Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus henkilöillä, jotka saivat Voretigene Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2)

tiistai 15. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Spark Therapeutics, Inc.

Pitkäaikainen seurantatutkimus koehenkilöillä, jotka saivat adenovirukseen liittyvän virusvektorin serotyypin 2, joka sisälsi ihmisen RPE65-geenin (AAV2-hRPE65v2, Voretigene Neparvovec-rzyl) subretinaalisen injektion kautta

Monipaikkainen, ei-satunnaistettu, havainnointitutkimus, enintään 15 vuoden ajan subretinaalisen AAV2-hRPE65v2:n annon jälkeen jokaiselle koehenkilölle. Tutkimus on ei-interventio, seurantatutkimus koehenkilöillä, jotka osallistuivat aikaisempiin AAV2-hRPE65v2-geeniterapian kliinisiin tutkimuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnollinen seurantatutkimus koehenkilöillä, jotka osallistuivat aikaisempiin AAV2-hRPE65v2-geeniterapian (voretigeeni neparvovec-rzyl) faasin 1 ja 3 kliinisiin tutkimuksiin pitkän aikavälin kestävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi 15 vuoden ajan subretinaalisen annon jälkeen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

41

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Henkilöt, joille annettiin AAV2-hRPE65v2:ta (voretigeeni neparvovec-rzyl) verkkokalvon alle 1. tai 3. vaiheen kliinisissä tutkimuksissa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Koehenkilöt, jotka osallistuivat aikaisempiin subretinaalisiin AAV2-hRPE65v2-geeniterapiatutkimuksiin

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka eivät suostu opiskelemaan.
  2. Koehenkilöt, jotka tutkijoiden mielestä eivät kykene suorittamaan tutkimusarviointeja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Liikkuvuustesti, kahdenvälinen
Aikaikkuna: 15 vuotta
Liikkuvuustesti tallennetaan videolle jokaisella opintokäynnillä, jolla se suoritetaan. Riippumattomat arvioijat voivat arvioida tutkittavien liikkuvuusvideoita. Tiehöylät käyttävät määritettyä nopeuden ja tarkkuuden yhdistelmää arvostellakseen jokaisen radan tietyllä valovoimakkuudella. Kurssi konfiguroidaan uudelleen jokaisen yrityksen välillä käyttäen kahtatoista standardoitua mallia mahdollisen oppimisvaikutuksen vähentämiseksi. Jokainen kohde testataan molemmilla silmillä vähintään kahdessa ja joskus kolmessa eri (määritetyssä) valaistusolosuhteissa. Valaistustasot, jotka on valittu kattamaan yksilöiden jokapäiväisessä elämässä kohtaamat valaistusolosuhteet, vaihtelevat valonheittimillä varustetusta studiosta (400 luksia) tai kirkkaasti valaistusta toimistosta (250 luksia) huonosti valaistuun jalkakäytävään yöllä (1 luksia).
15 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täyden kentän valoherkkyyskynnyksen (FST) testaus
Aikaikkuna: 15 vuotta
FST-testaus mittaa koko näkökentän valoherkkyyttä kirjaamalla luminanssin, jolla koehenkilö ilmoittaa näkevänsä himmeimmän salaman. Testi suoritetaan koehenkilöillä, joiden silmät ovat laajentuneet pimeään sopeutuneessa tilassa; Kohteet istuvat Ganzfeld-kupolin edessä, jossa valo välähtää. Jokaisen silmän valoherkkyys mitataan erikseen paikamalla toinen silmä (ja sitten toinen). Ääni syntyy ja kohde painaa yhtä painiketta, kun hän näkee salaman, tai toista painiketta, jos hän ei näe salamaa. Vaihtelevan valotiheyden omaavat salamat (~80 dB:n alueella) esitetään satunnaisessa järjestyksessä ilman välähdyksiä, paitsi että sarja alkaa himmeillä välähdyksellä. Näistä tiedoista algoritmi laskee vähimmäisluminanssin (jokaiselle silmälle), jolla kohde havaitsee valon.
15 vuotta
Liikkuvuustesti, monokulaarinen
Aikaikkuna: 15 vuotta
Liikkuvuustesti tallennetaan videolle jokaisella opintokäynnillä, jolla se suoritetaan. Riippumattomat arvioijat voivat arvioida tutkittavien liikkuvuusvideoita. Tiehöylät käyttävät määritettyä nopeuden ja tarkkuuden yhdistelmää arvostellakseen jokaisen radan tietyllä valovoimakkuudella. Kurssi konfiguroidaan uudelleen jokaisen yrityksen välillä käyttäen kahtatoista standardoitua mallia mahdollisen oppimisvaikutuksen vähentämiseksi. Jokainen kohde testataan käyttäen ensimmäistä hoidettua silmää vähintään kahdessa ja joskus kolmessa eri (määritetyssä) valaistusolosuhteissa. Valaistustasot, jotka on valittu kattamaan yksilöiden jokapäiväisessä elämässä kohtaamat valaistusolosuhteet, vaihtelevat valonheittimillä varustetusta studiosta (400 luksia) tai kirkkaasti valaistusta toimistosta (250 luksia) huonosti valaistuun jalkakäytävään yöllä (1 luksia).
15 vuotta
Näöntarkkuus
Aikaikkuna: 15 vuotta
Näöntarkkuus mittaa keskusnäköä käyttämällä kykyä erottaa standardinmukaiset optotyyppikuvat, jotka esitetään eri näkökulmia vastaavina kirjaimina, eli kuvan kokoa. Tämä testaus sisältää ikään sopeutettuja testejä, kuten ETDRS-testausta tai HOTV-testausta (jossa käytetään kirjaimia H, O, T, V, jotka jopa pienet lapset voivat tunnistaa ja jotka kaikki neljä sijaitsevat pystyakselin ympärillä). Keskimääräisen visuaalisen resoluution taso muunnetaan visuaalisen kulman pistemääräksi (LogMAR). Koehenkilöt saattavat joissain tapauksissa joutua käymään toistuvasti testaavia istuntoja, myös peräkkäisinä päivinä, jotta saadaan johdonmukaisia ​​mittauksia psykofyysisille testeille, kuten näöntarkkuudelle.
15 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näkökenttätestaus - Humphrey ja/tai Goldmann
Aikaikkuna: 15 vuotta
Näkökenttäparametrit arvioivat muutoksia verkkokalvon eri alueiden toiminnassa; kineettiset kentät mitataan Goldmannin ympärysmittauksella ja staattiset kentät Humphrey-tietokonetesteillä.
15 vuotta
Visuaalisen toiminnan kyselylomake
Aikaikkuna: 15 vuotta
Geeniterapiatutkimuksen tutkijat kehittivät kyselylomakkeen, joka koskee RPE65-geenimutaatioita omaavien potilaiden kokemaa puutetta. Tämä potilaan raportoima tulos koostuu 25 kysymyksestä, jotka liittyvät jokapäiväiseen toimintaan, jotka ovat riippuvaisia ​​näkökyvystä tai joilla on näkökomponentti. Tutkittavia ja/tai heidän vanhempiaan tai huoltajiaan pyydetään antamaan kaikki vastaukset näiden arkielämän toimintojen havaittuun vaikeusasteeseen.
15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spark Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Albert Maguire, MD, University of Pennsylvania
  • Päätutkija: Stephen Russell, MD, University of Iowa

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. tammikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAV2-hRPE65v2-LTFU-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AAV2-hRPE65v2

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Netherlands

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa