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Trasplante de células madre para trastornos inmunológicos o histiocíticos

3 de diciembre de 2017 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas para pacientes con trastornos inmunológicos o histiocíticos mediante un régimen preparatorio no mieloablativo para lograr un quimerismo mixto estable

Este estudio evalúa los resultados clínicos de un régimen preparatorio de fludarabina (FLU), globulina antitimocítica (ATG)/o Campath y melfalán; seguido de trasplante de células madre hematopoyéticas y un régimen postrasplante de ciclosporina A (CsA) en pacientes con trastornos inmunológicos o histiocíticos. Los investigadores plantean la hipótesis de que este régimen tendrá un efecto positivo sobre el injerto posterior al trasplante y la incidencia de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH).

Los pacientes se aleatorizarán biológicamente en uno de los 3 grupos según la disponibilidad de donantes: (a) donante hermano con compatibilidad genotípica de antígeno leucocitario humano (HLA), (b) donante de células madre de sangre periférica (PBSC) no relacionada con compatibilidad fenotípica con HLA, (c) dos donantes HLA 0-2 donantes de sangre de cordón no emparentados con antígeno no coincidente (doble cordón).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Antes del trasplante, los sujetos recibirán melfalán, fludarabina y globulina antitimocitos (ATG) o Campath. Estos tres medicamentos se administran a sujetos para ayudar a que las nuevas células madre tomen y crezcan. El día del trasplante, los sujetos recibirán una transfusión de células madre a través de un catéter intravenoso (IV).

Después del trasplante de células madre, los sujetos recibirán ciclosporina A (CsA) y micofenolato mofetilo (MMF) para reducir el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped, la complicación que ocurre cuando las células madre del donante reaccionan contra el paciente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Masonic Cancer Center University of Minnesota

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 35 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Pacientes con inmunodeficiencias o trastornos histiocíticos de 0 a 35 años de edad con un donante de células madre aceptable y una característica de la enfermedad definida por lo siguiente:

  • Pacientes con trastornos histocíticos (linfohistiocitosis hemofagocítica de cualquier etiología e histiocitosis de células de Langerhans refractaria) que no cumplen los criterios de elegibilidad para un procedimiento de trasplante mieloablativo
  • Pacientes con trastornos de inmunodeficiencia en quienes la función inmune residual puede no requerir un régimen preparatorio mieloablativo completo o el paciente no es elegible para el régimen preparatorio mieloablativo estándar (cualquier forma de inmunodeficiencia combinada severa [SCID] u otra inmunodeficiencia con defecto de células T)
  • Pacientes con trastornos de inmunodeficiencia que han tenido malos resultados con trasplantes de células madre mieloablativos (incluidos, entre otros, inmunodeficiencia común variable [CVID], síndrome de Wiskott Aldrich [WAS] si tienen más de 5 años de edad, ataxia telangiectasia)
  • Pacientes con inmunodeficiencias o trastornos histocíticos que requieren un segundo trasplante de células madre (SCT) por cualquier motivo

Criterio de exclusión:

  • Puntuación de rendimiento de Karnofsky o Lansky <70
  • Tasa de filtración glomerular (TFG) <30 % del valor teórico
  • Función cardíaca <50% normal por ecocardiograma
  • Creatinina sérica > 2 veces lo normal para la edad/peso
  • Hembras gestantes o lactantes
  • Infección grave activa que no ha tenido un curso de terapia adecuado antes del SCT. Cualquier paciente con síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o complejo relacionado con el SIDA (ARC) o seropositividad al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Grupo 1: hermano donante compatible
Trasplante de células madre: donante hermano genotípico compatible con antígeno leucocitario humano (HLA) y tratamiento previo con fludarabina, melfalán, globulina antitimocítica o Campath 1H y tratamiento posterior con ciclosporina A, micofenolato mofetilo e inmunoglobulina intravenosa (IGIV)
Procedimiento: Trasplante de células madre
IV el día 0
Otros nombres:
  • trasplante de células madre hematopoyéticas
Droga: Fludarabina
30 mg/m^2 IV del día -7 al día -3
Otros nombres:
  • Fludara
Droga: Melfalán
140 mg/m^2 IV Día -1
Otros nombres:
  • Alkeran
Droga: Globulina antitimocito (ATG)
30 mg/kg IV del día -5 al día -1
Otros nombres:
  • ATGAM
Droga: Campamento 1H
0,2 mg/kg IV X 5 días (usado como una alternativa a la globulina antitimocito (ATG) si no puede tolerar la ATG) Día -10 a Día -6
Otros nombres:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclosporina A
2,5 mg/kg IV cada 12 horas (adultos) o cada 8 horas (niños 200 mg/L Día -3 hasta Día +180 cuando, si no hay EICH, la dosis se reducirá un 10 % por semana a partir del día 181
Droga: Micofenolato mofetilo
15 mg/kg intravenosos u orales dos veces al día y discontinuados el día +45 a menos que haya EICH presente
Otros nombres:
  • CelCept
Droga: Inmunoglobulina intravenosa (IGIV)
500 mg/kg IV semanalmente a partir del día +7 hasta el día +100
Comparador activo: Grupo 2: donante no emparentado compatible
Trasplante de células madre: donante de células madre de sangre periférica (PBSC, por sus siglas en inglés) fenotípicamente compatible con HLA y tratamiento previo con fludarabina, melfalán, globulina antitimocítica o Campath 1H y tratamiento posterior con ciclosporina A, micofenolato mofetilo e inmunoglobulina intravenosa (IGIV)
Procedimiento: Trasplante de células madre
IV el día 0
Otros nombres:
  • trasplante de células madre hematopoyéticas
Droga: Fludarabina
30 mg/m^2 IV del día -7 al día -3
Otros nombres:
  • Fludara
Droga: Melfalán
140 mg/m^2 IV Día -1
Otros nombres:
  • Alkeran
Droga: Globulina antitimocito (ATG)
30 mg/kg IV del día -5 al día -1
Otros nombres:
  • ATGAM
Droga: Campamento 1H
0,2 mg/kg IV X 5 días (usado como una alternativa a la globulina antitimocito (ATG) si no puede tolerar la ATG) Día -10 a Día -6
Otros nombres:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclosporina A
2,5 mg/kg IV cada 12 horas (adultos) o cada 8 horas (niños 200 mg/L Día -3 hasta Día +180 cuando, si no hay EICH, la dosis se reducirá un 10 % por semana a partir del día 181
Droga: Micofenolato mofetilo
15 mg/kg intravenosos u orales dos veces al día y discontinuados el día +45 a menos que haya EICH presente
Otros nombres:
  • CelCept
Droga: Inmunoglobulina intravenosa (IGIV)
500 mg/kg IV semanalmente a partir del día +7 hasta el día +100
Comparador activo: Brazo 3: donantes de cordón doble no coincidentes
Trasplante de células madre: dos donantes de sangre de cordón umbilical no emparentado con el antígeno HLA 0-2 (doble cordón) y pretratamiento con fludarabina, melfalán, globulina antitimocítica o Campath 1H y postratamiento con ciclosporina A, micofenolato mofetilo e inmunoglobulina intravenosa (IGIV). )
Procedimiento: Trasplante de células madre
IV el día 0
Otros nombres:
  • trasplante de células madre hematopoyéticas
Droga: Fludarabina
30 mg/m^2 IV del día -7 al día -3
Otros nombres:
  • Fludara
Droga: Melfalán
140 mg/m^2 IV Día -1
Otros nombres:
  • Alkeran
Droga: Globulina antitimocito (ATG)
30 mg/kg IV del día -5 al día -1
Otros nombres:
  • ATGAM
Droga: Campamento 1H
0,2 mg/kg IV X 5 días (usado como una alternativa a la globulina antitimocito (ATG) si no puede tolerar la ATG) Día -10 a Día -6
Otros nombres:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclosporina A
2,5 mg/kg IV cada 12 horas (adultos) o cada 8 horas (niños 200 mg/L Día -3 hasta Día +180 cuando, si no hay EICH, la dosis se reducirá un 10 % por semana a partir del día 181
Droga: Micofenolato mofetilo
15 mg/kg intravenosos u orales dos veces al día y discontinuados el día +45 a menos que haya EICH presente
Otros nombres:
  • CelCept
Droga: Inmunoglobulina intravenosa (IGIV)
500 mg/kg IV semanalmente a partir del día +7 hasta el día +100

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con quimerismo mixto
Periodo de tiempo: Día 100
>10 % de células donantes en el día 100
Día 100

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de quimerismo de donantes a los 100 días
Periodo de tiempo: Día 100
El porcentaje de células sanguíneas y de médula ósea del receptor que son de origen donante.
Día 100
Porcentaje de quimerismo de donantes a los 180 días
Periodo de tiempo: Día 180
El porcentaje de células sanguíneas y de médula ósea del receptor que son de origen donante.
Día 180
Porcentaje de quimerismo de donantes a los 365 días
Periodo de tiempo: Día 365
El porcentaje de células sanguíneas y de médula ósea del receptor que son de origen donante.
Día 365
Incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped de grado 2-4 (aGVHD)
Periodo de tiempo: Día 100
La enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD) es una reacción que ocurre dentro de los primeros 100 días después del trasplante, donde las células T del injerto del donante atacan la piel, el tracto gastrointestinal, el hígado y otros órganos del receptor (huésped). La gravedad de aGVHD se clasifica en una escala de 1 a 4, donde el número más alto representa la enfermedad más grave.
Día 100
Incidencia de la enfermedad aguda de injerto contra huésped de grado 3-4 (aGVHD)
Periodo de tiempo: Día 100
La enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD) es una reacción que ocurre dentro de los primeros 100 días después del trasplante, donde las células T del injerto del donante atacan la piel, el tracto gastrointestinal, el hígado y otros órganos del receptor (huésped). La gravedad de aGVHD se clasifica en una escala de 1 a 4, donde el número más alto representa la enfermedad más grave.
Día 100
Incidencia de la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD)
Periodo de tiempo: 6 meses y 1 año
La enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD, por sus siglas en inglés) es una reacción que generalmente se desarrolla de 3 a 6 meses después del trasplante, donde las células T del injerto del donante atacan la piel, el tracto GI, el hígado y otros órganos del receptor (huésped).
6 meses y 1 año
Número de sujetos vivos a los 100 días
Periodo de tiempo: Día 100
Día 100
Número de sujetos vivos en un año
Periodo de tiempo: Día 365
Día 365
Comparar calidad de vida (QOL)
Periodo de tiempo: Pretrasplante, 1 año, 2 años y 5 años
Pretrasplante, 1 año, 2 años y 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2002

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de diciembre de 2017

Última verificación

1 de diciembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT2002-12
  • 0207M29448 (Otro identificador: IRB, University of Minnesota)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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