Selkärangan lihasatrofiaa sairastavien imeväisten tuleva arviointi: (SPOTSMA)
maanantai 31. elokuuta 2020 päivittänyt: Kathryn J Swoboda, Massachusetts General Hospital
Selkärangan lihasatrofiaa sairastavien imeväisten tuleva arviointi: SPOT SMA
SPOT SMA on prospektiivinen NIH:n tukema kliininen tutkimus, joka on suunnattu esi-oireisille tai äskettäin diagnosoiduille vauvoille ja lapsille, joilla on Spinal Muscular Atrophy (SMA) tyyppi 1, 2 tai 3, sekä heidän terveet kontrollisisarukset, jotka olivat tutkimushetkellä alle 36 kuukauden ikäisiä. ilmoittautuminen.
Tutkimuksen päätavoitteena on kerätä prospektiivisesti pitkittäisiä kliinisiä tuloksia ja tarjota neuvontaa ja koulutusta vastadiagnoosin saaneiden lasten vanhemmille.
Tutkimuksessa arvioidaan nykyisten hoidon johtamisen paradigmojen ja interventioiden vaikutusta terveystuloksiin äskettäin diagnosoiduilla SMA-vauvoilla ja lapsilla, joilla on tyyppi 1, 2 tai 3 sekä ikään sopivat kontrollit.
Tässä tutkimuksessa ei ole tutkittavaa lääkettä eikä erityistä interventiota.
Sen sijaan tutkijat dokumentoivat tuloksia, jotka liittyvät osallistuville koehenkilöille tarjottuihin nykyisiin hoitoihin, ja kouluttavat osallistujia mahdollisista kliinisistä kokeista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Yleiskatsaus rekisteröidyistä vauvoista kerättävistä tiedoista, joita seurattiin pitkittäin ja syötettiin NBSTRN:n pitkittäiseen pediatriseen tietoresurssiin
- Aiempi sairaushistoria, joka liittyy raskauteen, synnytykseen, vastasyntyneen välittömän vaiheen komplikaatioihin, syntymäparametreihin, sukuhistoriaan ja muihin lääketieteellisiin ongelmiin kuin SMA:han (esim. keskosuus jne.)
Jatkuva sairaushistoria, joka osoittaa ongelmia, jotka liittyvät seuraaviin alueisiin:
ruokinta, kasvu, hengitystila, mukaan lukien yskän ja kaksitasoisen hengitystuen käyttö, maha-suolikanavan ongelmat, sydänoireet, neurologiset oireet tai merkit, mukaan lukien lihasheikkous, sairaalahoidot, ensiapukäynnit, muut haittatapahtumat
- Ravinnon saannin ja ravintolisien käytön arviointi
- Leikkaushistoria ja jatkuva dokumentointi arvioinneista ja g-putken, Nissenin, tympanostomian, adenoidektomian/tonsillelektomian tai muiden hengitystieleikkausten ja ortopedisten toimenpiteiden tarpeesta
- Omaishoitaja sai jokaisen käynnin yhteydessä kehityshistorian ja asiakirjat vasta hankituista ja/tai aiemmin hankituista motorisista taidoista.
- Asiakirjat hoitajan raportoimista tuloksista
- Antropometristen mittausten, elintoimintojen, yleisten fyysisten tutkimusparametrien dokumentointi
- Neurologinen tutkimus standardoiduilla työkaluilla
- Aika kuolemaan, pysyvä invasiivinen ventilaatio ja/tai > 16 tuntia/päivä kaksitasoisen hengitystuen tarve
- Motorisen toiminnan erityinen arvio mitattuna käyttämällä ikään sopivia motorisia tulosmittauksia, kuten: Philadelphian lastensairaalan neuromuskulaaristen häiriöiden pikkulasten testit (CHOP-INTEND), vauvan motorisen suorituskyvyn seulontatesti, WHO:n motoriset virstanpylväät tai muut ja Hammersmithin toiminnallinen moottori SMA-asteikko Laajennettu 18 kuukauden ikäisille ja sitä vanhemmille lapsille
- Sähköfysiologiset tutkimukset, kuten kyynärluun yhdisteen maksimilihaksen toimintapotentiaalin (CMAP) amplitudi ja pinta-ala
- Liiketoiminnan, raajan kontraktuurien kehittymisen ja/tai skolioosin, lordoosin, lonkan dysplasian tai muiden ortopedisten seurausten dokumentointi
- Muita valinnaisia tutkivia biomarkkeriarviointeja
- DEXA-mittaukset kehon koostumuksen ja luutiheyden arvioimiseksi
- Mahdollisuus ilmoittautua ruumiinavaustutkimukseen kuolinhetkellä näytteiden toimittamiseksi tutkimuksen biovarastoon
Normaalit kontrollikohteet, kuten sisarukset, joilla ei ole vaikutusta, käyvät läpi samat mittaukset soveltuvin osin. Asiattomien vanhempien osallistuminen rajoittuu veren ja solulinjojen keräämiseen ja tallentamiseen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
1000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Maria S Herrmann, MD
- Puhelinnumero: 617-312-8318
- Sähköposti: msherrmann@mgh.harvard.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Emma Rodrigues
- Puhelinnumero: 617-726-2996
- Sähköposti: erodrigues3@mgh.harvard.edu
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Herrmann
- Puhelinnumero: 617-312-8318
- Sähköposti: msherrmann@mgh.harvard.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Emma S Rodrigues, MD
- Puhelinnumero: 617-312-8318
- Sähköposti: erodrigues3@mgh.harvard.edu
-
Päätutkija:
- Kathryn J Swoboda, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Pre-oireiset tai äskettäin diagnosoidut imeväiset ja lapset, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) tyyppi 1, 2 tai 3; TAI SMA:ta sairastavien vauvojen ja lasten vanhemmat ja sisarukset, joilla ei ole vaikutusta; TAI kontrollikohteet: imeväiset ja lapset, joilla ei ole SMA:ta
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sairastuneille henkilöille: SMA:n geneettinen diagnoosi
- Perheenjäsenet, jotka eivät sairastu: tutkimukseen otetun sairastuneen henkilön vanhempi tai sisarus minkä ikäinen tahansa (ilman geneettistä SMA-diagnoosia)
Poissulkemiskriteerit:
- Ei mitään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Case-Control
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Aiheet, joita asia koskee
Imeväiset ja lapset, jotka ovat 36 kuukauden ikäisiä tai nuorempia ilmoittautumishetkellä, joilla on geneettisesti diagnosoitu spinaalinen lihasatrofia (SMA) Sairastunut kohortti saa koordinoitua, monitieteistä hoitoa, mukaan lukien ruokavalion interventio, hengitysseuranta, fysioterapia ja geneettinen neuvonta. Heille tehdään myös motoristen toimintojen, lihasten toimintapotentiaalin ja kehon koostumuksen arvioinnit sekä verinäytteiden kerääminen DNA:ta ja biomarkkereita varten sekä valinnainen tutkimus ihobiopsia. |
|
Ei vaikuta aiheisiin
Imeväiset ja 36 kuukauden ikäiset tai nuoremmat lapset, joilla ei ole SMA:ta Ryhmä, joka ei vaikuta asiaan, käy läpi samat arvioinnit kuin vaikutuksen alainen ryhmä. |
|
Perheenjäsenet, jotka eivät vaikuta asiaan
Minkä tahansa ikäiset vanhemmat ja sisarukset, joilla ei ole geneettistä SMA-diagnoosia ja joiden perheenjäseniä on rekisteröity jompaankumpaan sairastuneiden imeväisten/lapsien/aikuisten kohorttiin. Muodostamattomille sisaruksille tehdään samat arvioinnit kuin sairastuneelle ryhmälle iän mukaan. Asiattomien vanhempien osallistuminen rajoittuu verinäytteiden keräämiseen ja valinnaiseen ihobiopsiaan. |
|
Aiheet >36 Mos. iästä
Lapset ja aikuiset yli 36 kuukauden ikäiset ilmoittautumishetkellä, joilla on geneettisesti diagnosoitu spinaalinen lihasatrofia. Vanhempi sairastunut kohortti saa koordinoitua, monitieteistä hoitoa, mukaan lukien ravitsemustoimet, hengityselinten seuranta, fysioterapia ja geneettinen neuvonta. Heille tehdään myös motoristen toimintojen, lihasten toimintapotentiaalin ja kehon koostumuksen arvioinnit sekä verinäytteiden kerääminen DNA:ta ja biomarkkereita varten sekä valinnainen tutkimus ihobiopsia. Näitä osallistujia pidetään soveltuvin osin vaikuttavina kontrollikohteina. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika kuolemaan ja/tai kokoaikainen invasiivinen ventilaatio tai yli 16 tunnin kaksitasoisen hengitystuen tarve päivässä
Aikaikkuna: Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen)
|
Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ulnarin CMAP-amplitudi
Aikaikkuna: Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen)
|
Kyynärluun yhdistelihaksen toimintapotentiaalin (CMAP) enimmäisamplitudi ja pinta-ala
|
Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen)
|
|
CHOP-AIKO
Aikaikkuna: Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen tai kunnes PI/fysioterapeutti ei katso sitä enää sopivaksi)
|
Vauvojen ja vauvan tasolla toimivien lasten motorisen toiminnan arviointi
|
Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen tai kunnes PI/fysioterapeutti ei katso sitä enää sopivaksi)
|
|
WHO:n moottorien virstanpylväät
Aikaikkuna: Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen)
|
Bruttomoottorien virstanpylväiden hankinta WHO:n ohjeiden mukaisesti
|
Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen)
|
|
Hammersmithin toiminnallinen moottorivaaka - laajennettu
Aikaikkuna: Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen, alkaen kun PI/fysioterapeutti katsoo sen sopivaksi)
|
Motorisen toiminnan arviointi henkilöillä, joiden motorinen toiminta ylittää vauvan motorisen toiminnan
|
Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen, alkaen kun PI/fysioterapeutti katsoo sen sopivaksi)
|
|
Hammersmithin vauvan neurologinen tutkimus (HINE)
Aikaikkuna: Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen, alkaen kun PI/fysioterapeutti katsoo sen sopivaksi)
|
Hermomotorisen toiminnan arviointi pikkulapsilla, yleinen neurologinen tutkimus imeväisille
|
Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen, alkaen kun PI/fysioterapeutti katsoo sen sopivaksi)
|
|
Kehon koostumus
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein
|
DEXA skannaa
|
6 kuukauden välein
|
|
Luuntiheys
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein
|
DEXA skannaa
|
6 kuukauden välein
|
|
Putkiruokinnan tarve
Aikaikkuna: Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen)
|
Jokaisella käynnillä (1-6 kuukauden välein iästä riippuen)
|
|
|
Caregiver Questionnaire -lomakkeen kokonaispisteet ja alapisteet
Aikaikkuna: Jokaisella käynnillä (1-3 kuukauden välein iästä ja SMA-tyypistä riippuen)
|
Jokaisella käynnillä (1-3 kuukauden välein iästä ja SMA-tyypistä riippuen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Kathryn J Swoboda, MD, Massachusetts General Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Chung BH, Wong VC, Ip P. Spinal muscular atrophy: survival pattern and functional status. Pediatrics. 2004 Nov;114(5):e548-53. doi: 10.1542/peds.2004-0668. Epub 2004 Oct 18.
- Oskoui M, Levy G, Garland CJ, Gray JM, O'Hagen J, De Vivo DC, Kaufmann P. The changing natural history of spinal muscular atrophy type 1. Neurology. 2007 Nov 13;69(20):1931-6. doi: 10.1212/01.wnl.0000290830.40544.b9.
- Swoboda KJ, Prior TW, Scott CB, McNaught TP, Wride MC, Reyna SP, Bromberg MB. Natural history of denervation in SMA: relation to age, SMN2 copy number, and function. Ann Neurol. 2005 May;57(5):704-12. doi: 10.1002/ana.20473.
- Wirth B, Brichta L, Schrank B, Lochmuller H, Blick S, Baasner A, Heller R. Mildly affected patients with spinal muscular atrophy are partially protected by an increased SMN2 copy number. Hum Genet. 2006 May;119(4):422-8. doi: 10.1007/s00439-006-0156-7. Epub 2006 Mar 1.
- Bitton A, Martin C, Landon BE. A nationwide survey of patient centered medical home demonstration projects. J Gen Intern Med. 2010 Jun;25(6):584-92. doi: 10.1007/s11606-010-1262-8.
- Butchbach ME, Rose FF Jr, Rhoades S, Marston J, McCrone JT, Sinnott R, Lorson CL. Effect of diet on the survival and phenotype of a mouse model for spinal muscular atrophy. Biochem Biophys Res Commun. 2010 Jan 1;391(1):835-40. doi: 10.1016/j.bbrc.2009.11.148. Epub 2009 Nov 27.
- Butchbach ME, Singh J, Thorsteinsdottir M, Saieva L, Slominski E, Thurmond J, Andresson T, Zhang J, Edwards JD, Simard LR, Pellizzoni L, Jarecki J, Burghes AH, Gurney ME. Effects of 2,4-diaminoquinazoline derivatives on SMN expression and phenotype in a mouse model for spinal muscular atrophy. Hum Mol Genet. 2010 Feb 1;19(3):454-67. doi: 10.1093/hmg/ddp510. Epub 2009 Nov 6.
- Cobben JM, Lemmink HH, Snoeck I, Barth PA, van der Lee JH, de Visser M. Survival in SMA type I: a prospective analysis of 34 consecutive cases. Neuromuscul Disord. 2008 Jul;18(7):541-4. doi: 10.1016/j.nmd.2008.05.008. Epub 2008 Jun 24.
- Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, Clermont O, Burlet P, Viollet L, Benichou B, Cruaud C, Millasseau P, Zeviani M, et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell. 1995 Jan 13;80(1):155-65. doi: 10.1016/0092-8674(95)90460-3.
- Lemoine TJ, Swoboda KJ, Bratton SL, Holubkov R, Mundorff M, Srivastava R. Spinal muscular atrophy type 1: are proactive respiratory interventions associated with longer survival? Pediatr Crit Care Med. 2012 May;13(3):e161-5. doi: 10.1097/PCC.0b013e3182388ad1.
- Lorson CL, Hahnen E, Androphy EJ, Wirth B. A single nucleotide in the SMN gene regulates splicing and is responsible for spinal muscular atrophy. Proc Natl Acad Sci U S A. 1999 May 25;96(11):6307-11. doi: 10.1073/pnas.96.11.6307.
- Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, Snyder PJ, Sedra MS, Wirth B, Burghes AH, Prior TW. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002 Jan-Feb;4(1):20-6. doi: 10.1097/00125817-200201000-00004.
- Mannaa MM, Kalra M, Wong B, Cohen AP, Amin RS. Survival probabilities of patients with childhood spinal muscle atrophy. J Clin Neuromuscul Dis. 2009 Mar;10(3):85-9. doi: 10.1097/CND.0b013e318190310f.
- Rudnik-Schoneborn S, Berg C, Zerres K, Betzler C, Grimm T, Eggermann T, Eggermann K, Wirth R, Wirth B, Heller R. Genotype-phenotype studies in infantile spinal muscular atrophy (SMA) type I in Germany: implications for clinical trials and genetic counselling. Clin Genet. 2009 Aug;76(2):168-78. doi: 10.1111/j.1399-0004.2009.01200.x.
- Stange KC, Nutting PA, Miller WL, Jaen CR, Crabtree BF, Flocke SA, Gill JM. Defining and measuring the patient-centered medical home. J Gen Intern Med. 2010 Jun;25(6):601-12. doi: 10.1007/s11606-010-1291-3.
- Stille C, Turchi RM, Antonelli R, Cabana MD, Cheng TL, Laraque D, Perrin J; Academic Pediatric Association Task Force on Family-Centered Medical Home. The family-centered medical home: specific considerations for child health research and policy. Acad Pediatr. 2010 Jul-Aug;10(4):211-7. doi: 10.1016/j.acap.2010.05.002. No abstract available.
- Swoboda KJ, Kissel JT, Crawford TO, Bromberg MB, Acsadi G, D'Anjou G, Krosschell KJ, Reyna SP, Schroth MK, Scott CB, Simard LR. Perspectives on clinical trials in spinal muscular atrophy. J Child Neurol. 2007 Aug;22(8):957-66. doi: 10.1177/0883073807305665.
- Swoboda KJ, Scott CB, Reyna SP, Prior TW, LaSalle B, Sorenson SL, Wood J, Acsadi G, Crawford TO, Kissel JT, Krosschell KJ, D'Anjou G, Bromberg MB, Schroth MK, Chan GM, Elsheikh B, Simard LR. Phase II open label study of valproic acid in spinal muscular atrophy. PLoS One. 2009;4(5):e5268. doi: 10.1371/journal.pone.0005268. Epub 2009 May 14.
- Swoboda KJ. Seize the day: Newborn screening for SMA. Am J Med Genet A. 2010 Jul;152A(7):1605-7. doi: 10.1002/ajmg.a.33519. No abstract available.
- Wan L, Battle DJ, Yong J, Gubitz AK, Kolb SJ, Wang J, Dreyfuss G. The survival of motor neurons protein determines the capacity for snRNP assembly: biochemical deficiency in spinal muscular atrophy. Mol Cell Biol. 2005 Jul;25(13):5543-51. doi: 10.1128/MCB.25.13.5543-5551.2005.
- Zerres K, Rudnik-Schoneborn S. Natural history in proximal spinal muscular atrophy. Clinical analysis of 445 patients and suggestions for a modification of existing classifications. Arch Neurol. 1995 May;52(5):518-23. doi: 10.1001/archneur.1995.00540290108025.
- Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW, Krosschell K, Arnold WD, Rutkove SB, Swoboda KJ, Reyna SP, Sakonju A, Darras BT, Shell R, Kuntz N, Castro D, Iannaccone ST, Parsons J, Connolly AM, Chiriboga CA, McDonald C, Burnette WB, Werner K, Thangarajh M, Shieh PB, Finanger E, Cudkowicz ME, McGovern MM, McNeil DE, Finkel R, Kaye E, Kingsley A, Renusch SR, McGovern VL, Wang X, Zaworski PG, Prior TW, Burghes AH, Bartlett A, Kissel JT; NeuroNEXT Clinical Trial Network and on behalf of the NN101 SMA Biomarker Investigators. Baseline results of the NeuroNEXT spinal muscular atrophy infant biomarker study. Ann Clin Transl Neurol. 2016 Jan 21;3(2):132-45. doi: 10.1002/acn3.283. eCollection 2016 Feb.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 13. heinäkuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. syyskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2015P001934
- R01HD069045 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
National Institute of Child Health and Human Development on tehnyt sopimuksen American College of Medical Genomicsin ja Newborn Screening Translational Research Networkin (NBSTRN) kanssa yhteistyössä Cincinnatin lastensairaalan bioinformatiikkaryhmän kanssa kansallisen tietokannan kehittämiseksi tietojen keräämistä ja hallintaa varten. kaikki seurantatiedot kerättäväksi niiltä, jotka suostuvat osallistumaan tutkimustutkimukseen. Tutkijat jakavat tunnistamattomat tiedot NBSTRN-tietokannan kanssa.
Tutkijat toimittavat myös asiaankuuluvat liittyvät tiedot (esim. fenotyyppitiedot) NIH:n nimeämään tietovarastoon oikea-aikaisesti NIH:n genomitietojen jakamiskäytännön mukaisesti.
Aggregoidut tiedot ovat saatavilla toimittamista/yleistä tutkimuskäyttöä varten.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat
-
Istituto Ortopedico RizzoliRekrytointi
-
Istituto Ortopedico RizzoliValmis
-
Aesculap AGValmis
-
Hospital for Special Surgery, New YorkLopetettuSpinal FusionYhdysvallat
-
NYU Langone HealthValmis
-
AO Foundation, AO SpineEi vielä rekrytointia
-
M.C. Kruyt, MD, PhDKuros BioSciences B.V.Aktiivinen, ei rekrytointiSpinal FusionAlankomaat
-
Montefiore Medical CenterLopetettu