Eficacia y seguridad de imatinib en cordoma

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico histológico del cordoma.

2. Evidencia biomolecular o inmunohistoquímica de diana de mesilato de imatinib (activación de PDGFRβ y/o presencia de PDGFB). Siempre que sea posible, se debe realizar una evaluación biomolecular de la activación de PDGFRβ. Para ello, si no se dispone de material congelado, se recomienda la obtención de material fresco, si se desea obtener sin mayores molestias para el paciente, preferentemente mediante biopsia incisional (para permitir la inmunoprecipitación) o, si no es factible, una biopsia de Trucut (para permitir la evaluación de Western Blot). Sin embargo, si no se puede obtener material fresco o congelado, también se acepta material parafinado.

   La evaluación biomolecular se centralizará en los centros de referencia (por definir).

3. Enfermedad medible o evaluable
4. La resección quirúrgica de la enfermedad local es radicalmente inviable, o no aceptada por el paciente, o susceptible de volverse menos demoledora, o más fácil, o probablemente más factible, después de la citorreducción y/o la enfermedad metastásica. Se permite la cirugía de citorreducción antes de la inscripción. En este caso, la inscripción debe ocurrir al menos un mes después de la cirugía.
5. Estado funcional 0, 1, 2 o 3 (ECOG) (ver § 8.1).
6. Función adecuada del órgano diana, definida como la siguiente: bilirrubina total
7. Función adecuada de la médula ósea, definida como la siguiente: ANC >1,5 x 10^9/L, plaquetas >100 x 10^9/L, Hb >9 g/dL. Se permite que las transfusiones de sangre alcancen el nivel de Hb solicitado de referencia.
8. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de los 7 días anteriores al inicio de la dosificación del fármaco del estudio. Las mujeres posmenopáusicas deben tener amenorrea durante al menos 12 meses para ser consideradas no fértiles. Los pacientes masculinos y femeninos con potencial reproductivo deben aceptar emplear un método anticonceptivo eficaz durante todo el estudio y hasta 3 meses después de la interrupción del fármaco del estudio.
9. Consentimiento escrito, voluntario e informado.

Criterio de exclusión:

1. Tratamiento previo con cualquier otro agente en investigación o no en investigación dentro de los 28 días posteriores al primer día de administración de la dosis del fármaco del estudio.
2. Otras neoplasias malignas primarias con
3. Problemas cardíacos de grado III/IV según lo definido por los criterios de la Asociación del Corazón de Nueva York (es decir, insuficiencia cardíaca congestiva, infarto de miocardio dentro de los 6 meses posteriores al estudio)
4. Enfermedad médica grave y/o no controlada (es decir, diabetes no controlada, enfermedad renal crónica o infección activa no controlada).
5. Metástasis cerebral conocida.
6. Enfermedad hepática crónica conocida (es decir, hepatitis crónica activa y cirrosis).
7. Diagnóstico conocido de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
8. Radioterapia previa a >=25 % de la médula ósea.
9. Cirugía mayor en las 2 semanas anteriores al ingreso al estudio.
10. Incumplimiento esperado de los regímenes médicos.