Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av to doser liarozol vs. placebo for behandling av lamellar iktyose

23. september 2011 oppdatert av: Stiefel, a GSK Company

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase II/III-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til 2 doser oral liarozol (75 mg od og 150 mg od) gitt i løpet av 12 uker i lamellær iktyose

Lamellær iktyose er en medfødt sykdom i huden med en generalisert skalering. Den primære aktiviteten til liarozol anses å være hemming av nedbrytningen av et stoff som kalles retinsyre, som er den viktigste endogene regulatoren av vekst og differensiering av epitelvev hos pattedyr. Den nåværende studien har til hensikt å evaluere effektiviteten og sikkerheten hos pasienter med lamellær iktyose.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Lamellær iktyose er en autosomal recessiv lidelse som er tydelig ved fødselen og er tilstede gjennom hele livet. Selv om lidelsen ikke er livstruende, er den ganske skjemmende og forårsaker betydelig psykologisk stress for berørte pasienter. Prevalensen er mindre enn 1 tilfelle per 300 000 individer. Behandlingen er hovedsakelig symptomatisk, dvs. mykgjøringsmidler med eller uten keratolytiske midler. Behandling med systemiske retinoider er forbeholdt de pasienter som er motstandsdyktige mot konvensjonell terapi, på grunn av de langsiktige bivirkningene og teratogenisiteten til systemiske retinoider.

Liarozol kan gi et nytt konsept for behandling av denne tilstanden. På grunn av virkningsmekanismen vil nivåene av retinsyre (RA) bare økes i vev som er mål for RA-produksjon.

Den foreslåtte fase II/III-studien har til hensikt å evaluere effekten av liarozol sammenlignet med placebo, hos pasienter med lamellær iktyose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

98

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Academisch Ziekenhuis Vrije Universiteit Brussel
      • Geel, Belgia
        • Geel
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • Hôpital Saint-Justine
      • St John, Canada
        • NewLab Clinical Research Inc.
  • Den dominikanske republikk
      • Santo Domingo, Den dominikanske republikk
        • Instituto Dermatológico
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike
        • Hôtel Dieu CHU
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Fondazione Policlinico Mangiagalli e Regina Elena
      • Rome, Italia
        • Istituto Dermopatico dell'Immacolata
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht
      • Rotterdam, Nederland
        • University Hospital Rotterdam
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rikshospitalet Universitetsklinikk
  • Sverige
      • Uppsala, Sverige
        • Uppsala University Hospital
  • Tyskland
      • Bad Salzschlirf, Tyskland
        • Tomesa Fachklinik
      • Dueren, Tyskland
        • Dueren
      • Magdeburg, Tyskland
        • Otto-von-Guericke-Universität
      • Muenster, Tyskland
        • University Hospital Muenster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer av begge kjønn i alderen 14 år eller eldre.
  • Klinisk diagnose av lamellær iktyose
  • Kvinner i fertil alder bør bruke passende prevensjon
  • Kvinner i fertil alder bør ha negativ graviditetstest ved screeningbesøk.
  • Forsøkspersonene har, bortsett fra deres lamellære iktyose, god generell helse.
  • Emner og juridiske representanter, hvis aktuelt, signerte informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Personen mottar lokal (unntatt mykgjørende), UV-behandling eller systemisk behandling for iktyose.
  • Personen er gravid eller ammer.
  • Historie eller mistanke om alkohol- eller narkotikamisbruk.
  • Betydelige sameksisterende sykdommer.
  • Klinisk signifikant unormalt EKG
  • Anamnese med overfølsomhet overfor retinoider eller noen av ingrediensene i prøvemedisinen.
  • Klinisk relevante laboratorieavvik ved screening.
  • Bruk av immundempende legemidler inkludert topikale eller systemiske kortikosteroider.
  • Deltakelse i en etterforskningsforsøk 30 dager før oppstart av rettssaken.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Effektivitet: Investigators Global Assessment

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Livskvalitet
Sikkerhet og toleranse
Farmakokinetikk
Samlet skaleringsscore
Alvorlighetsscore av andre symptomer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stiefel, a GSK Company

Etterforskere

  • Studieleder: Koen van Rossem, MD, PhD, Barrier Therapeutics/ Stiefel, a GSK Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2006

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2007

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. januar 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. januar 2006

Først lagt ut (Anslag)

27. januar 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. september 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2011

Sist bekreftet

1. september 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BT0500INT001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Iktyose, lamellær

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cambodia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere