- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01058369
Exjade-Early-Trial
11. září 2020 aktualizováno: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Early Treatment With Deferasirox (Exjade®) in Low Risk MDS - a Prospective Multicentre Single-arm Single-stage Phase II Study -
Study outline: Deferasirox (Exjade®) is regularly used in severe iron overload in order to avoid organ damage of liver, heart and other organs.
It has been proposed, that iron overload may not only impose damage to other organs but also to the bone marrow and thus worsen hematopoietic insufficiency in patients with MDS.
Patients presenting with low or INT-1 risk MDS with only mild iron overload will be treated with deferasirox in this study.
It will be analyzed if hematological improvement can be observed during this treatment.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
- Medizinische Klinik 5, Universitätsklinikum Erlangen
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Inclusion Criteria:
- MDS of subtype RA, RARS, RCMD, RCMD-RS (i.e. lower risk)
- RAEB I allowed, if clinically stable for > 3 months
- 5q-minus syndrome allowed, if lenalidomide unsuccessful or unavailable at the time of inclusion
- IPSS score < intermediate-1
- transfusion dependent or Hb < 10,5 g/dl
- History of less than 20 units of red blood cell transfusions or 100mL/kg of prepacked red blood cells (PRBCs), except for transfusions for acute bleeding
- Serum ferritin > 300 µg/l and < 1500 μg/l. This level should have been verified at least at two occasions within 3 months. Samples must be obtained in the absence of concomitant severe infection
- no indication for EPO (due to high endogenous EPO levels) or EPO without benefit in the past
- no indication and/or no plans for cytostatic drugs
- no previous exposure to cytostatic drugs, thalidomide, lenalidomide, G-CSF or EPO or exposure to any of these drugs has been terminated since > 8 weeks (4 weeks for G-CSF).
- no indication and/or no plans for stem cell transplantation
- stable or worsening cytopenia during the past 8 weeks. If in doubt, extend screening period to >= 8 weeks
- Patients of either gender and age > 18 years
- Life expectancy > 12 months
- Females of childbearing potential must use double-barrier contraception (for example orale contraception and condom).
- Mental ability of the patient to understand explications concerning the study and to understand and follow instructions of the investigating physician
- Written informed consent by the patient
Exclusion Criteria:
- Treatment with deferasirox or other chelation therapy for periods > 4 weeks before study start
- Patients with intolerance to Deferasirox
- Patients with a concomitant second malignant disease, possibly interfering with life expectancy
- Patients with mean levels of alanine aminotransferase (ALT) > 5x ULN
- Patients with uncontrolled systemic hypertension
- Patients with serum creatinine > 1.5x the upper limit of normal (ULN) or a creatinine clearance < 60 ml/min according to the MDRD formula (Levey 2005)
- History of nephrotic syndrome
- Systemic diseases (cardiovascular, renal, hepatic, etc.) which would prevent the patient from undergoing study treatment
- Patients with psychiatric or addictive disorders which prevent them from giving their informed consent or undergoing study treatment
- Patients treated with systemic investigational drugs within the past 4 weeks or topical investigational drug within the past 7 days
- Any other surgical or medical condition which might significantly alter the absorption, distribution, metabolism or excretion of any drug. The investigator should be guided by evidence of any of the following:
- history of inflammatory bowel syndrome, gastritis, ulcers, gastrointestinal or rectal bleeding;
- history of major gastrointestinal tract surgery such as gastrectomy, gastroenterostomy, or bowel resection;
- history of pancreatic injury or pancreatitis; indications of impaired pancreatic function/injury as indicated by abnormal lipase or amylase;
- history of urinary obstruction or difficulty in voiding
- History of non-compliance to medical regimens and patients who are considered potentially unreliable and/or not cooperative
- History of drug or alcohol abuse within the 12 months prior to dosing or evidence of such abuse as indicated by laboratory assays conducted during the screening period
- Patients with active uncontrolled infectious disease
- Pregnancy or breast feeding
- QT > 470 msec on screening ECG
- Patients with a history of Torsades de Pointes
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Deferasirox
|
Treatment period 102 weeks.
Starting dose 10mg/kg/day.
Up to 30/mg/kg according to dose adjustment table as specified in the protocol
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Fraction of Patients With Hematologic Improvement According to Modified IWG Criteria (Reduction of Transfusions and/or Increase in Hb, Improvement of Neutropenia and Thrombocytopenia)
Časové okno: within two years
|
within two years
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Evaluate the Safety and Tolerability Profile of Deferasirox in MDS Patients
Časové okno: within two years
|
within two years
|
Effectiveness of Iron Depletion
Časové okno: within two years
|
within two years
|
Correlation Between Hematological Improvement and Effectiveness of Iron Depletion
Časové okno: two years
|
two years
|
Development of Bone Marrow Morphology
Časové okno: two years
|
two years
|
Correlation Between Hematological Improvement and Pretreatment Parameters. Extension of This Analysis to MDS Patients on Deferasirox Within the Licensed Indication (More Severe Iron Overload)
Časové okno: two years
|
two years
|
Overall Survival
Časové okno: within two years
|
within two years
|
AML-free Survival
Časové okno: within two years
|
within two years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Stefan Krause, Prof. Dr., Medizinische Klinik 5, Universitätsklinikum Erlangen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. ledna 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. ledna 2010
První zveřejněno (Odhad)
28. ledna 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. října 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. září 2020
Naposledy ověřeno
1. září 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CICL670ADE06T
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Myelodysplastické syndromy
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Riphah International UniversityNáborDolní křížový syndromPákistán
Klinické studie na Deferasirox (Novartis Pharma)
-
China Medical University HospitalDokončenoBeta-thalasémie major
-
University of North Carolina, Chapel HillUS Department of Veterans Affairs; American Foundation for Suicide PreventionDokončeno
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoAnémie závislá na transfuziEgypt, Maďarsko, Krocan, Spojené státy, Bulharsko, Itálie, Belgie, Ruská Federace, Filipíny, Francie, Malajsie, Indie, Omán, Panama, Libanon, Thajsko, Tunisko
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoThalasémie nezávislá na transfuzi | Thalasémie závislá na transfuziEgypt, Krocan, Thajsko, Libanon, Maroko, Saudská arábie, Vietnam
-
Novartis PharmaceuticalsStaženoThalassemia (transfuzní delendent)
-
Henry Ford Health SystemWayne State UniversityNábor
-
The University of Texas Health Science Center at...National Institute of Mental Health (NIMH)DokončenoSchizofrenieSpojené státy
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoMyelodysplastický syndrom s nízkým a int 1 rizikemNěmecko, Kanada, Korejská republika, Švédsko, Španělsko, Čína, Argentina, Itálie, Spojené království, Alžírsko
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAssociation pour l'Etude des Fonctions Digestives (AEFD)NeznámýPorphyria Cutanea TardaFrancie
-
Seung Duk LeeDokončenoInfekce chirurgického místaKorejská republika