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희귀질환에서 심혈관 자기공명 영상에 의한 네이티브 T1 매핑 (FABRY400)

2017년 6월 23일 업데이트: University College, London

희귀 질환에서 심혈관 자기 공명 영상에 의한 기본 T1 매핑 - 환자 치료를 개선하는 새로운 방법

파브리병(FD)은 좌심실 비대, 심근 섬유증, 부정맥 및 심부전을 유발하는 드문 X-연관 리소좀 축적 장애입니다. 심장 침범은 FD의 주요 사망 원인입니다. 효소 대체 요법으로 치료하는 것은 비용이 많이 들고, 표적이 제대로 되지 않을 수 있으며, 조기 발견 및 질병 모니터링에 어려움이 있습니다. T1 매핑 신호 변경은 FD에 대한 잠재적인 놀라운 바이오마커입니다.

Fabry400은 파브리병의 생물학과 CMR에 의한 비침습적 다중 매개변수 매핑과의 관계를 이해하는 것을 목표로 하는 다기관 연구입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

상세 설명

근세포 저장을 비침습적으로 평가할 수 없기 때문에 FD의 심장 관련에 대한 우리의 이해는 제한적입니다. 그러나 CMR T1 매핑의 개발로 이것이 가능할 수 있습니다. T1 매핑은 FD와 LVH의 다른 원인 사이의 뛰어난 식별을 입증했으며, 이 속성은 T1 신호와 비정상적인 지방 저장 사이의 직접적이지만 복잡한 관계를 매우 암시합니다. 구체적으로, LVH가 없는 환자의 50%는 T1 값이 낮으며, 이는 T1이 FD의 초기 질병 마커임을 시사합니다. 이 속성은 초기 질병에서 질병 진행 및 치료 반응을 평가하는 데 특히 유용할 수 있습니다.

CMR에서 FD의 LGE는 특징적으로 기저부 내측벽에서 발생합니다. LGE는 치료에 대한 불량한 반응 및 불리한 결과와 관련이 있습니다. PET/MR을 사용한 하이브리드 이미징은 일부 FD LGE가 염증일 수 있음을 보여주었습니다. T2 매핑은 예를 들어 급성과 만성 심근 경색을 구별하고 특히 만성 심근염이나 심부전 상황에서 심근염을 진단하는 것과 같이 염증과 부종의 민감한 감지기이므로 유용할 수 있습니다.

이 연구의 목적은 다음과 같습니다.

  1. 조기 질환 인식을 통한 심장 침범 진단 개선
  2. 치료에 대한 조기 변화 및 반응 감지
  3. CMR에 의한 다중매개변수 매핑을 사용하여 심장 침범의 병리생리학에 대한 이해 향상

연구 방법:

이것은 어린이, ERT를 시작한 환자, ERT 나이브 환자 및 LVH 양성 환자를 포함한 FD 환자의 코호트 관찰 연구입니다. ERT를 시작한 환자에 대해 6개월 및 12개월에 추적 검사를 실시합니다. CMR 스캐닝은 확립된 표준 시퀀스에 대해 T1 및 T2 매핑 기술을 사용합니다. 환자는 또한 ECHO와 ECG를 갖게 됩니다. 혈액 바이오마커가 수집됩니다(혈청, 혈장 및 소변).

연구 유형

관찰

등록 (예상)

400

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

      • Birmingham, 영국
        • 모병
        • University Hospital Birmingham
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Richard P Steeds, PhD
      • London, 영국
        • 모병
        • Royal Free Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • James C Moon, MD
      • London, 영국
        • 모병
        • The Heart Hospital, University College London Hospital
        • 수석 연구원:
          • James C Moon, MD
        • 연락하다:
      • Sydney, 호주
        • 모병
        • University of Sydney
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rebecca Kozor, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

9년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

파브리 외래진료소에서 모집한 파브리병 환자

설명

포함 기준:

  • 유전자 양성 파브리병
  • 남성 또는 여성
  • 9세 이상

제외 기준:

  • CMR에 대한 절대적 금기 사항
  • 임신

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파브리 심근병증의 저장 존재
기간: 1 시간
CMR에 의한 T1 매핑에 의한 저장 유무(밀리초 단위로 측정)
1 시간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파브리 심근병증에서 염증의 존재
기간: 1 시간
CMR에 의한 T2 매핑에 의한 염증의 유무(밀리초 단위로 측정)
1 시간
저장 조치의 변경
기간: 12 개월
CMR에 의한 T1 매핑에 의한 저장 측정(밀리초 단위로 측정)의 변경
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 2월 19일

기본 완료 (예상)

2018년 8월 19일

연구 완료 (예상)

2019년 2월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 6월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 6월 23일

처음 게시됨 (실제)

2017년 6월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 6월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 6월 23일

마지막으로 확인됨

2017년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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