- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01058369
Exjade-Early-Trial
11 de septiembre de 2020 actualizado por: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Early Treatment With Deferasirox (Exjade®) in Low Risk MDS - a Prospective Multicentre Single-arm Single-stage Phase II Study -
Study outline: Deferasirox (Exjade®) is regularly used in severe iron overload in order to avoid organ damage of liver, heart and other organs.
It has been proposed, that iron overload may not only impose damage to other organs but also to the bone marrow and thus worsen hematopoietic insufficiency in patients with MDS.
Patients presenting with low or INT-1 risk MDS with only mild iron overload will be treated with deferasirox in this study.
It will be analyzed if hematological improvement can be observed during this treatment.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Alemania, 91054
- Medizinische Klinik 5, Universitätsklinikum Erlangen
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Inclusion Criteria:
- MDS of subtype RA, RARS, RCMD, RCMD-RS (i.e. lower risk)
- RAEB I allowed, if clinically stable for > 3 months
- 5q-minus syndrome allowed, if lenalidomide unsuccessful or unavailable at the time of inclusion
- IPSS score < intermediate-1
- transfusion dependent or Hb < 10,5 g/dl
- History of less than 20 units of red blood cell transfusions or 100mL/kg of prepacked red blood cells (PRBCs), except for transfusions for acute bleeding
- Serum ferritin > 300 µg/l and < 1500 μg/l. This level should have been verified at least at two occasions within 3 months. Samples must be obtained in the absence of concomitant severe infection
- no indication for EPO (due to high endogenous EPO levels) or EPO without benefit in the past
- no indication and/or no plans for cytostatic drugs
- no previous exposure to cytostatic drugs, thalidomide, lenalidomide, G-CSF or EPO or exposure to any of these drugs has been terminated since > 8 weeks (4 weeks for G-CSF).
- no indication and/or no plans for stem cell transplantation
- stable or worsening cytopenia during the past 8 weeks. If in doubt, extend screening period to >= 8 weeks
- Patients of either gender and age > 18 years
- Life expectancy > 12 months
- Females of childbearing potential must use double-barrier contraception (for example orale contraception and condom).
- Mental ability of the patient to understand explications concerning the study and to understand and follow instructions of the investigating physician
- Written informed consent by the patient
Exclusion Criteria:
- Treatment with deferasirox or other chelation therapy for periods > 4 weeks before study start
- Patients with intolerance to Deferasirox
- Patients with a concomitant second malignant disease, possibly interfering with life expectancy
- Patients with mean levels of alanine aminotransferase (ALT) > 5x ULN
- Patients with uncontrolled systemic hypertension
- Patients with serum creatinine > 1.5x the upper limit of normal (ULN) or a creatinine clearance < 60 ml/min according to the MDRD formula (Levey 2005)
- History of nephrotic syndrome
- Systemic diseases (cardiovascular, renal, hepatic, etc.) which would prevent the patient from undergoing study treatment
- Patients with psychiatric or addictive disorders which prevent them from giving their informed consent or undergoing study treatment
- Patients treated with systemic investigational drugs within the past 4 weeks or topical investigational drug within the past 7 days
- Any other surgical or medical condition which might significantly alter the absorption, distribution, metabolism or excretion of any drug. The investigator should be guided by evidence of any of the following:
- history of inflammatory bowel syndrome, gastritis, ulcers, gastrointestinal or rectal bleeding;
- history of major gastrointestinal tract surgery such as gastrectomy, gastroenterostomy, or bowel resection;
- history of pancreatic injury or pancreatitis; indications of impaired pancreatic function/injury as indicated by abnormal lipase or amylase;
- history of urinary obstruction or difficulty in voiding
- History of non-compliance to medical regimens and patients who are considered potentially unreliable and/or not cooperative
- History of drug or alcohol abuse within the 12 months prior to dosing or evidence of such abuse as indicated by laboratory assays conducted during the screening period
- Patients with active uncontrolled infectious disease
- Pregnancy or breast feeding
- QT > 470 msec on screening ECG
- Patients with a history of Torsades de Pointes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Deferasirox
|
Treatment period 102 weeks.
Starting dose 10mg/kg/day.
Up to 30/mg/kg according to dose adjustment table as specified in the protocol
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Fraction of Patients With Hematologic Improvement According to Modified IWG Criteria (Reduction of Transfusions and/or Increase in Hb, Improvement of Neutropenia and Thrombocytopenia)
Periodo de tiempo: within two years
|
within two years
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Evaluate the Safety and Tolerability Profile of Deferasirox in MDS Patients
Periodo de tiempo: within two years
|
within two years
|
Effectiveness of Iron Depletion
Periodo de tiempo: within two years
|
within two years
|
Correlation Between Hematological Improvement and Effectiveness of Iron Depletion
Periodo de tiempo: two years
|
two years
|
Development of Bone Marrow Morphology
Periodo de tiempo: two years
|
two years
|
Correlation Between Hematological Improvement and Pretreatment Parameters. Extension of This Analysis to MDS Patients on Deferasirox Within the Licensed Indication (More Severe Iron Overload)
Periodo de tiempo: two years
|
two years
|
Overall Survival
Periodo de tiempo: within two years
|
within two years
|
AML-free Survival
Periodo de tiempo: within two years
|
within two years
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Stefan Krause, Prof. Dr., Medizinische Klinik 5, Universitätsklinikum Erlangen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de enero de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de enero de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de octubre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2020
Última verificación
1 de septiembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CICL670ADE06T
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Deferasirox (Novartis Pharma)
-
China Medical University HospitalTerminado
-
University of North Carolina, Chapel HillUS Department of Veterans Affairs; American Foundation for Suicide PreventionTerminado
-
Novartis PharmaceuticalsTerminadoAnemia dependiente de transfusionesEgipto, Hungría, Pavo, Estados Unidos, Bulgaria, Italia, Bélgica, Federación Rusa, Filipinas, Francia, Malasia, India, Omán, Panamá, Líbano, Tailandia, Túnez
-
DisperSol Technologies, LLCTerminado
-
Novartis PharmaceuticalsTerminadoTalasemia no dependiente de transfusiones | Talasemia dependiente de transfusionesEgipto, Pavo, Tailandia, Líbano, Marruecos, Arabia Saudita, Vietnam
-
Seung Duk LeeTerminadoInfección del sitio quirúrgicoCorea, república de
-
Novartis PharmaceuticalsRetiradoTalasemia (Transfusión Delendent)
-
Novartis PharmaceuticalsTerminadoSíndrome mielodisplásico de riesgo bajo e int 1Alemania, Canadá, Corea, república de, Suecia, España, Porcelana, Argentina, Italia, Reino Unido, Argelia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAssociation pour l'Etude des Fonctions Digestives (AEFD)DesconocidoPorfiria Cutánea TardaFrancia
-
Henry Ford Health SystemWayne State UniversityReclutamiento