L'efficacia della terapia immunosoppressiva combinata con la trasfusione di sangue del cordone ombelicale nel trattamento dell'anemia aplastica grave

I pazienti eleggibili devono avere meno di 60 anni con SAA confermata, senza fratelli HLA compatibili e precedente storia di trattamento con ATG. I pazienti saranno esclusi se presentano malattie mortali, tra cui insufficienza respiratoria, insufficienza cardiaca, insufficienza epatica o renale et al o gravemente allergici ai prodotti biologici.

Per valutare se ulteriori trasfusioni di sangue del cordone ombelicale potrebbero accelerare la ricostituzione ematopoietica nei pazienti con grave anemia aplastica (SAA) sottoposti a terapia IST, 120 pazienti idonei saranno randomizzati in due gruppi, il gruppo IST e il gruppo di trasfusione di sangue del cordone ombelicale. I pazienti nel gruppo IST ricevono IST standard che include ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5 mg/kg/die × 5 giorni più ciclosporina orale A (CSA) a partire da 5 mg/kg/die e aggiustata per mantenere la concentrazione sierica minima di 200-300 ng /ml. Mentre i pazienti nel gruppo di trasfusione di sangue del cordone ombelicale ricevono la stessa dose e ciclo di ATG e CSA del gruppo di controllo e un'unità di sangue del cordone ombelicale con non più di 2 mismatch HLA-A, B e DRB1 viene trasfusa 24 ore dopo l'ultima dose di somministrazione di ATG .

Il giorno di recupero dei neutrofili è definito come il primo giorno di 3 giorni consecutivi durante i quali la conta assoluta dei neutrofili (ANC) è >0,5×109/L, senza somministrazione di G-CSF. Si definisce giorno di recupero piastrinico il primo di 7 giorni consecutivi con una conta piastrinica (BPC) >20×109/L, senza supporto trasfusionale. La risposta (CR, PR o NR) viene valutata a 3, 4, 6,9, 12, 18 e 24 mesi dopo il trattamento.

L'endpoint primario è il giorno di recupero dei neutrofili e i secondi endpoint sono il tasso di risposta (CR + PR), la mortalità correlata al trattamento, la sopravvivenza libera da malattia e la sopravvivenza globale.

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