Gandoling en el tratamiento de la enfermedad de Wilson
8 de febrero de 2024 actualizado por: Jun Li
El primer hospital afiliado de la Universidad de Medicina Tradicional China de Anhui
Evaluar la eficacia y seguridad de la tableta gandoling en el tratamiento de los síntomas clínicos de la enfermedad de Wilson.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Evaluar la eficacia y seguridad de la tableta gandouling en el tratamiento de los síntomas clínicos de la enfermedad de Wilson. Probar varios indicadores antes de la prueba, 4 semanas, 12 semanas y 24 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
240
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jun Li, doctor
- Número de teléfono: 18788899919
- Correo electrónico: 18788899919@163.com
Ubicaciones de estudio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Porcelana, 230037
- Reclutamiento
- Jun Li
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Contacto:
- Jun Li, doctor
- Número de teléfono: 18788899919
- Correo electrónico: 18788899919@163.com
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años a 83 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumplir con el diagnóstico de la enfermedad de Wilson “Pautas para el Diagnóstico y Tratamiento de la enfermedad de Wilson 2021”
- El diagnóstico de los síndromes de MTC concuerda con el síndrome de estasis sanguínea y de flema; Otros medicamentos para eliminar el cobre
- Los pacientes que han sido tratados con agentes complejantes para el tratamiento de eliminación de cobre pueden ingresar al estudio después de un período de lavado de 2 semanas.
- Edad ≥15 años
- Consentimiento informado de los pacientes o representantes legales, y firmar el formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con EW cerebral grave: el espasmo de torsión evidente, la disfagia o el reposo en cama y otras alteraciones neurológicas graves interferirán con la seguridad de los sujetos (puntuación de la función neurológica de la Parte I de la UWDRS ≥156 puntos)
- Pacientes con EW de tipo hepático grave: cirrosis hepática descompensada o cáncer de hígado, que se manifiesta como hipertensión portal, ascitis, esplenomegalia (WBC
- Depresión de moderada a grave, pensamientos o conductas suicidas recientes, síntomas psiquiátricos graves (UWDRS Part III Psychiatric Symptom Score ≥ 54 puntos)
- Antecedentes de ataques epilépticos en los últimos 6 meses.
- Complicado con enfermedades graves como tumores cerebrales, traumatismos craneoencefálicos, enfermedades de la sangre, enfermedades cardiogénicas, VIH, etc.
- Nefritis, síndrome nefrótico o enfermedad renal en etapa 3 o más
- Mujeres embarazadas, embarazadas planificadas o lactantes
- Disfunción cognitiva MMSE≤26 puntos
- Aquellos que actualmente están participando en otros ensayos clínicos.
- No se puede cumplir con el plan de seguimiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de tratamiento
Gandulear
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Al grupo experimental se le suministró tableta de gandouling + gluconato de zinc simulante; El curso del tratamiento fue de 24 semanas.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Grupo de control
Gluconato de zinc
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Al grupo experimental se le suministró tableta de gandouling + gluconato de zinc simulante; El curso del tratamiento fue de 24 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala unificada de calificación de la enfermedad de Wilson (UWDRS)
Periodo de tiempo: Línea de base, antes del estudio
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Escala de calificación de la enfermedad de Wilson unificada (UWDRS), el mínimo es 0 y el valor máximo es 320.
Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Línea de base, antes del estudio
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Escala unificada de calificación de la enfermedad de Wilson (UWDRS)
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Escala unificada de calificación de la enfermedad de Wilson (UWDRS).
Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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4 semanas
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Escala unificada de calificación de la enfermedad de Wilson (UWDRS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Escala unificada de calificación de la enfermedad de Wilson (UWDRS). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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12 semanas
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Escala unificada de calificación de la enfermedad de Wilson (UWDRS)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Escala unificada de calificación de la enfermedad de Wilson (UWDRS). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cobre urinario de 24 horas
Periodo de tiempo: Línea de base, antes del estudio
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Cobre urinario de 24 horas. Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Línea de base, antes del estudio
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Cobre urinario de 24 horas
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Cobre urinario de 24 horas. Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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4 semanas
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Cobre urinario de 24 horas
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cobre urinario de 24 horas. Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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12 semanas
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Cobre urinario de 24 horas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cobre urinario de 24 horas. Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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24 semanas
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cobre no unido a ceruloplasmina (NCC)
Periodo de tiempo: Línea de base, antes del estudio
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cobre no unido a ceruloplasmina (NCC). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Línea de base, antes del estudio
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cobre no unido a ceruloplasmina (NCC)
Periodo de tiempo: 4 semanas
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cobre no unido a ceruloplasmina (NCC). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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4 semanas
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cobre no unido a ceruloplasmina (NCC)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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cobre no unido a ceruloplasmina (NCC). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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12 semanas
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cobre no unido a ceruloplasmina (NCC)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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cobre no unido a ceruloplasmina (NCC). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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24 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala de Evaluación Global (GAS)
Periodo de tiempo: Línea de base, antes del estudio
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Escala de evaluación global (GAS). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Línea de base, antes del estudio
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Escala de Evaluación Global (GAS)
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Escala de evaluación global (GAS). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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4 semanas
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Escala de Evaluación Global (GAS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Escala de evaluación global (GAS). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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12 semanas
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Escala de Evaluación Global (GAS)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Escala de evaluación global (GAS). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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24 semanas
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Cuestionario Short Form-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: Línea de base, antes del estudio
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Cuestionario Short Form-36 (SF-36). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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Línea de base, antes del estudio
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Cuestionario Short Form-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Cuestionario Short Form-36 (SF-36). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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4 semanas
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Cuestionario Short Form-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Cuestionario Short Form-36 (SF-36). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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12 semanas
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Cuestionario Short Form-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cuestionario Short Form-36 (SF-36). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2023
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de noviembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
31 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Degeneración hepatolenticular
Otros números de identificación del estudio
- GWPS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .