Iksatsomibin, deksametasonin ja rituksimabin kokeilu potilailla, joilla on hoitamaton Waldenströmin makroglobulinemia

Sisällyttämiskriteerit:

• 18-vuotiaat tai vanhemmat mies- tai naispotilaat.
• Vapaaehtoinen kirjallinen suostumus on annettava ennen tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista, joka ei ole osa tavanomaista lääketieteellistä hoitoa, sillä edellytyksellä, että potilas voi peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta tulevaa lääketieteellistä hoitoa.

• Naispotilaat, jotka:

  • ovat postmenopausaalisilla vähintään 1 vuoden ennen seulontakäyntiä, TAI
  • ovat kirurgisesti steriilejä, TAI
  • Jos he ovat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää samanaikaisesti tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta 90 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, JA
  • Suostu harjoittelemaan todellista pidättymistä, kun se on sopusoinnussa kohteen suosiman ja tavanomaisen elämäntavan kanssa. (Säännöllinen raittius [esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät] ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.)

• Miespotilaiden, vaikka ne olisi steriloitu kirurgisesti (eli tila vasektomian jälkeen), on hyväksyttävä yksi seuraavista:

  • suostut käyttämään tehokasta esteehkäisyä koko tutkimushoitojakson ajan ja 90 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen, TAI
  • Suostu harjoittelemaan todellista pidättymistä, kun se on sopusoinnussa kohteen suosiman ja tavanomaisen elämäntavan kanssa. (Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.)
• WM:n kliinisopatologinen diagnoosi (Owen 2003), oireinen sairaus, joka täyttää hoidon kriteerit käyttäen konsensuspaneelikriteereitä toisesta kansainvälisestä WM-työpajasta (Kyle 2003), ja mitattavissa oleva sairaus, joka määritellään immunoglobuliini M (IgM) -paraproteiinin läsnäolona vähimmäis-IgM:n kanssa > 2 kertaa normaalin yläraja.
• Itäisen osuuskunnan onkologiaryhmän suorituskykytila ​​on 0, 1 tai 2.
• Potilaiden on täytettävä seuraavat kliinisen laboratorion kriteerit
• Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1000/mm3 ja verihiutaleiden määrä ≥75000/mm3. Verihiutaleiden siirtoja, jotka auttavat potilaita täyttämään kelpoisuusvaatimukset, ei sallita 3 päivää ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
• Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin alueen yläraja (ULN).
• Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤3 x ULN.
• Laskettu kreatiniinipuhdistuma ≥30 ml/min.

Poissulkemiskriteerit:

• Naispotilaat, jotka imettävät tai joilla on positiivinen seerumin raskaustesti seulontajakson aikana.
• Suuri leikkaus 14 päivää ennen ilmoittautumista.
• Keskushermoston osallistuminen.
• Infektio, joka vaatii systeemistä antibioottihoitoa tai muu vakava infektio 14 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
• Todisteet nykyisistä hallitsemattomista sydän- ja verisuonisairauksista, mukaan lukien hallitsematon kohonnut verenpaine, hallitsemattomat sydämen rytmihäiriöt, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti viimeisen 6 kuukauden aikana.
• Systeeminen hoito 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä annosta vahvoilla sytokromi P (CYP) 1A2:n estäjillä, vahvoilla CYP3A:n estäjillä tai vahvoilla CYP3A:n indusoijilla tai Ginkgo biloban tai mäkikuisman käyttö.
• Tunnettu hepatiitti B- tai C-virus tai HIV-infektio.
• Mikä tahansa vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi tutkijan mielestä mahdollisesti häiritä tämän protokollan mukaisen hoidon loppuunsaattamista.
• Tunnettu allergia mille tahansa tutkimuslääkkeelle, niiden analogeille tai apuaineille minkä tahansa aineen eri formulaatioissa.
• Tunnettu maha-suolikanavan sairaus tai maha-suolikanavan toimenpide, joka voi häiritä iksatsomibin imeytymistä tai sietokykyä suun kautta, mukaan lukien nielemisvaikeudet.
• Jos henkilöllä on diagnosoitu tai hoidettu toinen pahanlaatuinen kasvain 2 vuoden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai hänellä on aiemmin diagnosoitu toinen pahanlaatuinen kasvain ja hänellä on merkkejä jäännössairaudesta. Potilaita, joilla on ei-melanooma-ihosyöpä tai minkä tahansa tyyppinen karsinooma in situ, ei suljeta pois, jos heille on tehty täydellinen resektio.
• Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin, mukaan lukien tutkimukset, joissa on tehty muita tutkimusaineita, jotka eivät sisälly tähän tutkimukseen, 30 päivän kuluessa tämän tutkimuksen alkamisesta ja koko tämän tutkimuksen ajan.