Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Native T1-kartlegging ved kardiovaskulær magnetisk resonansavbildning ved sjeldne sykdommer (FABRY400)

23. juni 2017 oppdatert av: University College, London

Native T1-kartlegging ved hjelp av kardiovaskulær magnetisk resonansavbildning ved sjeldne sykdommer – en ny metode for å forbedre pasientbehandlingen

Fabrys sykdom (FD) er en sjelden, X-koblet lysosomal lagringsforstyrrelse som fører til venstre ventrikkelhypertrofi, myokardfibrose, arytmi og hjertesvikt. Hjertepåvirkning er den ledende dødsårsaken ved FD. Behandling med enzymerstatningsterapi er kostbar, kan være dårlig målrettet og det er vanskeligheter med tidlig oppdagelse og sykdomsovervåking. T1-kartleggingssignalendring er en potensiell bemerkelsesverdig biomarkør for FD.

Fabry400 er en multisenterstudie som tar sikte på å forstå biologien til Fabrys sykdom og dens forhold til ikke-invasiv multiparametrisk kartlegging av CMR.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Detaljert beskrivelse

Vår forståelse av hjerteinvolvering i FD er begrenset fordi myocyttlagringen ikke kan vurderes ikke-invasivt. Men med utviklingen av CMR T1-kartlegging er dette mulig. T1-kartlegging demonstrerte utmerket diskriminering mellom FD og andre årsaker til LVH, og denne egenskapen tyder sterkt på et direkte, men intrikat forhold mellom T1-signaler og unormal fettlagring. Nærmere bestemt har 50 % av pasientene uten LVH lave T1-verdier, noe som tyder på at T1 er en tidlig sykdomsmarkør i FD. Denne egenskapen kan vise seg å være spesielt nyttig for å vurdere sykdomsprogresjon og behandlingsrespons ved tidlig sykdom.

Ved CMR opptrer LGE ved FD karakteristisk i den basale inferolaterale veggen. LGE er assosiert med dårlig respons på terapi og uønskede utfall. Hybrid avbildning med PET/MR har vist at noe FD LGE kan være betennelse. T2-kartlegging kan være nyttig ettersom det er en sensitiv detektor for betennelse og ødem, for eksempel å skille akutt fra kronisk hjerteinfarkt og diagnostisere myokarditt, spesielt i sammenheng med kronisk myokarditt eller hjertesvikt.

Målene med denne studien er:

  1. Forbedre diagnosen hjerteinvolvering ved å gjenkjenne tidlig sykdom
  2. Oppdag tidlige endringer og respons på terapi
  3. Forbedre forståelsen av patofysiologien til hjerteinvolvering ved å bruke multiparametrisk kartlegging av CMR

Studiemetode:

Dette er en kohortobservasjonsstudie av FD-pasienter inkludert barn, pasienter som starter ERT, ERT-naive pasienter og LVH-positive pasienter. Oppfølgingsskanninger etter 6 måneder og 12 måneder vil bli utført på pasienter som starter ERT. CMR Scanning vil bruke T1 og T2 kartleggingsteknikker mot etablerte gullstandardsekvenser. Pasientene vil også ha EKKO og EKG. Blodbiomarkører vil bli samlet inn (serum, plasma og urin).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Sydney, Australia
        • Rekruttering
        • University of Sydney
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rebecca Kozor, PhD
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Rekruttering
        • University Hospital Birmingham
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Richard P Steeds, PhD
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • James C Moon, MD
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • The Heart Hospital, University College London Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • James C Moon, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med Fabrys sykdom rekruttert fra Fabry poliklinikker

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gen-positiv Fabry-sykdom
  • Mann eller kvinne
  • Alder minst 9 år

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver absolutt kontraindikasjon mot CMR
  • Svangerskap

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilstedeværelse av lagring i Fabry kardiomyopati
Tidsramme: 1 time
Tilstedeværelse eller fravær av lagring (målt i millisekunder) ved T1-kartlegging av CMR
1 time

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tilstedeværelse av betennelse i Fabry kardiomyopati
Tidsramme: 1 time
Tilstedeværelse eller fravær av betennelse (målt i millisekunder) ved T2-kartlegging ved CMR
1 time
Endring i lagringsmål
Tidsramme: 12 måneder
Endring i lagringsmål (målt i millisekunder) ved T1-kartlegging av CMR
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University College, London

Samarbeidspartnere

University of Sydney
University Hospital Birmingham

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

19. februar 2015

Primær fullføring (FORVENTES)

19. august 2018

Studiet fullført (FORVENTES)

19. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

26. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

26. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2017

Sist bekreftet

1. juni 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14/0354

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Indonesia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere