Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Natiivi T1-kartoitus sydämen ja verisuonten magneettikuvauksella harvinaisissa sairauksissa (FABRY400)

perjantai 23. kesäkuuta 2017 päivittänyt: University College, London

Natiivi T1-kartoitus sydän- ja verisuonimagneettikuvauksella harvinaisissa sairauksissa – uusi menetelmä potilaiden hoidon parantamiseksi

Fabryn tauti (FD) on harvinainen X-kytketty lysosomaalinen varastointihäiriö, joka johtaa vasemman kammion liikakasvuun, sydänlihasfibroosiin, rytmihäiriöihin ja sydämen vajaatoimintaan. Sydämen vauriot ovat yleisin kuolinsyy FD:ssä. Hoito entsyymikorvaushoidolla on kallista, voi olla huonosti kohdennettu ja sairauksien varhaisessa havaitsemisessa ja seurannassa on vaikeuksia. T1-kartoitussignaalin muutos on mahdollinen merkittävä biomarkkeri FD:lle.

Fabry400 on monikeskustutkimus, jonka tavoitteena on ymmärtää Fabryn taudin biologiaa ja sen suhdetta ei-invasiiviseen moniparametriseen CMR-kartoitukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Ymmärrämme sydämen osallistumisesta FD:hen on rajallinen, koska myosyyttien varastointia ei voida arvioida ei-invasiivisesti. Tämä saattaa kuitenkin olla mahdollista CMR T1 -kartoituksen kehittymisen myötä. T1-kartoitus osoitti erinomaisen eron FD:n ja muiden LVH:n syiden välillä, ja tämä ominaisuus viittaa vahvasti T1-signaalien ja epänormaalin rasvan varastoinnin väliseen suoraan mutta monimutkaiseen suhteeseen. Tarkemmin sanottuna 50 %:lla potilaista, joilla ei ole LVH:ta, on alhaiset T1-arvot, mikä viittaa siihen, että T1 on varhainen sairauden merkki FD:ssä. Tämä ominaisuus voi osoittautua erityisen hyödylliseksi arvioitaessa taudin etenemistä ja hoitovastetta varhaisessa taudissa.

CMR:ssä LGE:tä FD:ssä esiintyy tyypillisesti tyviinferolateraalisessa seinämässä. LGE liittyy huonoon hoitovasteeseen ja haittavaikutuksiin. Hybridikuvaus PET/MR:llä on osoittanut, että jotkut FD LGE:t voivat olla tulehdusta. T2-kartoitus voi olla hyödyllinen, koska se on herkkä tulehduksen ja turvotuksen ilmaisin, esimerkiksi erottamaan akuutin sydäninfarktin kroonisesta sydäninfarktista ja diagnosoimaan sydänlihastulehduksen, erityisesti kroonisen sydänlihastulehduksen tai sydämen vajaatoiminnan yhteydessä.

Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:

  1. Paranna sydämen osallistumisen diagnosointia tunnistamalla varhainen sairaus
  2. Havaitse varhaiset muutokset ja vastaukset terapiaan
  3. Paranna sydämen osallistumisen patofysiologian ymmärtämistä käyttämällä CMR:n moniparametrista kartoitusta

Tutkimusmenetelmä:

Tämä on kohorttihavainnointitutkimus FD-potilailla, mukaan lukien lapset, ERT-hoitoa aloittavat potilaat, aiemmin ERT-hoitoa saamattomat potilaat ja LVH-positiiviset potilaat. ERT-hoidon aloittaville potilaille tehdään seurantatarkistukset 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla. CMR-skannaus käyttää T1- ja T2-kartoitustekniikoita vakiintuneiden kultastandardien sekvenssejä vastaan. Potilaille tehdään myös ECHO ja EKG. Veren biomarkkerit kerätään (seerumi, plasma ja virtsa).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

400

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Sydney, Australia
        • Rekrytointi
        • University of Sydney
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rebecca Kozor, PhD
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • University Hospital Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Richard P Steeds, PhD
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Free Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James C Moon, MD
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • The Heart Hospital, University College London Hospital
        • Päätutkija:
          • James C Moon, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Fabryn taudin potilaat palkattiin Fabryn poliklinikoilta

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geenipositiivinen Fabryn tauti
  • Mies vai nainen
  • Ikä vähintään 9 vuotta

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa ehdoton vasta-aihe CMR:lle
  • Raskaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Varastoinnin esiintyminen Fabryn kardiomyopatiassa
Aikaikkuna: 1 tunti
Tallennustilan olemassaolo tai puuttuminen (mitattu millisekunteina) T1-kartoituksella CMR:llä
1 tunti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tulehduksen esiintyminen Fabryn kardiomyopatiassa
Aikaikkuna: 1 tunti
Tulehduksen olemassaolo tai puuttuminen (mitattu millisekunteina) T2-kartoituksella CMR:llä
1 tunti
Muutos varastointiin
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos tallennusmitassa (mitattu millisekunteina) T1-kartoituksen avulla CMR:llä
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Yhteistyökumppanit

University of Sydney
University Hospital Birmingham

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 19. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 19. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 19. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 26. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 26. kesäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14/0354

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa