Eculizumab para tratar la hemoglobinuria paroxística nocturna

• CRITERIOS DE INCLUSIÓN
• La población del estudio comprenderá individuos que tienen PNH hemolítica dependiente de transfusiones.

• Cada paciente debe cumplir con los siguientes criterios para ser inscrito en este estudio:

  1. Individuos de al menos 18 años de edad
  2. Pacientes con diagnóstico de HPN mayor a 6 meses
  3. Presencia de un clon de glóbulos rojos deficiente en GPI (células tipo III) por citometría de flujo mayor o igual al 10%
  4. Los pacientes deben tener: al menos una transfusión en los últimos dos años por anemia o síntomas relacionados con la anemia -o creencias personales que impiden el uso de la transfusión, con PNH hemolítica severa
  5. Nivel de LDH documentado superior o igual a 1,5 x límite superior normal (LSN) dentro de las 12 semanas posteriores a la Visita 1 o durante el Período de selección
  6. El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
  7. Los pacientes deben evitar la concepción durante el ensayo utilizando el método más apropiado para su estado físico y cultura.
• Los sujetos deben tener una visa que les permita permanecer en los Estados Unidos durante la duración del estudio (hasta 3 años).
• Los sujetos deben proporcionar documentación de residencia durante la estadía en los Estados Unidos.
• El sujeto debe estar dispuesto a mantener todas las visitas y no viajar fuera del país mientras sea tratado bajo el protocolo.
• El sujeto debe comprender que es posible que el medicamento no esté disponible comercialmente en su país.
• Una vez finalizado el estudio de protocolo y extensión, el sujeto deberá retirar la medicación del estudio y no se le pondrá a su disposición si regresa a su país.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN

-Se excluirá del estudio a cualquier paciente que cumpla alguno de los siguientes criterios:

1. Recuento de plaquetas inferior a 30.000/mm3
2. Recuento absoluto de neutrófilos menor o igual a 500/uL
3. Presencia o sospecha de infección bacteriana activa, a juicio del Investigador, en la Visita 2 o infecciones bacterianas recurrentes
4. Deficiencia hereditaria del complemento conocida o sospechada
5. Historia del trasplante de médula ósea
6. Participación en cualquier otro ensayo de drogas en investigación o exposición a otro agente, dispositivo o procedimiento en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección
7. Embarazada, amamantando o con la intención de concebir durante el curso del estudio, incluidas las visitas de seguimiento de seguridad

8 .Historia de enfermedad meningocócica

9. Pacientes que no estén vacunados contra N. meningitidis al menos 14 días antes de la Visita 2

10. Cualquier condición que, en opinión del Investigador, podría aumentar el riesgo del paciente al participar en el estudio o confundir el resultado del estudio.