Lenalidomide nel trattamento di giovani pazienti con tumori del SNC ricorrenti, progressivi o refrattari

Criterio di inclusione:

• Pazienti con diagnosi istologica di tumore primitivo del SNC (inclusi tumori cerebrali istologicamente benigni (ad es. glioma di basso grado) ricorrente, progressivo o refrattario alla terapia standard; i pazienti con tumori intrinseci del tronco encefalico o diffusi delle vie ottiche non richiedono una conferma istologica della malattia ma devono avere evidenza clinica e/o radiografica di progressione
• Karnofsky Performance Scale (KPS per >= 16 anni di età) o Lansky Performance Score (LPS per ≤ 16 anni di età) ≥ 60 valutato entro due settimane prima della registrazione
• Il paziente deve essere in grado di deglutire le capsule
• I pazienti devono essersi ripresi da qualsiasi significativa tossicità acuta associata alla precedente terapia; i pazienti non devono disporre di alcuna terapia curativa nota disponibile; i pazienti saranno eleggibili indipendentemente dal numero di terapie precedenti, purché siano soddisfatti altri criteri di ammissibilità

• Chemio: l'uso precedente di talidomide è accettabile; i pazienti devono avere:

  • Ha ricevuto l'ultima dose di chemioterapia antitumorale mielosoppressiva nota o terapia biologica almeno tre (3) settimane prima della registrazione allo studio
  • Ricevuto l'ultima dose di nitrosourea o mitomicina-C almeno sei (6) settimane prima della registrazione allo studio
  • Ricevuto l'ultima dose di un altro agente sperimentale o di un farmaco antitumorale noto per non essere mielosoppressivo almeno sette (7) giorni prima della registrazione allo studio
• XRT: i pazienti devono aver avuto l'ultima frazione di irradiazione craniospinale ≥ 3 mesi prima della registrazione e l'ultima frazione di irradiazione locale al tumore primario ≥ 4 settimane prima della registrazione
• Trapianto di midollo osseo: ≥ 6 mesi dal trapianto allogenico di midollo osseo e ≥ 3 mesi dal trapianto autologo di midollo osseo/cellule staminali prima della registrazione
• Fattori di crescita: fuori da tutti i fattori di crescita che formano colonie > 2 settimane prima della registrazione (filgrastim, sargramostim, eritropoietina)
• I seguenti valori di laboratorio devono essere valutati entro due (2) settimane prima della registrazione e di nuovo entro sette (7) giorni prima dell'inizio della terapia; i test di laboratorio devono essere ripetuti entro 48 ore dall'inizio della terapia se si è verificato un cambiamento clinico significativo
• Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1000/μl (non supportata)
• Piastrine ≥ 100.000/μl (non supportate)
• Emoglobina ≥ 8,0 g/dL (può essere supportata)
• Creatinina sierica entro il limite superiore della norma istituzionale per l'età
• O GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m^2
• Bilirubina ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma per l'età
• SGPT (ALT) ≤ 2,5 volte il limite superiore istituzionale del normale per l'età
• Albumina ≥ 2 g/dL
• Nessuna malattia renale, epatica, cardiaca o polmonare conclamata
• Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo (sensibilità di almeno 50 mIU/ml); i pazienti non devono essere in gravidanza o in allattamento
• Tutte le donne sessualmente attive devono iniziare 2 metodi di controllo delle nascite, incluso 1 metodo altamente efficace e 1 metodo aggiuntivo (allo stesso tempo) almeno 4 settimane prima della prima dose di CC-5013; questo vale per tutte le donne sessualmente attive in età fertile a meno che non abbiano avuto un periodo mestruale in 2 anni o siano state sottoposte a isterectomia
• I pazienti in età fertile devono accettare di usare i preservativi in ​​​​lattice durante i rapporti con una donna durante l'assunzione di CC-5013 e per le 4 settimane successive
• Deve essere ottenuto il consenso informato firmato secondo le linee guida istituzionali

Criteri di esclusione:

• Sono esclusi i pazienti con una superficie corporea (BSA) ≤ 0,4 m^2
• Sono esclusi i pazienti con un parente di primo grado con storia di trombosi venosa prima dei 50 anni o trombosi arteriosa prima dei 40 anni
• Sono esclusi i pazienti che hanno avuto un evento tromboembolico non correlato alla linea
• Pazienti con malattie mediche significative che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non possono essere adeguatamente controllate con una terapia appropriata o comprometterebbero la capacità del paziente di tollerare questa terapia
• Pazienti con qualsiasi malattia che possa oscurare la tossicità o alterare pericolosamente il metabolismo del farmaco
• Pazienti che ricevono altri chemioterapici o agenti sperimentali
• Pazienti con infezione incontrollata
• Pazienti incapaci di deglutire le capsule
• Pazienti con nota ipersensibilità al lattosio anidro, cellulosa microcristallina, croscarmellosa sodica e magnesio stearato