Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Inheemse T1-mapping door cardiovasculaire magnetische resonantiebeeldvorming bij zeldzame ziekten (FABRY400)

23 juni 2017 bijgewerkt door: University College, London

Native T1-mapping door cardiovasculaire magnetische resonantiebeeldvorming bij zeldzame ziekten - een nieuwe methode om de patiëntenzorg te verbeteren

De ziekte van Fabry (FD) is een zeldzame, X-gebonden lysosomale stapelingsziekte die leidt tot linkerventrikelhypertrofie, myocardfibrose, aritmie en hartfalen. Betrokkenheid van het hart is de belangrijkste doodsoorzaak bij FD. Behandeling met enzymvervangende therapie is duur, kan slecht gericht zijn en er zijn problemen bij vroege detectie en monitoring van de ziekte. T1 mapping signaalverandering is een potentieel opmerkelijke biomarker voor FD.

Fabry400 is een multicentrische studie gericht op het begrijpen van de biologie van de ziekte van Fabry en de relatie ervan met niet-invasieve multiparametrische mapping door CMR.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Ons begrip van cardiale betrokkenheid bij FD is beperkt omdat de opslag van myocyten niet niet-invasief kan worden beoordeeld. Met de ontwikkeling van CMR T1-mapping is dit misschien mogelijk. T1-mapping toonde uitstekende discriminatie tussen FD en andere oorzaken van LVH, en deze eigenschap is zeer suggestief voor een directe maar ingewikkelde relatie tussen T1-signalen en abnormale vetopslag. Concreet heeft 50% van de patiënten zonder LVH lage T1-waarden, wat suggereert dat T1 een vroege ziektemarker is bij FD. Deze eigenschap kan bijzonder nuttig zijn voor het beoordelen van ziekteprogressie en behandelingsrespons bij vroege ziekte.

Bij CMR komt LGE bij FD typisch voor in de basale inferolaterale wand. LGE wordt in verband gebracht met een slechte respons op therapie en nadelige resultaten. Hybride beeldvorming met PET/MR heeft aangetoond dat sommige FD LGE ontstekingen kunnen zijn. T2-mapping kan nuttig zijn omdat het een gevoelige detector is van ontsteking en oedeem, bijvoorbeeld om acuut van chronisch myocardinfarct te onderscheiden en myocarditis te diagnosticeren, met name in de setting van chronische myocarditis of hartfalen.

De doelstellingen van deze studie zijn:

  1. Verbeter de diagnose van cardiale betrokkenheid door herkenning van vroege ziekte
  2. Detecteer vroege veranderingen en reacties op therapie
  3. Verbeter het begrip van de pathofysiologie van cardiale betrokkenheid met behulp van multiparametrische mapping door CMR

Studie Methode:

Dit is een cohort observationele studie van FD-patiënten, waaronder kinderen, patiënten die beginnen met ERT, ERT-naïeve patiënten en LVH-positieve patiënten. Vervolgscans na 6 maanden en 12 maanden zullen worden uitgevoerd bij patiënten die beginnen met ERT. CMR-scanning zal T1- en T2-mappingtechnieken gebruiken tegen gevestigde gouden standaardreeksen. De patiënten zullen ook ECHO en ECG hebben. Er zullen bloedbiomarkers worden verzameld (serum, plasma en urine).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

400

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Sydney, Australië
        • Werving
        • University of Sydney
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rebecca Kozor, PhD
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • University Hospital Birmingham
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Richard P Steeds, PhD
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Royal Free Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • James C Moon, MD
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • The Heart Hospital, University College London Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • James C Moon, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

9 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met de ziekte van Fabry gerekruteerd uit Fabry-poliklinieken

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gen-positieve ziekte van Fabry
  • Man of vrouw
  • Leeftijd minimaal 9 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Elke absolute contra-indicatie voor CMR
  • Zwangerschap

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwezigheid van opslag bij Fabry-cardiomyopathie
Tijdsspanne: 1 uur
Aanwezigheid of afwezigheid van opslag (gemeten in milliseconden) door T1 mapping door CMR
1 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwezigheid van ontsteking bij Fabry-cardiomyopathie
Tijdsspanne: 1 uur
Aanwezigheid of afwezigheid van ontsteking (gemeten in milliseconden) door T2 mapping door CMR
1 uur
Verandering in opslagmaat
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering in opslagmaat (gemeten in milliseconden) door T1-mapping door CMR
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University College, London

Medewerkers

University of Sydney
University Hospital Birmingham

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

19 februari 2015

Primaire voltooiing (VERWACHT)

19 augustus 2018

Studie voltooiing (VERWACHT)

19 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

26 juni 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

26 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2017

Laatst geverifieerd

1 juni 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14/0354

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren