Eculizumab zur Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

• EINSCHLUSSKRITERIEN
• Die Studienpopulation umfasst Personen mit transfusionsabhängiger hämolytischer PNH.

• Jeder Patient muss die folgenden Kriterien erfüllen, um an dieser Studie teilnehmen zu können:

  1. Personen ab 18 Jahren
  2. Patienten mit einer PNH-Diagnose seit mehr als 6 Monaten
  3. Vorhandensein eines Klons roter Blutkörperchen mit GPI-Mangel (Typ-III-Zellen) gemäß Durchflusszytometrie von mindestens 10 %
  4. Patienten müssen mindestens eine Transfusion in den letzten zwei Jahren wegen Anämie oder anämiebedingten Symptomen haben oder persönliche Überzeugungen haben, die den Einsatz einer Transfusion mit schwerer hämolytischer PNH ausschließen
  5. Dokumentierter LDH-Wert größer oder gleich dem 1,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts (ULN) innerhalb von 12 Wochen nach Besuch 1 oder während des Screening-Zeitraums
  6. Der Patient muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  7. Die Patienten müssen während der Studie eine Empfängnis verhindern und dabei eine Methode anwenden, die für ihren körperlichen Zustand und ihre Kultur am besten geeignet ist.
• Die Probanden müssen über ein Visum verfügen, das den Aufenthalt in den Vereinigten Staaten für die Dauer des Studiums (bis zu 3 Jahre) ermöglicht.
• Die Probanden müssen einen Nachweis über ihren Aufenthalt während ihres Aufenthalts in den Vereinigten Staaten vorlegen.
• Der Proband muss bereit sein, alle Besuche wahrzunehmen und das Land nicht zu verlassen, während er im Rahmen des Protokolls behandelt wird.
• Der Proband muss verstehen, dass das Medikament in seinem Land möglicherweise nicht im Handel erhältlich ist.
• Sobald das Protokoll und die Verlängerungsstudie abgeschlossen sind, muss der Proband die Studienmedikation absetzen und erhält diese nicht mehr, wenn er in sein Land zurückkehrt.

AUSSCHLUSSKRITERIEN

-Jeder Patient, der eines der folgenden Kriterien erfüllt, wird von der Studie ausgeschlossen:

1. Thrombozytenzahl von weniger als 30.000/mm3
2. Absolute Neutrophilenzahl kleiner oder gleich 500/µL
3. Vorliegen oder Verdacht einer aktiven bakteriellen Infektion nach Ansicht des Prüfarztes bei Besuch 2 oder wiederkehrender bakterieller Infektionen
4. Bekannter oder vermuteter erblicher Komplementmangel
5. Geschichte der Knochenmarktransplantation
6. Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Kontakt mit anderen Prüfmitteln, -geräten oder -verfahren innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
7. Während der Studie, einschließlich der Sicherheitsnachuntersuchungen, sind Sie schwanger, stillen oder beabsichtigen schwanger zu werden

8. Vorgeschichte einer Meningokokken-Erkrankung

9. Patienten, die nicht mindestens 14 Tage vor Besuch 2 gegen N. meningitidis geimpft wurden

10. Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko des Patienten durch die Teilnahme an der Studie erhöhen oder das Ergebnis der Studie verfälschen könnte.