- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05804045
Estudio de pimicotinib (ABSK021) para el tumor tenosinovial de células gigantes
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico de ABSK021 para evaluar la eficacia y la seguridad en pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la eficacia y seguridad de pimicotinib (ABSK021) en pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT). Las principales preguntas que pretende responder son:
- Si el pimicotinib (ABSK021) funciona bien en pacientes con TGCT.
- Si el pimicotinib (ABSK021) es seguro en pacientes con TGCT.
Se les pedirá a los participantes que completen los procedimientos del estudio:
- Recibir la administración de pimicotinib (ABSK021) o placebo (un placebo es una sustancia parecida que no contiene un fármaco activo) aproximadamente 24 semanas en la parte 1 del estudio.
- Reciba la administración de pimicotinib (ABSK021) aproximadamente 24 semanas en la parte 2 del estudio.
- Complete los procedimientos de estudio especificados en el protocolo, que está guiado por investigadores.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio consta de las partes 1 y 2. La parte 1 es una fase doble ciego, los pacientes elegibles serán asignados al azar al grupo de tratamiento con pimicotinib (ABSK021) o al grupo de placebo correspondiente y recibirán pimicotinib (ABSK021) o el placebo correspondiente hasta completar la Parte 1 .
La Parte 2 es una fase de tratamiento de etiqueta abierta, y todos los pacientes que ingresen a esta fase recibirán pimicotinib (ABSK021) de etiqueta abierta hasta completar las 24 semanas de dosificación o retirarse del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Montreal, Canadá
- McGill University Health Center
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Toronto, Canadá
- Princess Margaret Cancer Center
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, España, 28040
- Fundación Jiménez Díaz
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90212
- Precision NextGen Oncology
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Durham, California, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
- Roswell Park Comprehensive Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Bologna, Italia
- IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
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Prato, Italia
- Ospedale di Prato
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Leiden, Países Bajos, 2333
- Leiden University Medical Center
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Warsaw, Polonia
- Maria Sklodowska-Curie National Research Institute of Oncology
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Beijing, Porcelana
- Beijing Jishuitan Hospital
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Anhui
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Bengbu, Anhui, Porcelana
- the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana
- Peking University People's Hospital
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- Guangdong Provincial People's Hospital
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Jinan University
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Guizhou
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Guiyang, Guizhou, Porcelana
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Henan
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Zhengzhou, Henan, Porcelana
- Henan Cancer Hospital
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Hubei
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Enshi, Hubei, Porcelana
- The Central Hospital of Enshi Tujia and Miao Autonomous Prefecture
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Wuhan, Hubei, Porcelana
- Union Hospital Affiliated to Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, Porcelana
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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Changsha, Hunan, Porcelana
- Hunan Provincial People's Hospital
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana
- Nanjing Drum Tower Hospital
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Liaoning
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Shenyang, Liaoning, Porcelana
- LiaoNing Cancer Hospital&Institute
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Shandong
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Weifang, Shandong, Porcelana
- Weifang People's Hospital
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana
- Shanghai General Hospital
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Shanxi
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Taiyuan, Shanxi, Porcelana
- The Second Hospital of Shanxi Medical University
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Xi’an, Shanxi, Porcelana
- Xi'an Honghui Hospital
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Wuhan
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Chengdu, Wuhan, Porcelana
- West China Hospital Sichuan University
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Xinjiang
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Ürümqi, Xinjiang, Porcelana
- The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
- Zhejiang Cancer Hospital
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes deben comprender los procedimientos del estudio y firmar el formulario de consentimiento informado antes de la selección.
- Edad ≥ 18 años.
- Un TGCT histológicamente confirmado con irresecable.
- Enfermedad medible según la definición de RECIST 1.1, y con al menos una lesión de ≥ 2 cm.
- Prescripción estable de régimen analgésico para pacientes con necesidad analgésica.
- Los participantes deben completar las escalas de rigidez y dolor durante el período de selección, y la enfermedad sintomática debido a TGCT activo debe cumplir con los requisitos mínimos descritos en el protocolo del estudio.
- ECOG PS (Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status) de 0 o 1.
- Función adecuada de órganos y función de la médula ósea.
Criterio de exclusión:
- Alergia conocida o hipersensibilidad a cualquiera de los componentes del medicamento en investigación.
- Tratamiento previo con inhibidores altamente selectivos dirigidos a CSF-1/CSF-1R. Se permite la terapia previa con imatinib y nilotinib.
- Neoplasia maligna adicional conocida que requirió tratamiento activo y puede afectar la participación del paciente en el estudio o afectar el resultado del estudio según lo evaluado por el investigador.
- TGCT metastásico conocido.
- Artropatía concomitante significativa en la articulación afectada, enfermedad grave, infección no controlada.
- Contraindicaciones conocidas de la resonancia magnética.
- Tiene factores que afectaron significativamente la absorción del fármaco oral.
- Cirugía mayor o tratamiento antitumoral previo para TGCT en las 4 semanas anteriores a la aleatorización.
- Uso concomitante de inhibidores o inductores potentes de CYP como se indica en el protocolo del estudio.
- Deterioro de la función cardíaca o enfermedad cardíaca clínicamente significativa.
- Virus de inmunodeficiencia humana activo conocido, hepatitis B activa, hepatitis C activa o tuberculosis activa conocida.
- Enfermedad hepática o biliar activa conocida, u otras enfermedades que pueden conducir a resultados anormales en las pruebas de función hepática durante el estudio.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Los pacientes varones en edad fértil o las pacientes esterilizadas sin cirugía deben aceptar utilizar métodos anticonceptivos eficaces durante el estudio.
- Cualquier otra comorbilidad clínicamente significativa que, a juicio del Investigador, pueda comprometer el cumplimiento del protocolo, interferir con la interpretación de los resultados del estudio o predisponer al paciente a riesgos de seguridad.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte 1/Parte 2/Parte 3: Pimicotinib(ABSK021)/ Pimicotinib(ABSK021)
Los participantes reciben el tratamiento ciego de ABSK021 durante 24 semanas en la Parte 1 y continúan con el tratamiento abierto Pimicotinib (ABSK021) en las Partes 2 y 3.
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cápsula
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Comparador de placebos: Parte 1: Placebo/Pimicotinib (ABSK021)
Los participantes reciben el tratamiento ciego de placebo equivalente durante 24 semanas en la Parte 1 y tienen la opción de recibir Pimicotinib (ABSK021) de etiqueta abierta en la Parte 2.
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cápsula
cápsula
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 25
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Evaluado por lectura central utilizando los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) (Versión 1.1)
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Línea de base hasta la semana 25
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Objective Response Rate (ORR) Per Tumor Volumn Score (TVS)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 25
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TVS is a semi-quantitative magnetic resonance imaging (MRI) scoring system that describes tumor mass and is based on 10% increments of the estimated volume of the maximally distended synovial cavity or tendon sheath involved.
A tumor that is equal in volume to that of a maximally distended synovial cavity or tendon sheath was scored 10; a score of 0 indicated no evidence of tumor.
ORR was the percentage of participants who achieved either Complete Response (CR) or Partial Response (PR) as assessed by Blinded Independent Review Committee using TVS.
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Baseline to Week 25
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Change From Baseline in Active Range of Motion (ROM) at Week 25
Periodo de tiempo: Baseline to Week 25
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Presented here is the change from baseline in ROM to Week 25.
Measurement of the affected and contralateral, non-affected joint was assessed by goniometer and measured in degrees.
At baseline, the motion with the smallest relative ROM value (worst) was identified, and this motion was used for evaluating the change in relative ROM subsequently.
The affected joint measurement was used to derive a relative ROM based on the measurement relative to reference standard value provided by the American Medical Association.
Relative ROM is expressed in percent: 100 x (joint ROM measure)/(reference ROM standard).
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Baseline to Week 25
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Change From Baseline in the Worst Stiffness Numeric Rating Scale (NRS) Score at Week 25
Periodo de tiempo: Baseline to Week 25
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The Worst Stiffness NRS is a single question that asks the participant to assess their worst stiffness in the last 24 hours.
Participants rate their worst stiffness on a scale of 0 to 10, where 0 is "no stiffness" and 10 is "worst imaginable."
Lower scores represented better level of stiffness.
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Baseline to Week 25
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Change From Baseline in Brief Pain Inventory (BPI) Worst Pain NRS Score at Week 25
Periodo de tiempo: Baseline to Week 25
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Participants reported responses to the BPI Worst Pain NRS.
The BPI Worst Pain NRS ranged from 0 to 10, where 0 is "no pain" and 10 is "pain as bad as you can imagine."
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Baseline to Week 25
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Change From Baseline in the Patient-reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Physical Function (PF) Score at Week 25
Periodo de tiempo: Baseline to Week 25
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All participants were asked 11 or 13 questions from the PROMIS-PF item bank.
The questions used one of two 5-point verbal rating scales: either 1 = "unable to do", 2 = "with much difficulty", 3 = "with some difficulty", 4 = "with a little difficulty", and 5 = "without any difficulty"; or 1 = "cannot do", 2 = "quite a lot", 3 = "somewhat", 4 = "very little", and 5 = "not at all."
The T-score rescales the total raw score into a standardized score with a mean of 50 and a standard deviation (SD) of 10.
Therefore, a person with a T-score of 40 is one SD below the mean.
The T-score ranges from 0 to 100, with a higher score indicating better physical function status.
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Baseline to Week 25
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Xu H, Niu X, Ravi V, Martin-Broto J, Razak AA, Saleh R, Zhou Y, Shen J, Liu T, Sankhala KK, Serrano C, Stacchiotti S, Wang J, Baldi GG, Feng Y, Hua Y, Li T, Rutkowski P, Zhang X, Tinoco G, Zou Q, Shan B, Zhu X, Gelderblom H. Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2026 Mar 14;407(10533):1072-1083. doi: 10.1016/S0140-6736(25)02602-9. Epub 2026 Mar 5.
- Niu X, Ravi V, Shan B, Guo Q, Shi H, Zou Q, Gelderblom H. MANEUVER: A Phase III study of pimicotinib to assess efficacy and safety in tenosynovial giant cell tumor patients. Future Oncol. 2026 Feb;22(5):507-514. doi: 10.1080/14796694.2024.2396227. Epub 2024 Sep 17.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Neoplasias
- Enfermedades Articulares
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias De Tejidos Conectivos Y Blandos
- Neoplasias Del Tejido Conectivo
- Sinovitis
- Tendinopatía
- Tumores de células gigantes
- Tumor de células gigantes de la vaina del tendón
- Sinovitis Villonodular Pigmentada
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- ABSK021-301
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .