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Estudio de seguimiento a largo plazo en sujetos que recibieron Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

15 de abril de 2025 actualizado por: Spark Therapeutics, Inc.

Un estudio de seguimiento a largo plazo en sujetos que recibieron un vector viral de serotipo 2 asociado a adenovirus que contenía el gen RPE65 humano (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) administrado mediante inyección subretiniana

Estudio observacional multicéntrico, no aleatorizado, hasta 15 años después de la administración subretiniana de AAV2-hRPE65v2 para cada sujeto. El estudio es un estudio de seguimiento no intervencionista de sujetos que participaron en ensayos clínicos previos de terapia génica AAV2-hRPE65v2.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento observacional de sujetos que participaron en ensayos clínicos previos de Fase 1 y Fase 3 de la terapia génica AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) para evaluar la durabilidad y seguridad a largo plazo durante 15 años después de la administración subretiniana.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

41

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Individuos que recibieron la administración subretiniana de AAV2-hRPE65v2 (voretigene neparvovec-rzyl) en los ensayos clínicos de Fase 1 o Fase 3

Descripción

Criterios de inclusión:

1. Sujetos que participaron en estudios clínicos previos de terapia génica subretiniana AAV2-hRPE65v2

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos que no darán su consentimiento para el estudio.
  2. Sujetos que los investigadores creen que no son capaces de realizar las evaluaciones del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pruebas de movilidad, Bilateral
Periodo de tiempo: 15 años
Las pruebas de movilidad se grabarán en video en cada visita del estudio en la que se lleven a cabo. Los revisores independientes pueden calificar los videos de movilidad de los sujetos. Los calificadores utilizarán una combinación definida de velocidad y precisión para calificar cada intento de curso con una intensidad de luz determinada. El curso se reconfigurará entre cada intento, utilizando doce plantillas estandarizadas, para reducir el impacto de un posible efecto de aprendizaje. Cada sujeto será evaluado, usando ambos ojos, bajo al menos dos ya veces tres condiciones de iluminación diferentes (especificadas). Los niveles de luz, seleccionados para abarcar las condiciones de iluminación que las personas encuentran en la vida diaria, van desde un estudio con reflectores (400 lux) o una oficina bien iluminada (250 lux) hasta una acera mal iluminada por la noche (1 lux).
15 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de umbral de sensibilidad a la luz (FST) de campo completo
Periodo de tiempo: 15 años
La prueba FST mide la sensibilidad a la luz de todo el campo visual al registrar la luminancia en la que un sujeto informa haber visto el destello más tenue. La prueba se lleva a cabo en sujetos con ojos dilatados en un estado de adaptación a la oscuridad; los sujetos están sentados frente a una cúpula de Ganzfeld en la que se generan los destellos de luz. La sensibilidad a la luz de cada ojo se mide por separado parcheando un ojo (y luego el otro). Se genera un sonido y el sujeto presiona un botón cuando ve un destello o un segundo botón si no ve un destello. Los destellos de luminancia variable (en un rango que abarca ~80 dB) se presentan en un orden aleatorio sin destellos, excepto que la serie comienza con destellos tenues. A partir de estos datos, un algoritmo calcula la luminancia mínima (para cada ojo) a la que el sujeto percibe la luz.
15 años
Pruebas de movilidad, Monocular
Periodo de tiempo: 15 años
Las pruebas de movilidad se grabarán en video en cada visita del estudio en la que se lleven a cabo. Los revisores independientes pueden calificar los videos de movilidad de los sujetos. Los calificadores utilizarán una combinación definida de velocidad y precisión para calificar cada intento de curso con una intensidad de luz determinada. El curso se reconfigurará entre cada intento, utilizando doce plantillas estandarizadas, para reducir el impacto de un posible efecto de aprendizaje. Cada sujeto será probado, usando el primer ojo tratado, bajo al menos dos ya veces tres condiciones de iluminación diferentes (especificadas). Los niveles de luz, seleccionados para abarcar las condiciones de iluminación que las personas encuentran en la vida diaria, van desde un estudio con reflectores (400 lux) o una oficina bien iluminada (250 lux) hasta una acera mal iluminada por la noche (1 lux).
15 años
Agudeza visual
Periodo de tiempo: 15 años
La agudeza visual mide la visión central utilizando la capacidad de resolver imágenes de optotipos estándar presentadas como letras correspondientes a diferentes ángulos visuales, es decir, el tamaño de la imagen. Esta prueba incluirá pruebas adaptadas a la edad, como la prueba ETDRS o la prueba HOTV (que usa las letras H, O, T, V, que pueden ser identificadas incluso por niños pequeños y las cuatro se centran alrededor de un eje vertical). El nivel de resolución visual central se convierte en una puntuación de ángulo visual (LogMAR). En algunos casos, los sujetos pueden necesitar someterse a sesiones de prueba repetidas, incluso en días sucesivos, para establecer mediciones consistentes en pruebas psicofísicas, como la agudeza visual.
15 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pruebas de campo visual - Humphrey y/o Goldmann
Periodo de tiempo: 15 años
Los parámetros del campo visual evaluarán alteraciones en función de diferentes regiones de la retina; los campos cinéticos se medirán con perimetría de Goldmann y los campos estáticos con pruebas computarizadas de Humphrey.
15 años
Cuestionario de función visual
Periodo de tiempo: 15 años
Los investigadores del estudio de terapia génica desarrollaron un cuestionario relevante para el déficit que experimentan los pacientes con mutaciones del gen RPE65. Este resultado informado por el paciente consta de 25 preguntas relacionadas con las actividades de la vida diaria que dependen de la visión o tienen un componente de la visión. Se les pedirá a los sujetos y/o a sus padres o tutores que proporcionen todas las respuestas con respecto al grado percibido de dificultad de estas actividades de la vida diaria.
15 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Spark Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Investigador principal: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2015

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de julio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

27 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre AAV2-hRPE65v2

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