Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​immunsuppressiv terapi kombineret med navlestrengsblodtransfusion til behandling af svær aplastisk anæmi

15. marts 2023 opdateret af: Chun Wang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Formål: At evaluere, om yderligere navlestrengsblodtransfusion kan fremskynde den hæmatopoietiske rekonstitution hos patienter med svær aplastisk anæmi (SAA), der får immunsuppressiv terapi (IST).

Undersøgelsesdesign: åbent, prospektivt, multicenter, randomiseret kontrolstudie Antal forsøgspersoner: 60 hver gruppe

Behandling:

IST-gruppe: ATG (Thymoglobulin®, Genzyme) 3,5 mg/kg/d×5d plus oral cyclosporin A (CSA) Navlestrengsblodtransfusionsgruppe: Ud over den samme dosis og forløb af ATG og CSA, en enhed navlestrengsblod uden mere end 2 HLA-A-, B- eller DRB1-mismatches transfunderes 24 timer efter sidste dosis af ATG-administration.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede patienter skal være under 60 år med bekræftet SAA, uden HLA-matchede søskende og tidligere ATG-behandlingshistorie. Patienter vil blive udelukket, hvis de har en dødelig sygdom, herunder respirationssvigt, hjertesvigt, lever- eller nyrefunktionssvigt et al. eller alvorligt allergisk over for biologiske produkter.

For at vurdere, om yderligere navlestrengsblodtransfusion kan fremskynde den hæmatopoietiske rekonstitution hos patienter med svær aplastisk anæmi (SAA), der modtager IST-behandling, vil 120 kvalificerede patienter blive randomiseret til to grupper, IST-gruppen og navlestrengsblodtransfusionsgruppen. Patienter i IST-gruppen modtager standard IST, som inkluderer ATG (Thymoglobulin®, Genzyme) 3,5 mg/kg/d×5d plus oral cyclosporin A（CSA ) startede fra 5 mg/kg/d og justeret til at opretholde en bundserumkoncentration på 200-300 ng /ml. Mens patienter i navlestrengsblodtransfusionsgruppen modtager samme dosis og forløb af ATG og CSA som kontrolgruppen, og en enhed navlestrengsblod med højst 2 HLA-A-, B- og DRB1-mismatches transfunderes 24 timer efter sidste dosis af ATG-administration .

Den neutrofile restitutionsdag er defineret som den første dag af 3 på hinanden følgende dage, hvor det absolutte neutrofiltal (ANC) er >0,5×109/L, uden G-CSF-administrering. Blodpladegendannelsesdagen er defineret til at have fundet sted den første af 7 på hinanden følgende dage med et blodpladetal (BPC) på >20×109/L, uden transfusionsstøtte. Respons (CR, PR eller NR) vurderes 3, 4, 6, 9, 12, 18 og 24 måneder efter behandling.

Det primære endepunkt er den neutrofile restitutionsdag, og andet endepunkt er responsrate (CR+PR), behandlingsrelateret dødelighed, sygdomsfri overlevelse og samlet overlevelse.

.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200080
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Diagnose af AA bekræftet ved knoglemarvsaspirat og biopsi, myelodysplastisk syndrom og paroxysmal natlig hæmoglobinuri blev udelukket. For at bekræfte svær AA skal patienten opfylde mindst to af kriterierne: i) ANC<0,5×109/L,ii)PLT<20×109/L og iii) Ret<20×109/L ,udover ANC <0,5×109/L skal medfølge.

2. Under 60 år, mand eller kvinde.

3. Ingen HLA matchede søskende.

4. Ingen tidligere ATG-behandlingshistorie.

5. Præstationsstatusscore ikke mere end 2 (ECOG-kriterier).

6. Tilstrækkelig organfunktion som defineret af følgende kriterier: ALT, ASAT og total serumbilirubin <2×ULN (øvre grænse for normal) Serumkreatinin og BUN <1,25×ULN.

7. Tilstrækkelig hjertefunktion uden akut myokardieinfarkt, arytmi eller atrioventrikulær blokering, hjertesvigt, aktiv reumatisk hjertesygdom og hjertedilatation.

8. Underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der angiver, at patienten (eller juridisk acceptabel repræsentant) er blevet informeret om alle relevante aspekter af forsøget før tilmelding.

9. Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, behandlingsplaner, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af enhver tilstand, der er upassende for HSCT.
  2. Tilstedeværelse af enhver dødelig sygdom, herunder respirationssvigt, hjertesvigt, lever- eller nyresvigt et al.

3. Alvorlig allergisk over for biologiske produkter.

4. Graviditet eller amning.

5. Aktuel behandling på et andet klinisk spor.

6. Enhver anden tilstand, som investigatoren vurderede, at patienten var uegnet til at deltage i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: navlestrengsblod og IST gruppe
Administration af antithymocyt (Thymoglobulin) 3,5mg/kg/d i 5 dage, Cyclosporine Oral Product 5mg/kg/d med laveste serumkoncentration på 200-300ng/ml, plus en enhed af mindst 4/6 HLA loci matchet navlestrengsblodtransfusion 24 timer efter sidste dosis ATG.
Medicin: Thymoglobulin
administration af ATG 3,5 mg/kg/d (Thymoglobulin®, Genzyme) intravenøst ​​i 5 dage
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Procedure: Navlestrengsblod
transfusion af en enhed af mindst 4/6 HLA loci matchet navlestrengsblod.
Medicin: Cyclosporin oralt produkt
administration af cyclosporin A 5 mg/kg oralt, og bibehold den laveste serumkoncentration mellem 200 ng/ml til 300 ng/ml.
Andre navne:
  • cyclosporin A
Aktiv komparator: IST gruppe
Antithymocyt (Thymoglobulin) 3,5mg/kg/d i 5 dage, Cyclosporine Oral Product 5mg/kg/d med bundserumkoncentration på 200-300ng/ml.
Medicin: Thymoglobulin
administration af ATG 3,5 mg/kg/d (Thymoglobulin®, Genzyme) intravenøst ​​i 5 dage
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Medicin: Cyclosporin oralt produkt
administration af cyclosporin A 5 mg/kg oralt, og bibehold den laveste serumkoncentration mellem 200 ng/ml til 300 ng/ml.
Andre navne:
  • cyclosporin A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
restitutionsdag for neutrofiler
Tidsramme: 5 dage til 365 dage

den første dag af 3 på hinanden følgende dage, hvor det absolutte neutrofiltal (ANC) når 0,5×10^9/L, uden G-CSF administration.

Dagen for første dosis af ATG-administration registreres som dag 0.
5 dage til 365 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
den samlede svarprocent
Tidsramme: 3 måneder til 24 måneder
overordnet responsrate er procentdelen af ​​patienter, der opnår fuldstændig remission og delvis remission i henhold til kriterierne fra British Committee for Standards in Hematology (BCSH).
3 måneder til 24 måneder
samlet overlevelse
Tidsramme: 24 måneder
Længden af ​​tid fra behandlingsstart for patienter med SAA er stadig i live.
24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 3 måneder, 24 måneder
Dødsraten for patienter på grund af behandling
3 måneder, 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Samarbejdspartnere

Ruijin Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine
Zhejiang Provincial Hospital of TCM

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Chun Wang, M.D., Ph. D., Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2016

Først opslået (Skøn)

20. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Shanghai1st-48

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med Thymoglobulin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner