Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De werkzaamheid van immunosuppressieve therapie in combinatie met navelstrengbloedtransfusie bij de behandeling van ernstige aplastische anemie

15 maart 2023 bijgewerkt door: Chun Wang, Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Doel: evalueren of aanvullende navelstrengbloedtransfusie de hematopoëtische reconstitutie zou kunnen versnellen bij patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) die immunosuppressieve therapie (IST) krijgen.

Onderzoeksopzet: open-lab, prospectief, multicenter, gerandomiseerd controleonderzoek Aantal proefpersonen: 60 per groep

Behandeling:

IST-groep: ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5 mg/kg/d×5d plus oraal cyclosporine A (CSA) Navelstrengbloedtransfusiegroep: naast dezelfde dosis en kuur van ATG en CSA, één eenheid navelstrengbloed zonder meer dan 2 HLA-A-, B- of DRB1-mismatches worden 24 uur na de laatste dosis ATG toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Geschikte patiënten moeten jonger zijn dan 60 jaar met bevestigde SAA, zonder HLA-gematchte broers en zussen en eerdere ATG-behandelingsgeschiedenis. Patiënten worden uitgesloten als ze een dodelijke ziekte vertonen, waaronder respiratoir falen, hartfalen, lever- of nierfunctiefalen et al. of ernstig allergisch zijn voor biologische producten.

Om te evalueren of aanvullende navelstrengbloedtransfusie de hematopoëtische reconstitutie zou kunnen versnellen bij patiënten met ernstige aplastische anemie (SAA) die IST-therapie krijgen, zullen 120 in aanmerking komende patiënten worden gerandomiseerd naar twee groepen, de IST-groep en de navelstrengbloedtransfusiegroep. Patiënten in de IST-groep krijgen standaard IST, waaronder ATG (Thymoglobuline®, Genzyme) 3,5 mg/kg/dag x 5 dagen plus orale cyclosporine A（CSA) gestart vanaf 5 mg/kg/dag en aangepast om de dalserumconcentratie van 200-300 ng te behouden /ml. Terwijl patiënten in de navelstrengbloedtransfusiegroep dezelfde dosis en kuur ATG en CSA krijgen als de controlegroep en één eenheid navelstrengbloed met niet meer dan 2 HLA-A-, B- en DRB1-mismatches wordt getransfundeerd 24 uur na de laatste dosis ATG-toediening .

De hersteldag voor neutrofielen wordt gedefinieerd als de eerste dag van 3 opeenvolgende dagen waarop het absolute aantal neutrofielen (ANC) >0,5×109/l is, zonder G-CSF-toediening. De hersteldag van de bloedplaatjes wordt gedefinieerd als de eerste van 7 opeenvolgende dagen met een aantal bloedplaatjes (BPC) van >20×109/l, zonder ondersteuning voor transfusie. Respons (CR, PR of NR) wordt beoordeeld op 3, 4, 6,9, 12, 18 en 24 maanden na de behandeling.

Het primaire eindpunt is de hersteldag van neutrofielen en de tweede eindpunten zijn responspercentage (CR+PR), aan de behandeling gerelateerde mortaliteit, ziektevrije overleving en algehele overleving.

.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

60

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200080
        • Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

1. Diagnose van AA bevestigd door beenmergpunctie en biopsie, myelodysplastisch syndroom en paroxismale nachtelijke hemoglobinurie waren uitgesloten. Om ernstige AA te bevestigen, moet de patiënt aan ten minste twee van de criteria voldoen: i) ANC<0,5×109/L, ii)PLT<20×109/L en iii) Ret<20×109/L, bovendien ANC <0,5×109/L moet worden meegerekend.

2. Onder de 60 jaar, man of vrouw.

3. Geen HLA-gematchte broers en zussen.

4. Geen eerdere ATG-behandelingsgeschiedenis.

5. Prestatiestatusscore niet meer dan 2 (ECOG-criteria).

6. Adequate orgaanfunctie zoals gedefinieerd door de volgende criteria: ALAT, ASAT en totaal serumbilirubine <2×ULN (bovengrens van normaal) Serumcreatinine en BUN <1,25×ULN.

7. Adequate hartfunctie zonder acuut myocardinfarct, aritmie of atrioventriculair blok, hartfalen, actieve reumatische hartziekte en hartdilatatie.

8. Ondertekend en gedateerd document voor geïnformeerde toestemming waaruit blijkt dat de patiënt (of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger) voorafgaand aan de inschrijving op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.

9. Bereidheid en bekwaamheid om zich te houden aan geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een aandoening die niet geschikt is voor HSCT.
  2. Aanwezigheid van een dodelijke ziekte, waaronder ademhalingsfalen, hartfalen, lever- of nierfunctiefalen et al.

3. Ernstig allergisch voor biologische producten.

4. Zwangerschap of borstvoeding.

5. Huidige behandeling op een ander klinisch spoor.

6. Elke andere aandoening waarvan de onderzoeker oordeelde dat de patiënt niet geschikt was voor deelname aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: navelstrengbloed en IST-groep
Toediening van antithymocyten (thymoglobuline) 3,5 mg/kg/dag gedurende 5 dagen, ciclosporine oraal product 5 mg/kg/dag met dalserumconcentratie van 200-300 ng/ml, plus één eenheid van ten minste 4/6 HLA-loci-gematchte navelstrengbloedtransfusie 24 uur na de laatste dosis ATG.
Geneesmiddel: Thymoglobuline
toediening van ATG 3,5 mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) intraveneus gedurende 5 dagen
Andere namen:
  • Thymoglobuline
Procedure: Navelstrengbloed
transfusie van één eenheid van ten minste 4/6 HLA-loci-gematcht navelstrengbloed.
Geneesmiddel: Cyclosporine oraal product
toediening van ciclosporine A 5 mg/kg oraal en handhaaf de dalserumconcentratie tussen 200 ng/ml en 300 ng/ml.
Andere namen:
  • ciclosporine A
Actieve vergelijker: IST-groep
Antithymocyt (thymoglobuline) 3,5 mg/kg/d gedurende 5 dagen, ciclosporine oraal product 5 mg/kg/d met een dalserumconcentratie van 200-300 ng/ml.
Geneesmiddel: Thymoglobuline
toediening van ATG 3,5 mg/kg/d (Thymoglobuline®, Genzyme) intraveneus gedurende 5 dagen
Andere namen:
  • Thymoglobuline
Geneesmiddel: Cyclosporine oraal product
toediening van ciclosporine A 5 mg/kg oraal en handhaaf de dalserumconcentratie tussen 200 ng/ml en 300 ng/ml.
Andere namen:
  • ciclosporine A

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
hersteldag voor neutrofielen
Tijdsspanne: 5 dagen tot 365 dagen

de eerste dag van 3 opeenvolgende dagen wanneer het absolute aantal neutrofielen (ANC) 0,5×10^9/L bereikt, zonder toediening van G-CSF .

De dag van de eerste dosis ATG-toediening wordt geregistreerd als dag 0.
5 dagen tot 365 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
totale responspercentage
Tijdsspanne: 3 maanden tot 24 maanden
het totale responspercentage is het percentage patiënten dat volledige remissie en gedeeltelijke remissie krijgt volgens de criteria van de British Committee for Standards in Hematology (BCSH).
3 maanden tot 24 maanden
algemeen overleven
Tijdsspanne: 24 maanden
De tijdsduur vanaf het begin van de behandeling voor patiënten met SAA is nog in leven.
24 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelingsgerelateerde sterfte
Tijdsspanne: 3 maanden, 24 maanden
Het sterftecijfer van patiënten als gevolg van de behandeling
3 maanden, 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Medewerkers

Ruijin Hospital
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Shanghai Tongji Hospital, Tongji University School of Medicine
Zhejiang Provincial Hospital of TCM

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Chun Wang, M.D., Ph. D., Shanghai General Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

20 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Shanghai1st-48

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige aplastische anemie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jamaica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren