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Die Wirksamkeit einer immunsuppressiven Therapie in Kombination mit einer Nabelschnurbluttransfusion bei der Behandlung von schwerer aplastischer Anämie

15. März 2023 aktualisiert von: Chun Wang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Ziel: Bewertung, ob eine zusätzliche Transfusion von Nabelschnurblut die hämatopoetische Rekonstitution bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) beschleunigen könnte, die eine immunsuppressive Therapie (IST) erhalten.

Studiendesign: offene, prospektive, multizentrische, randomisierte Kontrollstudie Anzahl der Probanden: 60 pro Gruppe

Behandlung:

IST-Gruppe: ATG (Thymoglobulin®, Genzyme) 3,5 mg/kg/Tag × 5 Tage plus orales Cyclosporin A (CSA) mehr als 2 HLA-A-, B- oder DRB1-Fehlpaarungen 24 Stunden nach der letzten ATG-Dosis transfundiert werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Geeignete Patienten sollten unter 60 Jahre alt sein, mit bestätigtem SAA, ohne HLA-übereinstimmende Geschwister und einer früheren ATG-Behandlungsgeschichte. Patienten werden ausgeschlossen, wenn sie eine tödliche Krankheit aufweisen, einschließlich Atemversagen, Herzversagen, Leber- oder Nierenfunktionsversagen usw. oder schwere Allergien gegen biologische Produkte haben.

Um zu beurteilen, ob eine zusätzliche Nabelschnurbluttransfusion die hämatopoetische Rekonstitution bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) beschleunigen könnte, die eine IST-Therapie erhalten, werden 120 geeignete Patienten randomisiert zwei Gruppen zugeteilt, der IST-Gruppe und der Nabelschnurbluttransfusionsgruppe. Patienten in der IST-Gruppe erhalten eine Standard-IST, die ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5 mg/kg/Tag × 5 Tage plus orales Cyclosporin A (CSA) enthält, beginnend mit 5 mg/kg/Tag und angepasst, um eine Talspiegelkonzentration von 200–300 ng im Serum aufrechtzuerhalten /ml. Während Patienten in der Transfusionsgruppe aus Nabelschnurblut dieselbe Dosis und denselben Verlauf von ATG und CSA wie die Kontrollgruppe erhalten und eine Einheit Nabelschnurblut mit nicht mehr als 2 HLA-A-, B- und DRB1-Mismatches 24 Stunden nach der letzten ATG-Dosis transfundiert wird .

Der Tag der Erholung der Neutrophilen ist definiert als der erste Tag von 3 aufeinanderfolgenden Tagen, an denen die absolute Neutrophilenzahl (ANC) > 0,5 × 109/l ist, ohne G-CSF-Verabreichung. Der Thrombozyten-Erholungstag ist definiert als der erste von 7 aufeinanderfolgenden Tagen mit einer Blutplättchenzahl (BPC) von > 20 × 109/l, ohne Transfusionsunterstützung. Das Ansprechen (CR, PR oder NR) wird 3, 4, 6, 9, 12, 18 und 24 Monate nach der Behandlung bewertet.

Der primäre Endpunkt ist der Tag der Erholung der Neutrophilen und die zweiten Endpunkte sind die Ansprechrate (CR+PR), die behandlungsbedingte Mortalität, das krankheitsfreie Überleben und das Gesamtüberleben.

.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

60

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200080
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

1．Diagnose von AA bestätigt durch Knochenmarkaspirat und Biopsie, myelodysplastisches Syndrom und paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie wurden ausgeschlossen. Um eine schwere AA zu bestätigen, muss der Patient mindestens zwei der Kriterien erfüllen: i) ANC < 0,5 × 109/L, ii) PLT < 20 × 109/L und iii) Ret < 20 × 109/L, zusätzlich ANC <0,5×109/L muss enthalten sein.

2. Unter 60 Jahre alt, männlich oder weiblich.

3. Keine HLA-übereinstimmenden Geschwister.

4. Keine vorherige ATG-Behandlungsgeschichte.

5. Performance-Status-Score nicht mehr als 2 (ECOG-Kriterien).

6. Ausreichende Organfunktion gemäß Definition durch die folgenden Kriterien: ALT, AST und Gesamtserumbilirubin < 2 × ULN (Obergrenze des Normalwerts) Serumkreatinin und BUN < 1,25 × ULN.

7. Angemessene Herzfunktion ohne akuten Myokardinfarkt, Arrhythmie oder atrioventrikulären Block, Herzinsuffizienz, aktive rheumatische Herzerkrankung und Herzdilatation.

8．Unterschriebenes und datiertes Einverständniserklärungsdokument, aus dem hervorgeht, dass der Patient (oder rechtlich zulässige Vertreter) vor der Aufnahme über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.

9. Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Behandlungspläne, Labortests und andere Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorliegen eines Zustands, der für HSCT ungeeignet ist.
  2. Vorhandensein einer tödlichen Krankheit, einschließlich Atemversagen, Herzversagen, Leber- oder Nierenfunktionsversagen et al.

3. Stark allergisch gegen biologische Produkte.

4. Schwangerschaft oder Stillzeit.

5．Aktuelle Behandlung auf einem anderen klinischen Versuch.

6．Jeder andere Zustand, den der Prüfarzt für den Patienten als ungeeignet für die Teilnahme an dieser Studie erachtete.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nabelschnurblut und IST-Gruppe
Verabreichung von Antithymozyten (Thymoglobulin) 3,5 mg/kg/Tag für 5 Tage, orales Cyclosporin-Produkt 5 mg/kg/Tag mit Talserumkonzentration von 200-300 ng/ml, plus eine Einheit von mindestens 4/6 HLA-Loci, die einer Nabelschnurbluttransfusion entsprechen 24 Stunden nach der letzten ATG-Dosis.
Arzneimittel: Thymoglobulin
Verabreichung von ATG 3,5 mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) intravenös für 5 Tage
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
Verfahren: Nabelschnurblut
Transfusion einer Einheit von mindestens 4/6 HLA-Loci, die mit Nabelschnurblut übereinstimmen.
Arzneimittel: Orales Cyclosporin-Produkt
Gabe von Ciclosporin A 5 mg/kg oral und Aufrechterhaltung der Serum-Talkonzentration zwischen 200 ng/ml und 300 ng/ml.
Andere Namen:
  • Cyclosporin A
Aktiver Komparator: IST-Gruppe
Antithymozyten (Thymoglobulin) 3,5 mg/kg/Tag für 5 Tage, Cyclosporin-Produkt zum Einnehmen 5 mg/kg/Tag mit Talserumkonzentration von 200-300 ng/ml.
Arzneimittel: Thymoglobulin
Verabreichung von ATG 3,5 mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) intravenös für 5 Tage
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
Arzneimittel: Orales Cyclosporin-Produkt
Gabe von Ciclosporin A 5 mg/kg oral und Aufrechterhaltung der Serum-Talkonzentration zwischen 200 ng/ml und 300 ng/ml.
Andere Namen:
  • Cyclosporin A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Tag der Erholung der Neutrophilen
Zeitfenster: 5 Tage bis 365 Tage

am ersten Tag von 3 aufeinanderfolgenden Tagen, wenn die absolute Neutrophilenzahl (ANC) 0,5 × 10 9 /l erreicht, ohne G-CSF-Verabreichung.

Der Tag der ersten Dosis der ATG-Verabreichung wird als Tag 0 aufgezeichnet.
5 Tage bis 365 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtantwortquote
Zeitfenster: 3 Monate bis 24 Monate
Die Gesamtansprechrate ist der Prozentsatz der Patienten, die gemäß den Kriterien des British Committee for Standards in Hematology (BCSH) eine vollständige Remission und partielle Remission erreichen.
3 Monate bis 24 Monate
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 24 Monate
Die Länge der Zeit ab Beginn der Behandlung für Patienten mit SAA sind noch am Leben.
24 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbedingte Sterblichkeit
Zeitfenster: 3 Monate, 24 Monate
Die Sterblichkeitsrate von Patienten aufgrund der Behandlung
3 Monate, 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Mitarbeiter

Ruijin Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine
Zhejiang Provincial Hospital of TCM

Ermittler

  • Hauptermittler: Chun Wang, M.D., Ph. D., Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Shanghai1st-48

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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