Explorando el monitoreo de la adherencia en la enfermedad de células falciformes
A pesar de los beneficios bien documentados de la terapia con hidroxiurea (HU) en la disminución de la morbilidad y la mortalidad en jóvenes con enfermedad de células falciformes (ECF), las tasas de cumplimiento de la HU pediátrica varían hasta en un 49 % y conducen a la interrupción de los regímenes de HU en un 8-20 %. Además, la falta de adherencia al tratamiento puede dar lugar a aumentos innecesarios en la dosis de la medicación como resultado de la suposición errónea de que un paciente no responde al tratamiento (frente a la falta de adherencia al régimen prescrito). Dados los efectos perjudiciales de la falta de cumplimiento, la evaluación y la intervención para la falta de cumplimiento de HU son esenciales para mejorar los resultados de salud en la población pediátrica con ECF.
El monitoreo electrónico de la adherencia es ampliamente considerado el "estándar de oro" en la medición objetiva de la adherencia. Estos monitores brindan registros continuos y en tiempo real de la adherencia a la medicación y revelan patrones de comportamiento problemáticos, que incluyen infradosificación, sobredosis, dosificación retrasada, "vacaciones de medicamentos" y adherencia de "bata blanca". En general, las medidas electrónicas de adherencia se consideran válidas, confiables y precisas, con claras ventajas sobre los registros de reabastecimiento de farmacia, las estimaciones de los médicos y las medidas de autoinforme.
El propósito principal de este estudio piloto es determinar el uso de AdhereTech como una medida factible y válida de la adherencia a la HU en la SCD pediátrica.
Objetivo principal Estimar la asociación entre el cumplimiento de HU medido por el dispositivo AdhereTech con a) informe del cuidador, b) informe del joven, c) valores de laboratorio, d) recuento de pastillas y e) medidas de cumplimiento del índice de posesión de medicamentos (MPR) Secundario Objetivos Estimar la tasa de consentimiento para el estudio, la tasa de uso del dispositivo AdhereTech, la tasa de falla del dispositivo AdhereTech y la aceptabilidad percibida del uso del dispositivo AdhereTech, según lo informado por los cuidadores y los jóvenes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La botella inteligente AdhereTech es un dispensador electrónico de medicamentos con un sistema de seguimiento y recordatorio conectado de forma inalámbrica. El dispositivo proporciona ayudas de adherencia en tiempo real al paciente y esta información se transmite al proveedor. El dispositivo puede detectar la cantidad de píldoras que quedan dentro de la botella. Esta información se mide periódicamente y se envía simultáneamente a una base de datos segura mediante tecnología de datos móviles. Por lo tanto, los frascos de AdhereTech se pueden usar para determinar si se retiró el medicamento del frasco, la cantidad de medicamento extraído y el momento de la extracción.
Participantes de 12,0 a 17,99 años que están recibiendo HU prescritas en forma de píldora usarán la botella inteligente AdhereTech por un período de dos meses. Los participantes y sus cuidadores completarán medidas de autoinforme de adherencia en las visitas clínicas iniciales, al mes y a los dos meses, un cuestionario demográfico en la visita clínica inicial y un cuestionario de aceptabilidad en las visitas clínicas al mes y a los dos meses utilizando audio asistido por computadora. Autoentrevistas (ACASI) en una computadora portátil protegida con contraseña.
Los valores de laboratorio y la información clínica se obtendrán a través de la revisión de registros médicos y la información de cumplimiento de los recuentos de píldoras y los registros de farmacia.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de SCD (cualquier genotipo)
- Edades 12.0 - 17.99 al momento de la inscripción al estudio
- Dosis de HU estable compuesta por una sola cápsula prescrita en forma de píldora durante ≥ 6 meses sin toxicidad hematológica documentada (excluyendo los ajustes de dosis por aumento de peso)
- Vive con su tutor legal
- Se prevé que regrese a la clínica en los intervalos propuestos de 4 semanas
Criterio de exclusión:
- El cuidador principal y/o el joven incapaz de entender inglés y/o el joven no está cognitivamente intacto (CI conocido < 70) de modo que el cuestionario del estudio no se puede entender ni completar.
- Participante incapaz de completar los cuestionarios debido a la negativa o enfermedad aguda actual (por ejemplo, crisis de dolor).
- Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación o del tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Anemia drepanocítica
Todos los participantes que cumplan con los requisitos de elegibilidad y den su consentimiento para el estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estimar la asociación entre la adherencia del dispositivo AdhereTech HU al informe de adherencia del cuidador
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Para cada sujeto, calcularemos la proporción de días de apertura del dispositivo AdhereTech durante el período de estudio de dos meses (no se contarán los días con información faltante).
El informe del cuidador sobre la adherencia de HU de su hijo se evaluará mediante la Medida de adherencia médica (MAM), una medida de adherencia autoinformada de 7 días.
La adherencia informada por el cuidador de cada sujeto se calculará como: [(medicamento informado tomado [(medicamento informado tomado ÷ medicamento recetado) x 100].
Estimaremos la correlación basada en el rango de Spearman, con un intervalo de confianza del 95 %, de la adherencia del dispositivo AdhereTech con el informe del cuidador sobre la adherencia de su hijo.
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Estimar la asociación entre la adherencia del dispositivo AdhereTech HU y la adherencia informada por los jóvenes
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Para cada sujeto, calcularemos la proporción de días de apertura del dispositivo AdhereTech durante el período de estudio de dos meses (no se contarán los días con información faltante).
El informe de los jóvenes sobre su adherencia a HU se evaluará mediante la Medida de adherencia médica (MAM), una medida de adherencia autoinformada de 7 días.
La adherencia autoinformada de cada sujeto se calculará como: [(medicamento informado tomado [(medicamento informado tomado ÷ medicamento recetado) x 100].
Estimaremos la correlación basada en el rango de Spearman, con un intervalo de confianza del 95 %, de la adherencia al dispositivo AdhereTech con la adherencia informada por los jóvenes.
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Estimar la asociación entre la adherencia del dispositivo AdhereTech HU a los valores de laboratorio de hemoglobina fetal (HbF)
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Para cada sujeto, calcularemos la proporción de días de apertura del dispositivo AdhereTech durante el período de estudio de dos meses (no se contarán los días con información faltante).
Extraeremos el valor de laboratorio de hemoglobina fetal (HbF; g/dl) de la historia clínica de cada sujeto.
Estimaremos la correlación basada en el rango de Spearman, con un intervalo de confianza del 95 %, de la adherencia del dispositivo AdhereTech con el valor de laboratorio de hemoglobina fetal (HbF).
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Estimar la asociación entre la adherencia del dispositivo AdhereTech HU a los valores de laboratorio del volumen corpuscular medio (MCV)
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Para cada sujeto, calcularemos la proporción de días de apertura del dispositivo AdhereTech durante el período de estudio de dos meses (no se contarán los días con información faltante).
Extraeremos el valor de laboratorio del volumen corpuscular medio (MCV; L) de la historia clínica de cada sujeto.
Estimaremos la correlación basada en el rango de Spearman, con un intervalo de confianza del 95 %, de la adherencia del dispositivo AdhereTech con el valor de laboratorio del volumen corpuscular medio (MCV).
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Estimar la asociación entre la adherencia del dispositivo AdhereTech HU al índice de posesión de medicamentos (MPR)
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Para cada sujeto, calcularemos la proporción de días de apertura del dispositivo AdhereTech durante el período de estudio de dos meses (no se contarán los días con información faltante).
La proporción de posesión de medicamentos (MPR) se calculará como: [(número de días que el medicamento está en posesión de la familia ÷ número de días durante los cuales se recetó el medicamento) x 100].
Estimaremos la correlación basada en el rango de Spearman, con un intervalo de confianza del 95 %, de la adherencia del dispositivo AdhereTech con el índice de posesión de medicamentos (MPR).
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Estimar la asociación entre la adherencia del dispositivo AdhereTech HU al conteo de píldoras
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Para cada sujeto, calcularemos la proporción de días de apertura del dispositivo AdhereTech durante el período de estudio de dos meses (no se contarán los días con información faltante).
Calcularemos el cumplimiento del conteo de píldoras de cada sujeto como: [(número de píldoras extraídas ÷ medicamento recetado) x 100].
Estimaremos la correlación basada en el rango de Spearman, con un intervalo de confianza del 95 %, de la adherencia al dispositivo AdhereTech con la adherencia al recuento de píldoras.
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa estimada de consentimiento para el estudio
Periodo de tiempo: Una vez, al inicio
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Examinaremos descriptivamente la tasa de rechazo y participación en el estudio: (Número de participantes que dieron su consentimiento ÷ Total de familias contactadas) x 100 %
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Una vez, al inicio
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Tasa estimada de uso del dispositivo AdhereTech
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Examinaremos de forma descriptiva la tasa de uso del dispositivo AdhereTech: (Número de participantes que mantienen el medicamento en el dispositivo durante todo el ensayo ÷ Total de participantes) x 100 %
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Tasa estimada de falla del dispositivo AdhereTech
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Examinaremos de forma descriptiva la falla del dispositivo AdhereTech (es decir, un dispositivo no registra aperturas según lo verificó el personal del estudio en el momento en que el dispositivo se devuelve al equipo del estudio): (Número de dispositivos que fallan ÷ Dispositivos totales) x 100 %
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Estimar la aceptabilidad percibida del uso del dispositivo AdhereTech, según lo informado por los cuidadores y los jóvenes
Periodo de tiempo: Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Examinaremos de forma descriptiva la aceptabilidad informada del uso del dispositivo AdhereTech: Se calcularán estimaciones puntuales y de intervalo para los conteos y frecuencias de respuestas favorables de aceptabilidad.
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Continuo durante dos meses, desde el inicio hasta fuera del estudio
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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