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A eficácia da terapia imunossupressora combinada com a transfusão de sangue do cordão umbilical no tratamento da anemia aplástica grave

15 de março de 2023 atualizado por: Chun Wang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Objetivo: Avaliar se a transfusão adicional de sangue do cordão umbilical pode acelerar a reconstituição hematopoiética em pacientes com anemia aplástica grave (SAA) recebendo terapia imunossupressora (IST).

Desenho do estudo: estudo de controle randomizado, multicêntrico, prospectivo, aberto Número de indivíduos: 60 cada grupo

Tratamento:

Grupo IST: ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5mg/kg/d×5d mais ciclosporina A oral (CSA) Grupo de transfusão de sangue de cordão: Além da mesma dose e curso de ATG e CSA, uma unidade de sangue de cordão sem mais de 2 incompatibilidades HLA-A, B ou DRB1 é transfundido 24h após a última dose de administração de ATG.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pacientes elegíveis devem ter menos de 60 anos com SAA confirmado, sem irmãos HLA compatíveis e história anterior de tratamento com ATG. Serão excluídos os pacientes que apresentarem alguma doença fatal, incluindo insuficiência respiratória, insuficiência cardíaca, insuficiência hepática ou renal e outras gravemente alérgicas a produtos biológicos.

Para avaliar se a transfusão adicional de sangue do cordão pode acelerar a reconstituição hematopoiética em pacientes com anemia aplástica grave (SAA) recebendo terapia IST, 120 pacientes elegíveis serão randomizados para dois grupos, o grupo IST e o grupo de transfusão de sangue do cordão umbilical. Os pacientes no grupo IST recebem IST padrão que inclui ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5mg/kg/d×5d mais ciclosporina oral A（CSA ) iniciado a partir de 5mg/kg/d e ajustado para manter a concentração sérica mínima de 200-300ng /ml. Enquanto os pacientes no grupo de transfusão de sangue do cordão umbilical recebem a mesma dose e curso de ATG e CSA que o grupo controle e uma unidade de sangue do cordão umbilical com não mais de 2 incompatibilidades HLA-A, B e DRB1 é transfundida 24 horas após a última dose de administração de ATG .

O dia de recuperação de neutrófilos é definido como o primeiro dia de 3 dias consecutivos durante os quais a contagem absoluta de neutrófilos (ANC) é >0,5×109/L, sem administração de G-CSF. O dia de recuperação plaquetária é definido como tendo ocorrido no primeiro de 7 dias consecutivos com uma contagem de plaquetas sanguíneas (BPC) de >20×109/L, sem suporte de transfusão. A resposta (CR, PR ou NR) é avaliada em 3, 4, 6,9, 12, 18 e 24 meses após o tratamento.

O ponto final primário é o dia de recuperação dos neutrófilos e os segundos pontos finais são a taxa de resposta (CR+PR), mortalidade relacionada ao tratamento, sobrevida livre de doença e sobrevida global.

.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

60

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200080
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

1. Diagnóstico de AA confirmado por aspirado e biópsia de medula óssea, síndrome mielodisplásica e hemoglobinúria paroxística noturna foram excluídos. Para confirmar AA grave, o paciente deve preencher pelo menos dois dos critérios: i) CAN<0,5×109/L,ii)PLT<20×109/L e iii) Ret<20×109/L, além de CAN <0,5×109/L deve ser incluído.

2. Menores de 60 anos, masculino ou feminino.

3. Nenhum irmão HLA compatível.

4. Sem história prévia de tratamento com ATG.

5. Pontuação do status de desempenho não superior a 2 (critérios ECOG).

6. Função adequada do órgão conforme definido pelos seguintes critérios: ALT, AST e bilirrubina sérica total <2×LSN (limite superior do normal) Creatinina sérica e BUN <1,25×LSN.

7. Função cardíaca adequada sem infarto agudo do miocárdio, arritmia ou bloqueio atrioventricular, insuficiência cardíaca, cardiopatia reumática ativa e dilatação cardíaca.

8. Documento de consentimento informado assinado e datado indicando que o paciente (ou representante legalmente aceitável) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo antes da inscrição.

9. Vontade e capacidade de cumprir consultas agendadas, planos de tratamento, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Presença de qualquer condição inapropriada para TCTH.
  2. Presença de qualquer doença fatal, incluindo insuficiência respiratória, insuficiência cardíaca, insuficiência hepática ou renal e outros.

3.Severamente alérgico a produtos biológicos.

4.Gravidez ou amamentação.

5.Tratamento atual em outra trilha clínica.

6.Qualquer outra condição que o investigador julgue o paciente inadequado para entrar neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: sangue do cordão umbilical e grupo IST
Administração de antitimócito (Timoglobulina) 3,5mg/kg/dia por 5 dias, Ciclosporina Oral Produto 5mg/kg/dia com concentração sérica mínima de 200-300ng/ml, mais uma unidade de pelo menos 4/6 HLA loci compatível com transfusão de sangue do cordão umbilical 24 horas após a última dose de ATG.
Medicamento: Timoglobulina
administração de ATG 3,5mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) por via intravenosa por 5 dias
Outros nomes:
  • Timoglobulina
Procedimento: Sangue do cordão umbilical
transfusão de uma unidade de pelo menos 4/6 HLA loci de sangue de cordão compatível.
Medicamento: Produto Oral de Ciclosporina
administração de ciclosporina A 5mg/kg VO, e manter a concentração sérica mínima entre 200ng/ml a 300ng/ml.
Outros nomes:
  • ciclosporina A
Comparador Ativo: Grupo IST
Antitimócito (Timoglobulina) 3,5mg/kg/d por 5 dias, Ciclosporina Oral Produto 5mg/kg/d com concentração sérica mínima de 200-300ng/ml.
Medicamento: Timoglobulina
administração de ATG 3,5mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) por via intravenosa por 5 dias
Outros nomes:
  • Timoglobulina
Medicamento: Produto Oral de Ciclosporina
administração de ciclosporina A 5mg/kg VO, e manter a concentração sérica mínima entre 200ng/ml a 300ng/ml.
Outros nomes:
  • ciclosporina A

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
dia de recuperação de neutrófilos
Prazo: 5 dias a 365 dias

o primeiro dia de 3 dias consecutivos quando a contagem absoluta de neutrófilos (ANC) atinge 0,5×10^9/L, sem administração de G-CSF.

O dia da administração da primeira dose de ATG é registrado como dia 0.
5 dias a 365 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
taxa de resposta geral
Prazo: 3 meses a 24 meses
a taxa de resposta geral é a porcentagem de pacientes que adquirem remissão completa e remissão parcial de acordo com os critérios do British Committee for Standards in Hematology (BCSH).
3 meses a 24 meses
sobrevida global
Prazo: 24 meses
O período de tempo desde o início do tratamento para pacientes com SAA ainda está vivo.
24 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 3 meses, 24 meses
A taxa de mortalidade de pacientes por causa do tratamento
3 meses, 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Colaboradores

Ruijin Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine
Zhejiang Provincial Hospital of TCM

Investigadores

  • Investigador principal: Chun Wang, M.D., Ph. D., Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

20 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Shanghai1st-48

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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