Estudio de alirocumab (REGN727/SAR236553) en pacientes con heFH (hipercolesterolemia familiar heterocigota) que no están adecuadamente controlados con su LMT (terapia modificadora de lípidos) (ODYSSEY FH II)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes con HFhe* que no están adecuadamente controlados** con una dosis diaria máxima tolerada*** de estatina con o sin otros LMT, a una dosis estable antes de la visita de selección (semana -2).

   *El diagnóstico de heFH debe hacerse por genotipado o por criterios clínicos. Para aquellos pacientes sin genotipo, el diagnóstico clínico puede basarse en los criterios de Simon Broome para HF definitiva (Apéndice 1) o en los criterios de la Red Holandesa de Lípidos/OMS con una puntuación de >8 puntos (Apéndice 2).

   ** "No adecuadamente controlado" se define como LDL-C ≥70 mg/dL (1,81 mmol/L) en la visita de selección (semana -2) en pacientes con antecedentes de ECV documentada (Apéndice 3), o LDL-C ≥100 mg/dL (2,59 mmol/L) en la visita de selección (semana -2) en pacientes sin antecedentes de ECV documentada.

   *** "Dosis máxima tolerada" se define como (cualquiera de los siguientes son aceptables):

   • Rosuvastatina 20 mg o 40 mg al día
   • Atorvastatina 40 mg u 80 mg al día
   • Simvastatina 80 mg al día (si ya toma esta dosis durante >1 año; consulte el criterio de exclusión n.º 7)

   Nota: Los pacientes que no pueden recibir ninguna de las dosis de estatina anteriores deben ser tratados con la dosis diaria de atorvastatina, rosuvastatina o simvastatina que se considere apropiada para el paciente, según el criterio del investigador. Algunos ejemplos de razones aceptables para que un paciente tome una dosis más baja de estatina incluyen, pero no se limitan a: efectos adversos en dosis más altas, edad avanzada, índice de masa corporal bajo, prácticas regionales, información de prescripción local, medicamentos concomitantes, condiciones comórbidas tales como tolerancia alterada a la glucosa/glucosa alterada en ayunas. Los motivos se documentarán en el formulario de informe de caso (CRF).

2. Proporcionar consentimiento informado firmado

Criterio de exclusión:

1. Paciente sin diagnóstico de HFhe realizado por genotipado o por criterios clínicos
2. C-LDL <70 mg/dl (<1,81 mmol/l) en la visita de selección (semana 2) en pacientes con antecedentes de enfermedad cardiovascular documentada
3. LDL-C <100 mg/dL (<2,59 mmol/L) en la visita de selección (semana -2) en pacientes sin antecedentes de enfermedad cardiovascular documentada
4. Sin una dosis estable de LMT (incluidas las estatinas) durante al menos 4 semanas y/o fenofibrato durante al menos 6 semanas, según corresponda, antes de la visita de selección (semana -2) y desde la selección hasta la aleatorización
5. Actualmente toma otra estatina que no sea simvastatina, atorvastatina o rosuvastatina
6. La simvastatina, la atorvastatina o la rosuvastatina no se toman a diario o no se toman en una dosis registrada
7. Dosis diarias por encima de 80 mg de atorvastatina, 40 mg de rosuvastatina o 40 mg de simvastatina (excepto para pacientes con 80 mg de simvastatina durante más de 1 año, que son elegibles)
8. Uso de fibratos, distintos del fenofibrato, dentro de las 6 semanas posteriores a la visita de selección (semana 2) o entre las visitas de selección y aleatorización
9. Uso de productos nutracéuticos o terapias de venta libre que pueden afectar los lípidos que no han estado en una dosis/cantidad estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección (semana -2) o entre las visitas de selección y aleatorización
10. Uso de productos de arroz de levadura roja dentro de las 4 semanas posteriores a la visita de selección (semana 2), o entre las visitas de selección y aleatorización
11. Paciente que ha recibido tratamiento de plasmaféresis dentro de los 2 meses anteriores a la visita de selección (semana -2), o tiene planes de recibirlo durante el estudio
12. Reciente (dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección [semana -2] o entre las visitas de selección y aleatorización) IM, angina inestable que provocó hospitalización, intervención coronaria percutánea (PCI), cirugía de injerto de bypass de arteria coronaria (CABG), arritmia cardíaca no controlada, accidente cerebrovascular, accidente isquémico transitorio (AIT), revascularización carotídea, procedimiento endovascular o intervención quirúrgica para la enfermedad vascular periférica

(Los criterios de inclusión/exclusión proporcionados anteriormente no pretenden contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en este ensayo clínico).