Lenalidomida en el tratamiento de pacientes jóvenes con tumores del SNC recurrentes, progresivos o refractarios

Criterios de inclusión:

• Pacientes con un diagnóstico histológico de un tumor primario del SNC (incluidos los tumores cerebrales histológicamente benignos (p. glioma de bajo grado) que es recurrente, progresivo o refractario a la terapia estándar; los pacientes con tumores intrínsecos del tronco encefálico o de la vía óptica difusa no requieren confirmación histológica de la enfermedad, pero deben tener evidencia clínica y/o radiográfica de progresión
• Escala de desempeño de Karnofsky (KPS para ≤ 16 años de edad) o Puntaje de desempeño de Lansky (LPS para ≤ 16 años de edad) ≥ 60 evaluado dentro de las dos semanas anteriores al registro
• El paciente debe poder tragar las cápsulas.
• Los pacientes deben haberse recuperado de cualquier toxicidad aguda significativa asociada con la terapia previa; los pacientes no deben tener ninguna terapia curativa conocida disponible; los pacientes serán elegibles independientemente de la cantidad de terapias anteriores, siempre que se cumplan otros criterios de elegibilidad

• Quimio: el uso previo de talidomida es aceptable; los pacientes deben tener:

  • Recibieron su última dosis de quimioterapia anticancerosa mielosupresora conocida o terapia biológica al menos tres (3) semanas antes del registro en el estudio
  • Recibieron su última dosis de nitrosourea o mitomicina-C al menos seis (6) semanas antes del registro en el estudio
  • Recibieron su última dosis de otro agente en investigación o un fármaco contra el cáncer que se sabe que no es mielosupresor al menos siete (7) días antes del registro en el estudio
• XRT: los pacientes deben haber recibido su última fracción de irradiación craneoespinal ≥ 3 meses antes del registro y su última fracción de irradiación local al tumor primario ≥ 4 semanas antes del registro
• Trasplante de médula ósea: ≥ 6 meses desde el trasplante alogénico de médula ósea y ≥ 3 meses desde la médula ósea autóloga/células madre antes del registro
• Factores de crecimiento: Fuera de todos los factores de crecimiento formadores de colonias > 2 semanas antes del registro (filgrastim, sargramostim, eritropoyetina)
• Los siguientes valores de laboratorio deben evaluarse dentro de las dos (2) semanas anteriores al registro y nuevamente dentro de los siete (7) días anteriores al inicio de la terapia; las pruebas de laboratorio deben repetirse dentro de las 48 horas posteriores al inicio de la terapia si ha habido un cambio clínico significativo
• Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1000/μl (sin respaldo)
• Plaquetas ≥ 100.000/μl (sin apoyo)
• Hemoglobina ≥ 8,0 g/dL (puede admitirse)
• Creatinina sérica dentro del límite superior del normal institucional para la edad
• O FG ≥ 70 ml/min/1,73 m^2
• Bilirrubina ≤ 1,5 veces el límite superior normal para la edad
• SGPT (ALT) ≤ 2,5 veces el límite superior institucional normal para la edad
• Albúmina ≥ 2 g/dL
• Sin enfermedad renal, hepática, cardíaca o pulmonar evidente
• Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa (sensibilidad de al menos 50 mUI/ml); los pacientes no deben estar embarazadas o amamantando
• Todas las mujeres sexualmente activas deben comenzar con 2 métodos anticonceptivos, incluido 1 método altamente efectivo y 1 método adicional (al mismo tiempo) al menos 4 semanas antes de la primera dosis de CC-5013; esto se aplica a todas las mujeres sexualmente activas en edad fértil a menos que no hayan tenido un período menstrual en 2 años o se hayan sometido a una histerectomía
• Los pacientes en edad fértil deben aceptar usar condones de látex durante las relaciones sexuales con una mujer mientras toman CC-5013 y durante las 4 semanas posteriores.
• Se debe obtener el consentimiento informado firmado de acuerdo con las pautas institucionales.

Criterio de exclusión:

• Se excluyen los pacientes con un área de superficie corporal (BSA) ≤ 0,4 m^2
• Se excluyen los pacientes con un familiar de primer grado con antecedentes de trombosis venosa antes de los 50 años o trombosis arterial antes de los 40 años.
• Se excluyen los pacientes que han tenido un evento tromboembólico que no está relacionado con la línea.
• Pacientes con enfermedades médicas significativas que, en opinión del investigador, no pueden controlarse adecuadamente con la terapia adecuada o comprometerían la capacidad del paciente para tolerar esta terapia.
• Pacientes con cualquier enfermedad que oculte la toxicidad o altere peligrosamente el metabolismo del fármaco
• Pacientes que reciben otros agentes quimioterapéuticos o en investigación
• Pacientes con infección no controlada
• Pacientes que no pueden tragar cápsulas.
• Pacientes con hipersensibilidad conocida a la lactosa anhidra, celulosa microcristalina, croscarmelosa sódica y estearato de magnesio