Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Immunosuppressiivisen hoidon ja napanuoraverensiirron tehokkuus vaikean aplastisen anemian hoidossa

keskiviikko 15. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Chun Wang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Tavoite: Arvioida, voisiko ylimääräinen napanuoraverensiirto nopeuttaa hematopoieettista palautumista vaikeaa aplastista anemiaa (SAA) sairastavilla potilailla, jotka saavat immunosuppressiivista hoitoa (IST).

Tutkimussuunnitelma: avoin, prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu kontrollitutkimus Koehenkilöiden lukumäärä: 60 kussakin ryhmässä

Hoito:

IST-ryhmä: ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5 mg/kg/d × 5d plus oraalinen syklosporiini A (CSA) napanuoraverensiirtoryhmä: Saman annoksen ja ATG:n ja CSA:n lisäksi yksi yksikkö napanuoraverta, jossa ei ole yli 2 HLA-A-, B- tai DRB1-epäsopivuutta siirretään 24 tuntia viimeisen ATG-annoksen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tukikelpoisten potilaiden tulee olla alle 60-vuotiaita, joilla on vahvistettu SAA, ilman HLA-sopivia sisaruksia ja aiempaa ATG-hoitohistoriaa. Potilaat suljetaan pois, jos heillä on jokin kuolemaan johtava sairaus, mukaan lukien hengitysvajaus, sydämen vajaatoiminta, maksan tai munuaisten vajaatoiminta jne. tai vakavasti allerginen biologisille tuotteille.

Sen arvioimiseksi, voisiko ylimääräinen napanuoraverensiirto nopeuttaa hematopoieettista palautumista vaikeaa aplastista anemiaa (SAA) sairastavilla potilailla, jotka saavat IST-hoitoa, 120 kelvollista potilasta satunnaistetaan kahteen ryhmään, IST-ryhmään ja napanuoraverensiirtoryhmään. IST-ryhmän potilaat saavat standardinmukaista IST-hoitoa, joka sisältää ATG:tä (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5 mg/kg/d × 5p sekä oraalista syklosporiini A:ta (CSA) alkaen annoksesta 5 mg/kg/d ja säädettiin pitämään seerumin alin pitoisuus 200-300 ng. /ml. Kun napanuoraverensiirtoryhmän potilaat saavat saman annoksen ja saman ATG- ja CSA-annoksen kuin kontrolliryhmä, ja yksi napanuoraveren yksikkö, jossa on enintään 2 HLA-A-, B- ja DRB1-epäsopivuutta, siirretään 24 tuntia viimeisen ATG-annoksen jälkeen. .

Neutrofiilien palautumispäivä määritellään ensimmäisenä päivänä 3 peräkkäisestä päivästä, jolloin absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) on > 0,5 × 109/l, ilman G-CSF:n antamista. Verihiutaleiden palautumispäivän määritellään tapahtuneen ensimmäisenä 7 peräkkäisenä päivänä verihiutalemäärän (BPC) ollessa >20 × 109/l ilman verensiirtotukea. Vaste (CR, PR tai NR) arvioidaan 3, 4, 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukauden kuluttua hoidon jälkeen.

Ensisijainen päätepiste on neutrofiilien palautumispäivä ja toiset päätepisteet ovat vasteprosentti (CR+PR), hoitoon liittyvä kuolleisuus, taudista vapaa eloonjääminen ja kokonaiseloonjääminen.

.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

60

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 200080
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. AA-diagnoosi, joka vahvistettiin luuytimen aspiraatiolla ja biopsialla, myelodysplastinen oireyhtymä ja paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria jätettiin pois. Vakavan AA:n vahvistamiseksi potilaan on täytettävä vähintään kaksi kriteeriä: i) ANC<0,5×109/L,ii)PLT<20×109/L ja iii) Ret<20×109/L, lisäksi ANC <0,5×109/L on sisällytettävä.

