Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Natywne mapowanie T1 za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego układu sercowo-naczyniowego w rzadkich chorobach (FABRY400)

23 czerwca 2017 zaktualizowane przez: University College, London

Natywne mapowanie T1 za pomocą obrazowania rezonansu magnetycznego układu sercowo-naczyniowego w rzadkich chorobach — nowa metoda poprawy opieki nad pacjentem

Choroba Fabry'ego (FD) jest rzadką, sprzężoną z chromosomem X lizosomalną chorobą spichrzeniową prowadzącą do przerostu lewej komory, zwłóknienia mięśnia sercowego, arytmii i niewydolności serca. Zajęcie serca jest główną przyczyną śmierci w FD. Leczenie enzymatyczną terapią zastępczą jest drogie, może być źle ukierunkowane i występują trudności we wczesnym wykrywaniu i monitorowaniu choroby. Zmiana sygnału mapowania T1 jest potencjalnym niezwykłym biomarkerem FD.

Fabry400 to wieloośrodkowe badanie mające na celu zrozumienie biologii choroby Fabry'ego i jej związku z nieinwazyjnym mapowaniem wieloparametrycznym za pomocą CMR.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Szczegółowy opis

Nasze zrozumienie zaangażowania serca w FD jest ograniczone, ponieważ przechowywanie miocytów nie może być ocenione nieinwazyjnie. Jednak wraz z rozwojem mapowania CMR T1 jest to możliwe. Mapowanie T1 wykazało doskonałe rozróżnienie między FD a innymi przyczynami LVH, a ta właściwość wysoce sugeruje bezpośredni, ale skomplikowany związek między sygnałami T1 a nieprawidłowym magazynowaniem tłuszczu. Konkretnie, 50% pacjentów bez LVH ma niskie wartości T1, co sugeruje, że T1 jest wczesnym markerem choroby w FD. Ta właściwość może okazać się szczególnie przydatna do oceny postępu choroby i odpowiedzi na leczenie we wczesnej fazie choroby.

W CMR LGE w FD charakterystycznie występuje w dolnej ścianie bocznej podstawy. LGE wiąże się ze słabą odpowiedzią na leczenie i niepożądanymi wynikami. Obrazowanie hybrydowe za pomocą PET/MR wykazało, że niektóre FD LGE mogą być stanami zapalnymi. Mapowanie T2 może być przydatne, ponieważ jest czułym wykrywaczem stanu zapalnego i obrzęku, na przykład do różnicowania ostrego i przewlekłego zawału mięśnia sercowego oraz diagnozowania zapalenia mięśnia sercowego, szczególnie w przebiegu przewlekłego zapalenia mięśnia sercowego lub niewydolności serca.

Celem tego badania jest:

  1. Popraw diagnostykę zajęcia serca poprzez rozpoznanie wczesnej choroby
  2. Wykrywaj wczesne zmiany i reakcje na terapię
  3. Popraw zrozumienie patofizjologii zajęcia serca za pomocą mapowania wieloparametrycznego za pomocą CMR

Metoda badania:

Jest to kohortowe badanie obserwacyjne pacjentów z FD, w tym dzieci, pacjentów rozpoczynających ERT, pacjentów nieleczonych wcześniej ERT i pacjentów z dodatnim wynikiem LVH. Badania kontrolne po 6 i 12 miesiącach będą wykonywane u pacjentów rozpoczynających ERT. Skanowanie CMR będzie wykorzystywać techniki mapowania T1 i T2 w stosunku do ustalonych sekwencji o złotym standardzie. Pacjenci będą mieli również wykonane ECHO i EKG. Zostaną pobrane biomarkery krwi (surowica, osocze i mocz).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

400

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Sydney, Australia
        • Rekrutacyjny
        • University of Sydney
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rebecca Kozor, PhD
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Birmingham
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Richard P Steeds, PhD
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • James C Moon, MD
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • The Heart Hospital, University College London Hospital
        • Główny śledczy:
          • James C Moon, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z chorobą Fabry'ego rekrutowani z przychodni Fabry'ego

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie dodatnia choroba Fabry'ego
  • Mężczyzna czy kobieta
  • Wiek co najmniej 9 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie bezwzględne przeciwwskazania do CMR
  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność spichrzania w kardiomiopatii Fabry'ego
Ramy czasowe: 1 godzina
Obecność lub brak przechowywania (mierzone w milisekundach) przez mapowanie T1 przez CMR
1 godzina

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność stanu zapalnego w kardiomiopatii Fabry'ego
Ramy czasowe: 1 godzina
Obecność lub brak stanu zapalnego (mierzonego w milisekundach) przez mapowanie T2 metodą CMR
1 godzina
Zmiana środka pamięci
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana miary przechowywania (mierzona w milisekundach) przez mapowanie T1 przez CMR
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University College, London

Współpracownicy

University of Sydney
University Hospital Birmingham

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

19 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

19 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

19 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

26 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

26 czerwca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14/0354

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj