immunol. 2022 Feb 16;13:841045. doi: 10.3389/fimmu.2022.841045. eCollection 2022.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de diciembre de 1997
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
3 de noviembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de noviembre de 1999
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 1999
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de noviembre de 1999
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de noviembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de noviembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 980027
- 98-I-0027
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .