Pilottitutkimus pirfenidonista keuhkofibroosissa myeloperoksidaasivasta-aineilla (PIRFENIVAS)

Sisällyttämiskriteerit:

• Ikä > 18 vuotta
• Anti-MPO-vasta-aineen (ELISA) läsnäolo keuhkofibroosin seurannan ja/tai anti-MPO:n aiheuttaman vaskuliitin diagnoosin aikana vuoden 2012 tarkistetun kansainvälisen Chapel Hillin konsensuskonferenssin määritelmien mukaisesti
• Selvä tai mahdollinen tavallinen interstitiaalinen keuhkokuume tai ei-spesifinen interstitiaalinen keuhkokuume, joka perustuu korkearesoluutioiseen tietokonetomografiaan
• Keuhkofibroosin esiintyminen, joka määritellään alueeksi 50-90 % %FVC:stä ja 30-90 % %DLCO:sta
• Keuhkofibroosi ei kestä (tutkijan arvion mukaan) tavanomaiselle hoito-ohjelmalle, jota käytetään anti-MPO:hen liittyvässä vaskuliitissa, kun vaskuliittia on käytetty
• Kyky ymmärtää tutkimuksen vaatimukset, antaa kirjallinen tietoinen suostumus (mukaan lukien suostumus tutkimukseen liittyvien terveystietojen käyttöön ja paljastamiseen) ja noudattaa tutkimusprotokollan menettelyjä (mukaan lukien vaaditut opintokäynnit)
• Ole sidoksissa johonkin sosiaaliturvaan (voita, että meillä on oikeus).

Poissulkemiskriteerit:

• Muu systeeminen vaskuliitti;
• Aktiivinen vaskuliitti määritelty Birmingham Vasculitis Activity Scorella >3 (BVAS);
• Pirfenidonin vasta-aihe;
• Ei voida suorittaa keuhkojen toimintatestiä (PFT);
• Raskaus tai imetys. Hedelmälliseksi kykeneviltä naisilta vaaditaan negatiivinen seerumin raskaustesti ennen hoitoa, ja heidän on suostuttava ylläpitämään erittäin tehokasta ehkäisyä harjoittamalla raittiutta tai käyttämällä tehokasta ehkäisymenetelmää suostumuksesta tutkimuksen loppuun asti: levonorgestreelin implantit ; injektoitava progesteroni; mikä tahansa kohdunsisäinen laite (IUD), jonka dokumentoitu vikaprosentti on alle 1 % vuodessa; suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet (joko yhdistelmä- tai progesteroni); kaksoisestemenetelmä (kondomi, kohdunkaulan korkki tai diafragma spermisidillä); transdermaalinen ehkäisylastari; mieskumppani, joka on steriili ennen naishenkilön tuloa tutkimukseen ja on naishenkilön ainoa seksikumppani;
• Jokin seuraavista maksan toimintakokeiden kriteereistä määritellyt rajat ylittävät: kokonaisbilirubiini yli 1,5 kertaa normaalin ylärajan (ULN), pois lukien potilaat, joilla on Gilbertin oireyhtymä; aspartaatti (AST)/glutamaattioksaloasetiinitransaminaasi (SGOT) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT)/glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT), (AST/SGOT tai ALT/SGPT) >3 × ULN; alkalinen fosfataasi > 2,5 × ULN;
• Kreatiniinipuhdistuma (CrCl
• Nykyinen nintedanibhoito tai aikaisempi hoito nintedanibilla viimeisten 12 kuukauden aikana;
• Nykyinen hoito fluvoksamiinilla tai aikaisempi hoito fluvoksamiinilla viimeisten 28 päivän aikana ennen seulontaa
• Pirfenidonin aikaisempi käyttö tai tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimushoidon aineosalle;
• Odotetaan saavansa keuhkonsiirron 1 vuoden sisällä satunnaistamisesta tai keuhkonsiirron jonotuslistalla satunnaistuksen yhteydessä;
• Tähän liittyvä sidekudossairaus (kuten systeeminen skleroosi);
• Elektrokardiogrammi (EKG), jonka sykekorjattu QT-aika (korjattu Friderician kaavalla, QTcF) ≥ 500 ms seulonnassa tai suvussa tai henkilökohtaisella historialla pitkä QT-oireyhtymä;
• Syklofosfamidihoito viimeisen 3 kuukauden aikana;
• Nykyinen tupakointi tai tupakointi viimeisten 3 kuukauden aikana.