2. Alle 60-vuotias, mies tai nainen.

3. Ei HLA-vastaavia sisaruksia.

4. Ei aikaisempaa ATG-hoitohistoriaa.

5. Suorituskyvyn pistemäärä enintään 2 (ECOG-kriteerit).

6. Riittävä elimen toiminta seuraavilla kriteereillä määriteltynä: ALT, ASAT ja seerumin kokonaisbilirubiini < 2 × ULN (normaalin yläraja) Seerumin kreatiniini ja BUN < 1,25 × ULN.

7. Riittävä sydämen toiminta ilman akuuttia sydäninfarktia, rytmihäiriötä tai atrioventrikulaarista tukosta, sydämen vajaatoimintaa, aktiivista reumaattista sydänsairautta ja sydämen laajentumista.

8. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumusasiakirja, joka osoittaa, että potilaalle (tai laillisesti hyväksyttävälle edustajalle) on tiedotettu kaikista tutkimuksen asiaan liittyvistä seikoista ennen ilmoittautumista.

9. Halukkuus ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. HSCT:lle sopimattomien tilojen esiintyminen.
  2. Minkä tahansa kuolemaan johtavan sairauden esiintyminen, mukaan lukien hengitysvajaus, sydämen vajaatoiminta, maksan tai munuaisten vajaatoiminta jne.

3. Vakavasti allerginen biologisille tuotteille.

4. Raskaus tai imetys.

5. Nykyinen hoito toisella kliinisellä polulla.

6. Mikä tahansa muu tila, jonka tutkija piti potilaan sopimattomana osallistuakseen tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: napanuoraveri ja IST-ryhmä
Antitymosyyttien (tymoglobuliini) anto 3,5 mg/kg/vrk 5 päivän ajan, siklosporiinin oraalinen tuote 5 mg/kg/v, alimmillaan seerumipitoisuus 200-300 ng/ml, plus yksi yksikkö vähintään 4/6 HLA-lokusta vastaavaa napanuoraverensiirtoa 24 tuntia viimeisen ATG-annoksen jälkeen.
Lääke: Tymoglobuliini
ATG 3,5 mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) anto laskimoon 5 päivän ajan
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Menettely: Napanuoraverta
yhden yksikön siirto vähintään 4/6 HLA-lokuksesta, joka vastasi napanuoraverta.
Lääke: Syklosporiini suun kautta otettava tuote
syklosporiini A:ta 5 mg/kg suun kautta ja seerumin alimman pitoisuuden pitäminen välillä 200 ng/ml - 300 ng/ml.
Muut nimet:
  • syklosporiini A
Active Comparator: IST ryhmä
Antitymosyytti (tymoglobuliini) 3,5 mg/kg/d 5 päivän ajan, syklosporiini oraalinen tuote 5 mg/kg/d, seerumin alin pitoisuus 200-300 ng/ml.
Lääke: Tymoglobuliini
ATG 3,5 mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) anto laskimoon 5 päivän ajan
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Syklosporiini suun kautta otettava tuote
syklosporiini A:ta 5 mg/kg suun kautta ja seerumin alimman pitoisuuden pitäminen välillä 200 ng/ml - 300 ng/ml.
Muut nimet:
  • syklosporiini A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
neutrofiilien palautumispäivä
Aikaikkuna: 5 päivää - 365 päivää

3 peräkkäisen päivän ensimmäinen päivä, jolloin absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) saavuttaa 0,5 × 10^9/l ilman G-CSF:n antamista.

Ensimmäisen ATG-annoksen antopäiväksi merkitään päivä 0.
5 päivää - 365 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 3 kuukaudesta 24 kuukauteen
kokonaisvasteprosentti on niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttavat täydellisen ja osittaisen remission British Committee for Standards in Hematology (BCSH) -kriteerien mukaisesti.
3 kuukaudesta 24 kuukauteen
kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 24 kuukautta
SAA-potilaiden aika hoidon aloittamisesta on edelleen elossa.
24 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 24 kuukautta
Potilaiden kuolleisuus hoidon takia
3 kuukautta, 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

Ruijin Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine
Zhejiang Provincial Hospital of TCM

Tutkijat

  • Päätutkija: Chun Wang, M.D., Ph. D., Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 20. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Shanghai1st-48

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea aplastinen anemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gabon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa