Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Eculizumab per trattare l'emoglobinuria parossistica notturna

30 giugno 2017 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

SHEPHERD: Sicurezza nei pazienti affetti da EPN emolitica trattati con Eculizumab: un progetto di ricerca multicentrico in aperto

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del farmaco sperimentale eculizumab per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), un disturbo che può causare la distruzione prematura dei globuli rossi. La EPN può provocare anemia che richiede trasfusioni di sangue. I pazienti possono essere ad alto rischio di coaguli di sangue potenzialmente letali nelle vene e possono avere scolorimento delle urine, mal di stomaco, difficoltà a deglutire, stanchezza e scarsa qualità della vita. Gli uomini possono avere problemi a ottenere o mantenere un'erezione. Eculizumab è un anticorpo monoclonale che può migliorare la sopravvivenza dei globuli rossi nei pazienti con EPN.

I pazienti di età pari o superiore a 18 anni a cui è stata diagnosticata la EPN da più di 6 mesi, che hanno una malattia attiva e che richiedono trasfusioni di sangue possono essere ammissibili a questo studio. Ogni candidato viene selezionato con un esame fisico, elettrocardiogramma, esami del sangue e delle urine e un questionario per informazioni su come la EPN colpisce il paziente fisicamente, socialmente, emotivamente e funzionalmente.

I partecipanti ricevono infusioni di eculizumab attraverso un ago in una vena una volta alla settimana per cinque dosi e poi ogni due settimane per altre 24 dosi. Tutti i pazienti sono vaccinati contro Neisseria meningitides, un batterio che può causare sintomi, tra cui possibilmente meningite pericolosa per la vita, nelle persone suscettibili, comprese le persone che assumono eculizumab.

Ad ogni visita di trattamento, i pazienti aggiornano il proprio stato di salute, la cartella trasfusionale e l'uso di farmaci; rivedere i risultati di laboratorio della visita precedente; misurare i segni vitali; e fornire un campione di sangue per i test di laboratorio. Durante le visite selezionate, forniscono anche un campione di urina, ripetono l'elettrocardiogramma e completano un questionario. Alla visita di trattamento finale, i partecipanti hanno un esame fisico completo, oltre alle procedure di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'emoglobinuria parossistica notturna (PNH) è una malattia clonale acquisita delle cellule staminali ematopoietiche caratterizzata da emolisi intravascolare, emoglobinuria, anemia e trombosi. Le caratteristiche cliniche della EPN derivano dalla mancanza di una o più proteine ​​legate al GPI che servono a proteggere le cellule dall'attacco mediato dal complemento autologo. È stato dimostrato che due di queste proteine, CD55 (fattore di accelerazione del decadimento) e CD59 (inibitore della lisi reattiva) sono assenti dagli eritrociti e dalle piastrine EPN, nonché da altri tipi di cellule.

L'evidenza suggerisce fortemente che la mancanza dell'inibitore terminale del complemento CD59 è responsabile della sensibilità degli eritrociti e delle piastrine EPN agli effetti del complemento autologo. Poiché la patogenesi della EPN è dovuta all'incapacità dei globuli rossi e delle piastrine EPN di inibire l'attivazione del complemento terminale, è logico ipotizzare che un inibitore del complemento terminale possa effettivamente arrestare l'emolisi intravascolare, evitare o ridurre la necessità di trasfusioni e possibilmente ridurre la propensione alla trombosi pericolosa per la vita. Eculizumab (h5G1.1-mAb) è un anticorpo monoclonale umanizzato che, come il CD59, inibisce il complemento terminale.

Questo studio è uno studio multicentrico in aperto su eculizumab, somministrato per via endovenosa per 52 settimane a circa 85 pazienti affetti da EPN. Lo studio è progettato per valutare la sicurezza di eculizumab nei pazienti dipendenti da trasfusioni con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e per determinare se la somministrazione di questo inibitore terminale del complemento possa fornire un sostituto sicuro ed efficace per la funzione del CD59.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

87

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE
  • La popolazione in studio comprenderà individui affetti da EPN emolitica trasfusione-dipendente.

  • Ogni paziente deve soddisfare i seguenti criteri per essere arruolato in questo studio:

    1. Individui di almeno 18 anni di età
    2. Pazienti con diagnosi di EPN superiore a 6 mesi
    3. Presenza di un clone di globuli rossi carente di GPI (cellule di tipo III) mediante citometria a flusso maggiore o uguale al 10%
    4. I pazienti devono avere: almeno una trasfusione negli ultimi due anni per anemia o sintomi correlati all'anemia o convinzioni personali che precludono l'uso della trasfusione, con grave EPN emolitica
    5. Livello documentato di LDH maggiore o uguale a 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) entro 12 settimane dalla visita 1 o durante il periodo di screening
    6. Il paziente deve essere disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto.
    7. I pazienti devono evitare il concepimento durante lo studio utilizzando un metodo che sia il più appropriato per il loro stato fisico e cultura.
  • I soggetti devono avere un visto che consenta il soggiorno negli Stati Uniti per la durata dello studio (fino a 3 anni).
  • I soggetti devono fornire la documentazione di residenza durante il soggiorno negli Stati Uniti.
  • Il soggetto deve essere disposto a mantenere tutte le visite e a non viaggiare fuori dal paese durante il trattamento secondo il protocollo.
  • Il soggetto deve comprendere che il farmaco potrebbe non essere reso commercialmente disponibile nel proprio paese.
  • Una volta completato il protocollo e lo studio di estensione, il soggetto deve sospendere il farmaco in studio e non sarà messo a sua disposizione se ritorna nel proprio paese.

CRITERI DI ESCLUSIONE

-Qualsiasi paziente che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dallo studio:

  1. Conta piastrinica inferiore a 30.000/mm3
  2. Conta assoluta dei neutrofili inferiore o uguale a 500/uL
  3. Presenza o sospetto di infezione batterica attiva, a giudizio dello sperimentatore, alla Visita 2 o infezioni batteriche ricorrenti
  4. Deficit ereditario del complemento noto o sospetto
  5. Storia del trapianto di midollo osseo
  6. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione farmacologica sperimentale o esposizione ad altri agenti, dispositivi o procedure sperimentali entro 30 giorni prima dello screening
  7. Gravidanza, allattamento o intenzione di concepire durante il corso dello studio, comprese le visite di follow-up di sicurezza

8 .Storia della malattia meningococcica

9. Pazienti che non sono stati vaccinati contro N. meningitidis almeno 14 giorni prima della Visita 2

10. Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio del paziente partecipando allo studio o confondere l'esito dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

9 agosto 2005

Completamento dello studio

25 giugno 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 agosto 2005

Primo Inserito (Stima)

12 agosto 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2017

Ultimo verificato

25 giugno 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 050217
  • 05-H-0217

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Eculizumab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Poland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi