Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność terapii immunosupresyjnej połączonej z transfuzją krwi pępowinowej w leczeniu ciężkiej niedokrwistości aplastycznej

15 marca 2023 zaktualizowane przez: Chun Wang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Cel: Ocena, czy dodatkowe transfuzje krwi pępowinowej mogą przyspieszyć odbudowę układu krwiotwórczego u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA) leczonych immunosupresyjnie (IST).

Projekt badania: otwarte, prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane badanie kontrolne Liczba uczestników: 60 w każdej grupie

Leczenie:

Grupa IST: ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5 mg/kg/dzień × 5 dni plus doustna cyklosporyna A (CSA) Grupa z transfuzją krwi pępowinowej: Oprócz tej samej dawki i przebiegu ATG i CSA, jedna jednostka krwi pępowinowej bez więcej niż 2 niedopasowania HLA-A, B lub DRB1 są przetaczane 24h po podaniu ostatniej dawki ATG.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się pacjenci powinni mieć mniej niż 60 lat z potwierdzonym SAA, bez rodzeństwa zgodnego pod względem HLA i wcześniejszą historią leczenia ATG. Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli wystąpią jakiekolwiek śmiertelne choroby, w tym niewydolność oddechowa, niewydolność serca, niewydolność wątroby lub nerek i wsp. lub ciężka alergia na produkty biologiczne.

Aby ocenić, czy dodatkowa transfuzja krwi pępowinowej mogłaby przyspieszyć odtworzenie układu krwiotwórczego u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA) otrzymujących terapię IST, 120 kwalifikujących się pacjentów zostanie losowo przydzielonych do dwóch grup, grupy IST i grupy transfuzji krwi pępowinowej. Pacjenci z grupy IST otrzymują standardowy IST, który obejmuje ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5 mg/kg/d×5d plus doustną cyklosporynę A (CSA) zaczynając od 5 mg/kg/d i dostosowaną do utrzymania minimalnego stężenia w surowicy 200-300 ng /ml. Podczas gdy pacjenci z grupy transfuzji krwi pępowinowej otrzymują taką samą dawkę i cykl ATG i CSA jak grupa kontrolna, a jedna jednostka krwi pępowinowej mająca nie więcej niż 2 niezgodności HLA-A, B i DRB1 jest przetaczana 24h po podaniu ostatniej dawki ATG .

Dzień regeneracji neutrofili definiuje się jako pierwszy dzień z 3 kolejnych dni, podczas których bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) wynosi >0,5 x 109/l, bez podawania G-CSF. Dzień regeneracji płytek krwi definiuje się jako pierwszy z 7 kolejnych dni z liczbą płytek krwi (BPC) >20 x 109/l, bez wspomagania transfuzją. Odpowiedź (CR, PR lub NR) ocenia się po 3, 4, 6,9, 12, 18 i 24 miesiącach po leczeniu.

Pierwszorzędowym punktem końcowym jest dzień wyzdrowienia neutrofili, a drugim punktem końcowym jest odsetek odpowiedzi (CR+PR), śmiertelność związana z leczeniem, przeżycie wolne od choroby i przeżycie całkowite.

.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200080
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Wykluczono rozpoznanie AA potwierdzone przez aspirat i biopsję szpiku kostnego, zespół mielodysplastyczny oraz napadową nocną hemoglobinurię. Aby potwierdzić ciężki AA, pacjent musi spełniać co najmniej dwa z kryteriów: i) ANC<0,5×109/L,ii)PLT<20×109/L oraz iii) Ret<20×109/L, dodatkowo ANC Należy uwzględnić <0,5×109/L.

2. Poniżej 60 lat, mężczyzna lub kobieta.

3. Brak rodzeństwa zgodnego pod względem HLA.

4. Brak wcześniejszej historii leczenia ATG.

5. Ocena stanu sprawności nie wyższa niż 2 (kryteria ECOG).

6. Właściwa czynność narządów określona przez następujące kryteria: ALT, AST i całkowita bilirubina w surowicy <2×GGN (górna granica normy) Stężenie kreatyniny w surowicy i BUN <1,25×GGN.

7. Właściwa czynność serca bez ostrego zawału mięśnia sercowego, arytmii lub bloku przedsionkowo-komorowego, niewydolności serca, czynnej choroby reumatycznej serca i rozstrzeni serca.

8．Podpisany i opatrzony datą dokument świadomej zgody wskazujący, że pacjent (lub prawnie akceptowany przedstawiciel) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania przed włączeniem do badania.

9. Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecność jakichkolwiek warunków nieodpowiednich do HSCT.
  2. Obecność jakiejkolwiek śmiertelnej choroby, w tym niewydolności oddechowej, niewydolności serca, niewydolności wątroby lub nerek i in.

3. Silnie uczulony na produkty biologiczne.

4．Ciąża lub karmienie piersią.

5．Obecne leczenie na innej ścieżce klinicznej.

6. Każdy inny stan, który badacz uznał za nieodpowiedni do włączenia pacjenta do tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: krew pępowinowa i grupa IST
Podawanie antytymocytów (tymoglobuliny) 3,5 mg/kg/d przez 5 dni, cyklosporyny doustnej w dawce 5 mg/kg/d przy minimalnym stężeniu w surowicy 200-300 ng/ml plus jedna jednostka transfuzji krwi pępowinowej o co najmniej 4/6 zgodnych loci HLA 24 godziny po ostatniej dawce ATG.
Lek: Tymoglobulina
podawanie ATG 3,5mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) dożylnie przez 5 dni
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina
Procedura: Krwi pępowinowej
transfuzja jednej jednostki krwi pępowinowej o co najmniej 4/6 zgodnych loci HLA.
Lek: Cyklosporyna Produkt doustny
podawanie cyklosporyny A w dawce 5 mg/kg doustnie i utrzymywanie minimalnego stężenia w surowicy w zakresie od 200 ng/ml do 300 ng/ml.
Inne nazwy:
  • cyklosporyna A
Aktywny komparator: Grupa IST
Antithymocyte (Thymoglobulin) 3,5 mg/kg/d przez 5 dni, cyklosporyna produkt doustny 5 mg/kg/d przy minimalnym stężeniu w surowicy 200-300 ng/ml.
Lek: Tymoglobulina
podawanie ATG 3,5mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) dożylnie przez 5 dni
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina
Lek: Cyklosporyna Produkt doustny
podawanie cyklosporyny A w dawce 5 mg/kg doustnie i utrzymywanie minimalnego stężenia w surowicy w zakresie od 200 ng/ml do 300 ng/ml.
Inne nazwy:
  • cyklosporyna A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
dzień regeneracji neutrofili
Ramy czasowe: 5 dni do 365 dni

pierwszy dzień z 3 kolejnych dni, gdy bezwzględna liczba neutrofili (ANC) osiąga 0,5×10^9/l, bez podawania G-CSF.

Dzień podania pierwszej dawki ATG jest zapisywany jako dzień 0.
5 dni do 365 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 3 miesiące do 24 miesięcy
ogólny wskaźnik odpowiedzi to odsetek pacjentów, u których uzyskano całkowitą i częściową remisję zgodnie z kryteriami Brytyjskiego Komitetu ds. Standardów w Hematologii (BCSH).
3 miesiące do 24 miesięcy
ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 24 miesiące
Długość czasu od rozpoczęcia leczenia dla pacjentów z SAA są jeszcze żywe.
24 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Śmiertelność związana z leczeniem
Ramy czasowe: 3 miesiące, 24 miesiące
Śmiertelność pacjentów z powodu leczenia
3 miesiące, 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Współpracownicy

Ruijin Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine
Zhejiang Provincial Hospital of TCM

Śledczy

  • Główny śledczy: Chun Wang, M.D., Ph. D., Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Shanghai1st-48

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka niedokrwistość aplastyczna

Badania kliniczne na Tymoglobulina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj