Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus panobinostaatin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi

perjantai 9. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen II koe suun kautta annettavalla panobinostaatilla (LBH589), uudella deasetylaasi-inhibiittorilla (DACi) potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF), post-essentiaalinen trombosytemia (ET) myelofibroosi ja post-polycythemia vera (PV) myelofibroosi

Tässä tutkimuksessa arvioitiin Panobinostatin turvallisuutta ja tehoa yksittäisenä aineena primaarisen myelofibroosin, Post-Polycythemia Veran ja Post-Essential Trombosytemian hoidossa. Kohortteja oli kaksi - osallistujat, joilla oli JAK2-mutaatio, ja osallistujat, joilla ei ollut JAK2-mutaatiota.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • New York Presbyterian Hospital - Weill Cornell Medical College

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Myelofibroosin diagnoosi, joko primaarinen myelofibroosi (PMF), post-polycythemia vera (PV) tai post-essential trombosytemia (ET) myelofibroosi (MF) kansainvälisen prognostisen pisteytysjärjestelmän (IPSS) pistemäärällä 2 (keskitason riski) tai 3 (korkea riski) ) sekä vähintään yksi seuraavista:

    Oireinen spenomegalia (≥ 10 senttimetriä [cm] kylkirajan alapuolella [BCM]) Hemoglobiini < 10 tai punasolujen siirto riippuu. (Januskinaasin (JAK2) V617F-mutaation läsnäoloa ei vaadita tutkimukseen osallistumiseksi).

  2. Osallistujien on täytettävä seuraavat laboratoriokriteerit:

    • Osallistujat voivat olla joko JAK2 V617F -mutatoituja tai villityyppisiä.
    • Seerumin kalium-, magnesium-, fosfori-, natrium-, kokonaiskalsium (korjattu seerumin albumiinille) tai ionisoitu kalsium normaalirajoissa (WNL) laitokselle Huomautus: Kalium-, magnesium-, fosfori-, natrium- ja/tai kalsiumlisäaineita voidaan antaa korjaamaan arvoja, jotka ovat < normaalin alaraja (LLN). Korjauksen jälkeisiä arvoja ei saa pitää kliinisesti merkittävänä poikkeavuutena ennen kuin osallistujille annetaan annos.
    • Kreatiniini < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) tai laskettu kreatiniinipuhdistuma (CrCl) ≥ 50 millilitraa minuutissa (ml/min) (ruokavalion muuttaminen munuaissairauksissa [MDRD] -kaava).
    • Aspartaattiaminotransferaasi [AST] ja alaniinitransaminaasi [ALT] ≤ 2,5 x ULN.
    • Seerumin kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN.
  3. Itäisen onkologian yhteistyöryhmän (ECOG) suorituskykytila ​​≤ 2.
  4. Kliinisesti eutyroidi. Huomautus: Osallistujat voivat saada kilpirauhashormonilisää taustalla olevan kilpirauhasen vajaatoiminnan hoitoon.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisemmat histonideasetylaasit (HDAC), deasetylaasi (DAC), lämpösokkiproteiini 90:n (HSP90) estäjät tai valproiinihappo syövän hoitoon.
  2. Aikaisempi hoito JAK2-estäjillä.
  3. Jokainen osallistuja, joka on aiemmin saanut sädehoitoa ≥ 30 %:iin luuytimestä.
  4. Sydämen vajaatoiminta tai kliinisesti merkittävät sydänsairaudet.
  5. Osallistuja, jolla on parantumaton ripuli ≥ aste 2.
  6. Osallistujat käyttävät lääkkeitä, joilla on suhteellinen riski pidentää QT-aikaa tai aiheuttaa Torsade de pointes, jos hoitoa ei voida keskeyttää tai vaihtaa toiseen lääkkeeseen ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
  7. Osallistujat, joille on tehty suuri leikkaus ≤ 4 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai jotka eivät ole toipuneet leikkauksen sivuvaikutuksista.
  8. Raskaana olevat tai imettävät naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka eivät käytä tehokasta ehkäisymenetelmää. WOCBP määritellään seksuaalisesti kypsiksi naisiksi, joille ei ole tehty kohdunpoistoa tai jotka eivät ole olleet luonnollisesti postmenopausaalisilla vähintään 12 kuukauteen peräkkäin (eli joilla on ollut kuukautiset milloin tahansa edellisen 12 peräkkäisen kuukauden aikana). Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja lähtötilanteessa.
  9. Miesosallistujat, joiden seksikumppanit ovat WOCBP:tä, eivät käytä tehokasta ehkäisyä.
  10. Osallistujat, joilla on ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana (paitsi tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai in situ kohdunkaulan syöpä).
  11. Osallistujat, joiden tiedetään olevan positiivisia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) tai hepatiitti C:lle; HIV:n ja hepatiitti C:n perustestiä ei vaadita.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Panobinostaatti
Osallistujat saivat panobinostaattia 40 mg, kapseleina, suun kautta, ruuan kanssa tai ilman, kolme kertaa viikossa maanantaisin, keskiviikkoisin ja perjantaisin enintään 6 hoitojakson ajan (kukin 28 päivän jakso) annoksen muutoksilla.
Lääke: Panobinostaatti
Panobinostat oraaliset kapselit
Muut nimet:
  • LBH589
  • H-DAC-estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvasteprosentti per kansainvälinen myelofibroosin tutkimus- ja hoitotyöryhmä (IWG-MRT) -kriteerit
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
Kokonaisvaste (OR) = Täydellinen remissio (CR) + Osittainen remissio (PR) + Kliininen paraneminen (CI). CR: sairauteen liittyvien oireiden ja merkkien täydellinen häviäminen hemoglobiinitasolla 110 grammaa desilitrassa (g/l), verihiutaleiden määrässä 100 x 10^9/litra (L) ja absoluuttisessa neutrofiilien määrässä (ANC) 1,0 x 10^9/ L, kaikki 3 veriarvoa < normaalin yläraja (UNL), normaali leukosyyttiero ja luuytimen histologinen remissio. PR = kaikki CR:n kriteerit paitsi luuytimen histologisen remission vaatimus. CI = vähintään 20 g/l hemoglobiinin nousu verensiirrossa tai verensiirrosta riippumattomaksi tuleminen tai splenomegalian väheneminen ≥ 50 % tai 100 % verihiutaleiden määrän ja absoluuttisen verihiutaleiden määrän nousu 50 x 10^9/l ja ANC 100 % nousu vähintään 0,5 x 10^9/l.
Jopa noin 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta myelofibroosin oireiden arviointilomakkeessa (MF-SAF) asteikkopisteissä syklissä 6
Aikaikkuna: Lähtötaso, sykli 6 (jokainen sykli oli 28 päivää)
MF-SAF koostuu seitsemästä kysymyksestä MF:n tärkeimmistä oireista ja vaikutuksista. Kysymykset pisteytettiin asteikolla 0-10, ja korkeammat pisteet osoittivat vakavampia oireita ja suurempaa passiivisuutta. Kysymykset 1-6 tutkivat seuraavia oireita: yöhikoilu, kutina/kutina, epämukava tunne vatsassa, kipu kylkiluiden alla, varhainen kylläisyyden tunne ja luu-/lihaskipu. Kysymys 7 pyysi osallistujia ilmoittamaan toimettomuudestaan. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Lähtötaso, sykli 6 (jokainen sykli oli 28 päivää)
Muutos lähtötasosta myelofibroosin oireiden arviointilomakkeessa (MF-SAF) -asteikon pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, syklit 2 ja 4 (jokainen sykli oli 28 päivää)
MF-SAF koostuu seitsemästä kysymyksestä MF:n tärkeimmistä oireista ja vaikutuksista. Kysymykset pisteytettiin asteikolla 0-10, ja korkeammat pisteet osoittivat vakavampia oireita ja suurempaa passiivisuutta. Kysymykset 1-6 tutkivat seuraavia oireita: yöhikoilu, kutina/kutina, epämukava tunne vatsassa, kipu kylkiluiden alla, varhainen kylläisyyden tunne ja luu-/lihaskipu. Kysymys 7 pyysi osallistujia ilmoittamaan toimettomuudestaan. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Perustaso, syklit 2 ja 4 (jokainen sykli oli 28 päivää)
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: AE: Hoidon alusta enintään 28 päivää viimeisen tutkimusannoksen jälkeen (noin 2 vuoteen asti); SAE: Tietoon perustuvasta suostumuksesta 4 viikkoon viimeisen tutkimusannoksen jälkeen (noin 2 vuotta)
Haittava tapahtuma on minkä tahansa ei-toivotun merkin, oireen tai lääketieteellisen tilan ilmaantuminen tai paheneminen, joka ilmenee tutkimuslääkkeen käytön aloittamisen jälkeen, vaikka tapahtuman ei katsota liittyvän tutkimuslääkkeeseen. SAE oli ei-toivottu merkki, oire tai lääketieteellinen tila, joka on: hengenvaarallinen, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, vaatii sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä tai on lääketieteellisesti merkittävä
AE: Hoidon alusta enintään 28 päivää viimeisen tutkimusannoksen jälkeen (noin 2 vuoteen asti); SAE: Tietoon perustuvasta suostumuksesta 4 viikkoon viimeisen tutkimusannoksen jälkeen (noin 2 vuotta)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kuukausittaiset kapselimäärät Panobinostat-hoidon noudattamisen arvioimiseksi
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
Jopa noin 2 vuotta
Panobinostaatin vasteen vertaaminen potilailla, joilla on JAK2 V617F -mutaatio, potilaisiin, joilla ei ole JAK2 V617F -mutaatiota
Aikaikkuna: Jopa noin 2 vuotta
Jopa noin 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 29. elokuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 29. elokuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 2. heinäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 30. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLBH589BUS58

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa