Eficacia y seguridad de dos dosis de liarozol frente a placebo para el tratamiento de la ictiosis lamelar
23 de septiembre de 2011 actualizado por: Stiefel, a GSK Company
Un ensayo de fase II/III aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de 2 dosis de liarozol oral (75 mg una vez al día y 150 mg una vez al día) administradas durante 12 semanas en ictiosis lamelar
La ictiosis lamelar es una enfermedad congénita de la piel con una descamación generalizada.
Se considera que la actividad principal del liarozol es la inhibición de la degradación de una sustancia llamada ácido retinoico, que es el principal regulador endógeno del crecimiento y la diferenciación de los tejidos epiteliales en los mamíferos.
El presente estudio pretende evaluar la eficacia y seguridad en pacientes con ictiosis lamelar.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La ictiosis lamelar es un trastorno autosómico recesivo que se manifiesta al nacer y está presente durante toda la vida. Aunque el trastorno no pone en peligro la vida, desfigura bastante y causa un estrés psicológico considerable a los pacientes afectados. La prevalencia es inferior a 1 caso por cada 300.000 personas. El tratamiento es principalmente sintomático, es decir, emolientes con o sin agentes queratolíticos. El tratamiento con retinoides sistémicos se reserva para aquellos pacientes refractarios a la terapia convencional, debido a los efectos adversos a largo plazo y la teratogenicidad de los retinoides sistémicos.
Liarozol puede proporcionar un nuevo concepto para el tratamiento de esta condición. Debido a su mecanismo de acción, los niveles de ácido retinoico (AR) solo aumentarán en los tejidos que son el objetivo de la producción de RA.
El estudio de fase II/III propuesto pretende evaluar la eficacia del liarozol en comparación con el placebo en pacientes con ictiosis lamelar.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
98
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bad Salzschlirf, Alemania
- Tomesa Fachklinik
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Dueren, Alemania
- Dueren
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Magdeburg, Alemania
- Otto-von-Guericke-Universität
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Muenster, Alemania
- University Hospital Muenster
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Brussels, Bélgica
- Academisch Ziekenhuis Vrije Universiteit Brussel
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Geel, Bélgica
- Geel
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Montreal, Canadá
- Hôpital Saint-Justine
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St John, Canadá
- NewLab Clinical Research Inc.
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Nantes, Francia
- Hôtel Dieu CHU
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Milano, Italia
- Fondazione Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
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Rome, Italia
- Istituto Dermopatico dell'Immacolata
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Oslo, Noruega
- Rikshospitalet Universitetsklinikk
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Maastricht, Países Bajos
- Academisch Ziekenhuis Maastricht
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Rotterdam, Países Bajos
- University Hospital Rotterdam
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Santo Domingo, República Dominicana
- Instituto Dermatológico
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Uppsala, Suecia
- Uppsala University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos de cualquier sexo mayores de 14 años.
- Diagnóstico clínico de la ictiosis lamelar
- Las mujeres en edad fértil deben utilizar métodos anticonceptivos adecuados
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección.
- Los sujetos se encuentran, excepto por su ictiosis lamelar, en buen estado de salud general.
- Sujetos y representante(s) legal(es), en su caso, consentimiento informado firmado.
Criterio de exclusión:
- El sujeto está recibiendo tratamiento tópico (excepto emoliente), UV o tratamiento sistémico para la ictiosis.
- El sujeto está embarazada o amamantando.
- Antecedentes o sospecha de abuso de alcohol o drogas.
- Enfermedades significativas coexistentes.
- ECG anormal clínicamente significativo
- Antecedentes de hipersensibilidad a los retinoides o a cualquiera de los ingredientes del medicamento del ensayo.
- Anomalías de laboratorio clínicamente relevantes en la selección.
- Uso de fármacos inmunosupresores, incluidos los corticosteroides tópicos o sistémicos.
- Participación en un juicio de investigación 30 días antes del inicio del juicio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
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Eficacia: evaluación global del investigador
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Calidad de vida
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Seguridad y tolerabilidad
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Farmacocinética
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Puntaje de escala general
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Puntuaciones de gravedad de otros síntomas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Koen van Rossem, MD, PhD, Barrier Therapeutics/ Stiefel, a GSK Company
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Van Wauwe JP, Coene MC, Goossens J, Cools W, Monbaliu J. Effects of cytochrome P-450 inhibitors on the in vivo metabolism of all-trans-retinoic acid in rats. J Pharmacol Exp Ther. 1990 Jan;252(1):365-9.
- Van Wauwe J, Van Nyen G, Coene MC, Stoppie P, Cools W, Goossens J, Borghgraef P, Janssen PA. Liarozole, an inhibitor of retinoic acid metabolism, exerts retinoid-mimetic effects in vivo. J Pharmacol Exp Ther. 1992 May;261(2):773-9.
- Van Wauwe J, Coene MC, Cools W, Goossens J, Lauwers W, Le Jeune L, Van Hove C, Van Nyen G. Liarozole fumarate inhibits the metabolism of 4-keto-all-trans-retinoic acid. Biochem Pharmacol. 1994 Feb 11;47(4):737-41. doi: 10.1016/0006-2952(94)90137-6.
- Kang S, Duell EA, Kim KJ, Voorhees JJ. Liarozole inhibits human epidermal retinoic acid 4-hydroxylase activity and differentially augments human skin responses to retinoic acid and retinol in vivo. J Invest Dermatol. 1996 Aug;107(2):183-7. doi: 10.1111/1523-1747.ep12329579.
- Dockx P, Decree J, Degreef H. Inhibition of the metabolism of endogenous retinoic acid as treatment for severe psoriasis: an open study with oral liarozole. Br J Dermatol. 1995 Sep;133(3):426-32. doi: 10.1111/j.1365-2133.1995.tb02672.x.
- Berth-Jones J, Todd G, Hutchinson PE, Thestrup-Pedersen K, Vanhoutte FP. Treatment of psoriasis with oral liarozole: a dose-ranging study. Br J Dermatol. 2000 Dec;143(6):1170-6. doi: 10.1046/j.1365-2133.2000.03884.x.
- Bhushan M, Burden AD, McElhone K, James R, Vanhoutte FP, Griffiths CE. Oral liarozole in the treatment of palmoplantar pustular psoriasis: a randomized, double-blind, placebo-controlled study. Br J Dermatol. 2001 Oct;145(4):546-53. doi: 10.1046/j.1365-2133.2001.04411.x.
- Lucker GP, Heremans AM, Boegheim PJ, van de Kerkhof PC, Steijlen PM. Oral treatment of ichthyosis by the cytochrome P-450 inhibitor liarozole. Br J Dermatol. 1997 Jan;136(1):71-5.
- Vahlquist A, Blockhuys S, Steijlen P, van Rossem K, Didona B, Blanco D, Traupe H. Oral liarozole in the treatment of patients with moderate/severe lamellar ichthyosis: results of a randomized, double-blind, multinational, placebo-controlled phase II/III trial. Br J Dermatol. 2014 Jan;170(1):173-81. doi: 10.1111/bjd.12626.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2007
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2007
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de enero de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de enero de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
26 de septiembre de 2011
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2011
Última verificación
1 de septiembre de 2011
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Anomalías de la piel
- Queratosis
- Eritrodermia Ictiosiforme Congénita
- Ictiosis
- Ictiosis Lamelar
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Agentes dermatológicos
- Antagonistas de hormonas
- Antagonistas de andrógenos
- Liarozol
Otros números de identificación del estudio
- BT0500INT001
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