- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT03199001
희귀질환에서 심혈관 자기공명 영상에 의한 네이티브 T1 매핑 (FABRY400)
희귀 질환에서 심혈관 자기 공명 영상에 의한 기본 T1 매핑 - 환자 치료를 개선하는 새로운 방법
파브리병(FD)은 좌심실 비대, 심근 섬유증, 부정맥 및 심부전을 유발하는 드문 X-연관 리소좀 축적 장애입니다. 심장 침범은 FD의 주요 사망 원인입니다. 효소 대체 요법으로 치료하는 것은 비용이 많이 들고, 표적이 제대로 되지 않을 수 있으며, 조기 발견 및 질병 모니터링에 어려움이 있습니다. T1 매핑 신호 변경은 FD에 대한 잠재적인 놀라운 바이오마커입니다.
Fabry400은 파브리병의 생물학과 CMR에 의한 비침습적 다중 매개변수 매핑과의 관계를 이해하는 것을 목표로 하는 다기관 연구입니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
근세포 저장을 비침습적으로 평가할 수 없기 때문에 FD의 심장 관련에 대한 우리의 이해는 제한적입니다. 그러나 CMR T1 매핑의 개발로 이것이 가능할 수 있습니다. T1 매핑은 FD와 LVH의 다른 원인 사이의 뛰어난 식별을 입증했으며, 이 속성은 T1 신호와 비정상적인 지방 저장 사이의 직접적이지만 복잡한 관계를 매우 암시합니다. 구체적으로, LVH가 없는 환자의 50%는 T1 값이 낮으며, 이는 T1이 FD의 초기 질병 마커임을 시사합니다. 이 속성은 초기 질병에서 질병 진행 및 치료 반응을 평가하는 데 특히 유용할 수 있습니다.
CMR에서 FD의 LGE는 특징적으로 기저부 내측벽에서 발생합니다. LGE는 치료에 대한 불량한 반응 및 불리한 결과와 관련이 있습니다. PET/MR을 사용한 하이브리드 이미징은 일부 FD LGE가 염증일 수 있음을 보여주었습니다. T2 매핑은 예를 들어 급성과 만성 심근 경색을 구별하고 특히 만성 심근염이나 심부전 상황에서 심근염을 진단하는 것과 같이 염증과 부종의 민감한 감지기이므로 유용할 수 있습니다.
이 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 조기 질환 인식을 통한 심장 침범 진단 개선
- 치료에 대한 조기 변화 및 반응 감지
- CMR에 의한 다중매개변수 매핑을 사용하여 심장 침범의 병리생리학에 대한 이해 향상
연구 방법:
이것은 어린이, ERT를 시작한 환자, ERT 나이브 환자 및 LVH 양성 환자를 포함한 FD 환자의 코호트 관찰 연구입니다. ERT를 시작한 환자에 대해 6개월 및 12개월에 추적 검사를 실시합니다. CMR 스캐닝은 확립된 표준 시퀀스에 대해 T1 및 T2 매핑 기술을 사용합니다. 환자는 또한 ECHO와 ECG를 갖게 됩니다. 혈액 바이오마커가 수집됩니다(혈청, 혈장 및 소변).
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: James Moon, MD
- 이메일: j.moon@ucl.ac.uk
연구 장소
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Birmingham, 영국
- 모병
- University Hospital Birmingham
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연락하다:
- Shanat Baig, MRCP
- 이메일: shanat.baig@nhs.net
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수석 연구원:
- Richard P Steeds, PhD
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London, 영국
- 모병
- Royal Free Hospital
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연락하다:
- Sabrina Nordin
- 이메일: sabrina.nordin@nhs.net
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수석 연구원:
- James C Moon, MD
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London, 영국
- 모병
- The Heart Hospital, University College London Hospital
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수석 연구원:
- James C Moon, MD
-
연락하다:
- Sabrina Nordin, MRCP
- 이메일: sabrina.nordin@nhs.net
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Sydney, 호주
- 모병
- University of Sydney
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연락하다:
- Rebecca Kozor, PhD
- 이메일: rebeccakozor@gmail.com
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수석 연구원:
- Rebecca Kozor, PhD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 유전자 양성 파브리병
- 남성 또는 여성
- 9세 이상
제외 기준:
- CMR에 대한 절대적 금기 사항
- 임신
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파브리 심근병증의 저장 존재
기간: 1 시간
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CMR에 의한 T1 매핑에 의한 저장 유무(밀리초 단위로 측정)
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1 시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파브리 심근병증에서 염증의 존재
기간: 1 시간
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CMR에 의한 T2 매핑에 의한 염증의 유무(밀리초 단위로 측정)
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1 시간
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저장 조치의 변경
기간: 12 개월
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CMR에 의한 T1 매핑에 의한 저장 측정(밀리초 단위로 측정)의 변경
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Sado DM, White SK, Piechnik SK, Banypersad SM, Treibel T, Captur G, Fontana M, Maestrini V, Flett AS, Robson MD, Lachmann RH, Murphy E, Mehta A, Hughes D, Neubauer S, Elliott PM, Moon JC. Identification and assessment of Anderson-Fabry disease by cardiovascular magnetic resonance noncontrast myocardial T1 mapping. Circ Cardiovasc Imaging. 2013 May 1;6(3):392-8. doi: 10.1161/CIRCIMAGING.112.000070. Epub 2013 Apr 5.
- Pica S, Sado DM, Maestrini V, Fontana M, White SK, Treibel T, Captur G, Anderson S, Piechnik SK, Robson MD, Lachmann RH, Murphy E, Mehta A, Hughes D, Kellman P, Elliott PM, Herrey AS, Moon JC. Reproducibility of native myocardial T1 mapping in the assessment of Fabry disease and its role in early detection of cardiac involvement by cardiovascular magnetic resonance. J Cardiovasc Magn Reson. 2014 Dec 5;16(1):99. doi: 10.1186/s12968-014-0099-4.
- Nappi C, Altiero M, Imbriaco M, Nicolai E, Giudice CA, Aiello M, Diomiaiuti CT, Pisani A, Spinelli L, Cuocolo A. First experience of simultaneous PET/MRI for the early detection of cardiac involvement in patients with Anderson-Fabry disease. Eur J Nucl Med Mol Imaging. 2015 Jun;42(7):1025-31. doi: 10.1007/s00259-015-3036-3. Epub 2015 Mar 26.
- Vijapurapu R, Nordin S, Baig S, Liu B, Rosmini S, Augusto J, Tchan M, Hughes DA, Geberhiwot T, Moon JC, Steeds RP, Kozor R. Global longitudinal strain, myocardial storage and hypertrophy in Fabry disease. Heart. 2019 Mar;105(6):470-476. doi: 10.1136/heartjnl-2018-313699. Epub 2018 Oct 3.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 14/0354
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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