Badanie prekursorów komórek tucznych
4 listopada 2022 zaktualizowane przez: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Charakterystyka prekursorów komórek tucznych pochodzących z CD34+
W ramach tego badania zbadane zostaną prekursory komórek tucznych, które krążą we krwi. W grupie chorób określanych łącznie jako mastocytoza komórki tuczne gromadzą się w nieprawidłowych ilościach w skórze, tkankach limfatycznych, szpiku kostnym, wątrobie i śledzionie. Niektóre postacie mastocytozy mają ogólnie dobre rokowanie; dla innych rokowanie jest gorsze. Nie jest znane lekarstwo na żadną formę choroby. Lepsze zrozumienie komórek tucznych i ich reakcji na określone substancje może dostarczyć informacji, które doprowadzą do skutecznych metod leczenia mastocytozy.
Pacjenci z układową mastocytozą i zdrowi ochotnicy w wieku od 20 do 60 lat mogą kwalifikować się do tego 8-dniowego badania. Uczestnicy zostaną poddani następującym procedurom:
- Dzień 1 Wywiad medyczny, badanie fizykalne i badania krwi w celu oceny ogólnego stanu zdrowia
- Dni od 2 do 6 Codzienne wstrzyknięcia pod skórę G-CSF, hormonu stymulującego produkcję białych krwinek
- Dzień 7 Leukafereza procedura pobierania dużej liczby białych krwinek. W leukaferezie krew jest pobierana przez igłę umieszczoną w ramieniu i kierowana do maszyny do separacji komórek. Białe krwinki są zbierane, a reszta krwi jest zwracana do organizmu przez igłę wbitą w drugie ramię. Procedura trwa do 3 godzin.
- Dzień 7 i 8 Pobieranie krwi (około 1 łyżeczki) w celu monitorowania liczby białych krwinek.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Szczegółowy opis
Celem tego protokołu jest uzyskanie dużej liczby komórek CD34+ z krwi obwodowej zdrowych ochotników i pacjentów z mastocytozą układową lub innymi powiązanymi stanami alergicznymi, hematologicznymi i immunologicznymi poprzez leukaferezę w celu hodowli i scharakteryzowania komórek progenitorowych komórek tucznych i ich odpowiedzi na różne cytokiny i środki antymitotyczne.
Zdrowymi ochotnikami i pacjentami będą osoby dorosłe obojga płci w wieku od 18 do 70 lat.
Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) będzie podawany zdrowym ochotnikom w dawce 10 mcg/kg/dobę w dawce podskórnej codziennie przez 5 dni nie przekraczającej 960 mcg.
Pacjenci otrzymają pleryksafor w dawce 0,24 mg/kg mc. w pojedynczej dawce podskórnej nieprzekraczającej 24 mg na noc poprzedzającą leukaferezę jako środek mobilizujący komórki CD34+.
U zidentyfikowanych pacjentów, u których wydajność leukaferezy jest uważana za odpowiednią bez stymulacji przez głównego badacza, leukafereza może przebiegać bez stymulacji.
Zdrowi ochotnicy zostaną poddani pojedynczej leukaferezie w dniu 7, a pacjenci zostaną poddani pojedynczej leukaferezie w dniu 3 lub 4.
Nie jest to protokół terapeutyczny i nie obejmuje ponownej infuzji jakichkolwiek zmanipulowanych komórek, wirusów lub konstruktów DNA z powrotem do ludzi.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
202
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Podstawowa kliniczna
Opis
- KRYTERIA WŁĄCZENIA PRZEDMIOTÓW:
Zdrowi ochotnicy muszą:
- Mieć 18-70 lat
- Bądź zdrów
- Mieć odpowiedni obwodowy dostęp żylny
- Mieć prawidłową czynność nerek (kreatynina mniejsza lub równa 1,5 mg/dl; mniejsza lub równa 1 plus białkomocz)
- Mieć prawidłową czynność wątroby (bilirubina mniejsza lub równa 1,5 mg/dl)
- Mają prawidłową czynność hematologiczną (WBC większa lub równa 3000/mm(3); granulocyty większa lub równa 1500/mm(3); płytki krwi większa lub równa 175 000; hemoglobina większa lub równa 12,5 g/dl)
Pacjenci muszą:
- Mieć 18-70 lat
- mieć hiperplazję mastocytów odpowiadającą rozpoznaniu mastocytozy układowej (dotyczy wyłącznie pacjentów z mastocytozą układową) lub innego stanu alergicznego, hematologicznego lub immunologicznego
- Mieć odpowiedni obwodowy dostęp żylny lub być gotowym na założenie wkłucia centralnego.
- Najpierw zostać przyjętym jako pacjenci hospitalizowani zgodnie z istniejącym protokołem NIH
- Mają zachowaną czynność nerek (kreatynina mniejsza lub równa 2 mg/dl; mniejsza lub równa 2 plus białkomocz)
- Mają zachowaną czynność wątroby (bilirubina mniejsza lub równa 1,5 mg/dl)
- Mają zachowaną funkcję hematologiczną (WBC większa lub równa 3000/mm(3); granulocyty większa lub równa 1500/mm(3); płytki krwi większa lub równa 175 000; hemoglobina większa lub równa 12,5 g/dl)
Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym:
- Może zostać zapisany, jeśli stosuje skuteczną antykoncepcję
- W ciągu 72 godzin przed rozpoczęciem podawania pleryksaforu lub G-CSF należy wykonać ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu
KRYTERIA WYKLUCZENIA PRZEDMIOTU:
Żaden przedmiot nie może spełniać żadnego z poniższych kryteriów:
Zdrowi ochotnicy i pacjenci nie mogą:
- Mają aktywne infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe
- Miej testy wirusowe pozytywne na obecność wirusa HIV lub wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C
- Być w ciąży lub karmić piersią
- Masz historię chorób autoimmunologicznych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, zapalenie naczyń, piodermia zgorzelinowa lub podobne zaburzenie
- Mieć jakikolwiek stan, który w ocenie badacza może narazić uczestnika na nadmierne ryzyko
Zdrowi ochotnicy z którymkolwiek z poniższych kryteriów zostaną wykluczeni:
- Splenomegalia, zwłóknienie płuc i inne powiązane stany
- Używanie jakichkolwiek leków badawczych w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Mają znaczne zaburzenia krzepnięcia
Mastocytoza układowa i stan związany z mastocytami Pacjenci z którymkolwiek z poniższych objawów zostaną wykluczeni:
- Pacjenci przyjmujący jakiekolwiek inne czynniki wzrostu, cytokiny lub leki badawcze
- Pacjenci niestabilni hemodynamicznie (ciśnienie skurczowe poniżej 105 lub rozkurczowe poniżej 65)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Zdrowi Wolontariusze
|
|
Pacjenci
U pacjentów występuje hiperplazja komórek tucznych wskazująca na rozpoznanie mastocytozy układowej (dotyczy wyłącznie pacjentów z mastocytozą układową) lub innego stanu alergicznego, hematologicznego lub immunologicznego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wykorzystanie podawania G-CSF zdrowym ochotnikom do mobilizacji i zwiększania liczby hematopoetycznych komórek progenitorowych CD34+ we krwi obwodowej w celu hodowli i charakteryzowania ludzkich komórek tucznych, badania i charakteryzowania ludzkich komórek pochodzących od CD34+...
Ramy czasowe: 31.12.2029
|
Zastosowanie podawania G-CSF zdrowym ochotnikom do mobilizacji i zwiększania liczby hematopoetycznych komórek progenitorowych CD34+ we krwi obwodowej w celu hodowli i charakteryzowania ludzkich komórek tucznych, badania i charakteryzowania ludzkich komórek tucznych pochodzących od CD34+.
|
31.12.2029
|
|
Pobieranie komórek CD34+ z zastosowaniem lub bez stosowania Plerixafu do podawania pacjentom z mastocytozą układową i innymi powiązanymi stanami alergicznymi, hematologicznymi i immunologicznymi w celu mobilizacji i wzmocnienia komórek CD34+ do krwi obwodowej...
Ramy czasowe: 31.12.2029
|
Pobieranie komórek CD34+ z podaniem Plerixafu lub bez u pacjentów z mastocytozą układową i innymi powiązanymi stanami alergicznymi, hematologicznymi i immunologicznymi w celu mobilizacji i wzmocnienia komórek CD34+ do krwi obwodowej w celu hodowli i poznania, w jaki sposób komórki tuczne przyczyniają się do tych stanów chorobowych.
|
31.12.2029
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Prussin C, Lee J, Foster B. Eosinophilic gastrointestinal disease and peanut allergy are alternatively associated with IL-5+ and IL-5(-) T(H)2 responses. J Allergy Clin Immunol. 2009 Dec;124(6):1326-32.e6. doi: 10.1016/j.jaci.2009.09.048.
- Wilson TM, Maric I, Simakova O, Bai Y, Chan EC, Olivares N, Carter M, Maric D, Robyn J, Metcalfe DD. Clonal analysis of NRAS activating mutations in KIT-D816V systemic mastocytosis. Haematologica. 2011 Mar;96(3):459-63. doi: 10.3324/haematol.2010.031690. Epub 2010 Dec 6.
- Schwinger W, Mache C, Urban C, Beaufort F, Toglhofer W. Single dose of filgrastim (rhG-CSF) increases the number of hematopoietic progenitors in the peripheral blood of adult volunteers. Bone Marrow Transplant. 1993 Jun;11(6):489-92.
- Metcalfe DD. Classification and diagnosis of mastocytosis: current status. J Invest Dermatol. 1991 Mar;96(3 Suppl):2S-4S; discussion 4S, 60S-65S. doi: 10.1111/1523-1747.ep12468882.
- Falduto GH, Pfeiffer A, Zhang Q, Yin Y, Metcalfe DD, Olivera A. A Critical Function for the Transcription Factors GLI1 and GLI2 in the Proliferation and Survival of Human Mast Cells. Front Immunol. 2022 Feb 16;13:841045. doi: 10.3389/fimmu.2022.841045. eCollection 2022.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 grudnia 1997
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 listopada 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 listopada 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 listopada 1999
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 listopada 1999
Pierwszy wysłany (Oszacować)
4 listopada 1999
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 listopada 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 listopada 2022
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 980027
- 98-I-0027
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .