Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MYOBLOC®:n teho- ja turvallisuustutkimus aikuisten alaraajojen spastisuuden hoidossa

perjantai 3. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2/3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden hoidon tehoa ja turvallisuutta koskeva MYOBLOC®-tutkimus aikuisten alaraajojen spastisuuden hoidossa

Vaihe 2/3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden hoidon, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan MYOBLOCin tehoa ja turvallisuutta alaraajojen spastisuuden hoidossa aikuisilla, jota seuraa avoin laajennusturvallisuustutkimus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden hoidon, monikeskustutkimus vertailee kahden MYOBLOC-annoksen tehoa ja turvallisuutta tilavuutta vastaavaan lumelääkkeeseen alaraajojen spastisuuden hoidossa aikuisilla. Välianalyysissä arvioidaan kaikki saatavilla olevat turvallisuus- ja tehotiedot 2. vaiheen kaksoissokkotutkimuksesta, jotta voidaan suositella, mikä annos arvioidaan seuraavassa faasin 3 tutkimuksessa. Kolmannen vaiheen, satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa, yhden hoidon monikeskustutkimuksessa verrataan MYOBLOCin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen alaraajojen spastisuuden hoidossa aikuisilla. Koehenkilöt, jotka suorittavat joko vaiheen 2 tai vaiheen 3 kokeen, jatkavat avoimeen jatkotutkimukseen, jossa kukin saa 5 erillistä MYOBLOC-hoitoa (noin 13 viikon välein) alaraajojen spastisuuden vuoksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

272

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • Fakultní nemocnice Brno, Neurologická klinika FN Brno (University Hospital Brno, Department of Neurology)
      • Prague, Tšekki
        • Centrum pro intervenční terapii motorických poruch, Neurologická klinika, Univerzita Karlova Katerinska
  • Yhdysvallat
    • California
      • Downey, California, Yhdysvallat, 90242
        • Rancho Research Institute
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Yhdysvallat, 06905
        • New England Institute for Clinical Research
    • Florida
      • Bradenton, Florida, Yhdysvallat, 34209
        • Nova Clinical Research, LLC
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83706
        • Idaho Physical Medicine and Rehabilitation
    • South Carolina
      • Port Royal, South Carolina, Yhdysvallat, 29935
        • Coastal Neurology
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy ymmärtämään mahdolliset riskit ja hyödyt, tutkimusvaatimukset ja antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen tutkimukseen ilmoittautumista; tai jos ei pysty, tutkittavan laillisesti valtuutettu edustaja (LAR) voi antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.
  2. Mies tai nainen ≥ 18 - enintään 80 vuoden ikä, mukaan lukien.
  3. Alaraajojen spastisuus, joka johtuu aivohalvauksesta, traumaattisesta aivovauriosta tai selkäydinvauriosta, joka tapahtui ≥ 6 kuukautta ennen satunnaistamista. Tukikelpoisilla koehenkilöillä voi olla alaraajojen monoplegia tai hemiplegia. Aivohalvausta sairastavat ovat oikeutettuja koulutukseen.
  4. Ambulatorinen (kävelyapuvälineen kanssa tai ilman).
  5. Modifioidun Ashworth-asteikon (MAS) pistemäärä ≥2 sairaan alaraajan nilkan plantaarisissa koukistajissa seulonnassa ja lähtötilanteessa.
  6. Tutkijan näkemyksen mukaan koehenkilö on tavoitettavissa ja pystyy täyttämään tutkimuksen vaatimukset vähintään 1 vuoden ajan tutkittavan kokonaisterveyden ja sairausennusteen perusteella.
  7. Tutkijan mielestä koehenkilö on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien tutkimuskyselylomakkeiden täyttäminen. Omaishoitaja voidaan nimetä auttamaan kyselylomakkeiden/asteikkojen fyysisessä täyttämisessä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Quadriplegia/tetraplegia, alaraajan diplegia tai triplegia.
  2. Hallitsematon epilepsia tai minkä tahansa tyyppinen kohtaushäiriö, johon liittyy kohtauksia edellisen vuoden aikana.
  3. Neuromuskulaariset sairaudet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS), primaarinen lateraaliskleroosi (PLS), multippeliskleroosi (MS), myasthenia gravis tai lihasdystrofia.
  4. Aiemmat suuret nivelkontraktuurit, joissa tutkijan arvion perusteella kontraktuuri(t) vaikuttavat merkittävästi nivelen liikkumattomuuteen sairaassa alaraajassa.
  5. Ratkaisemattomat murtuma(t) vaurioituneessa alaraajassa.
  6. Vaikea atrofia sairastuneessa alaraajassa.
  7. Tunnettu yliherkkyys A- tai B-tyypin botuliinitoksiinille tai MYOBLOC-liuoksen komponenteille.
  8. Seuraavien aineiden samanaikainen käyttö tai altistuminen 5 puoliintumisajan sisällä satunnaistamisen jälkeen: aminoglykosidiantibiootit, curaren kaltaiset aineet tai muut aineet, jotka voivat häiritä hermo-lihastoimintaa.
  9. Hoito neurolyyttisellä aineella (esim. fenolilla, alkoholisalpaajilla) sairaaseen alaraajaan vuoden sisällä ennen satunnaistamista.
  10. Selkäydinstimulaattorin tai intratekaalisen baklofeenipumpun läsnäolo, jota ei ole sammutettu 30 päivän kuluessa ennen seulontaa.
  11. Muutokset hoito-ohjelmaan tai mikä tahansa uusi hoito suun kautta otetuilla kouristuslääkkeillä ja/tai lihasrelaksantteilla 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista.
  12. Fysikaalisen ja/tai toimintaterapian aloittaminen < 30 päivää ennen satunnaistamista. Potilaiden, jotka saavat fysio- ja/tai työterapiaa ≥30 päivää ennen satunnaistamista, on oltava valmiita jatkamaan hoito-ohjelmaa DBP-viikon 4 ajan.
  13. Nilkka-jalkaortoosin (AFO) käyttö < 30 päivää ennen satunnaistamista. Tutkittavien, jotka käyttävät säännöllisesti AFO:ta ≥30 päivää ennen satunnaistamista, on oltava valmiita jatkamaan AFO:n käyttöä kaksoissokkojakson viikkoon 4 asti.
  14. Aiempi botuliinitoksiinityypin A (BoNT/A) tai B (BoNT/B) hoito sairaassa alaraajassa 24 viikon sisällä ennen seulontaa. Aiempi BoNT/A- tai BoNT/B-hoito muilla alueilla kuin sairastuneella alaraajalla ei ole poissulkevaa, mutta sen on oltava suoritettu vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa. Aiemman toksiinin altistumisen on täytynyt olla hyvin siedetty ja ilman merkittäviä pitkäaikaisia ​​sivuvaikutuksia toistuvassa aikaisemmassa altistumisessa.
  15. Koehenkilöt eivät saa saada eivätkä aio saada mitään muuta botuliinitoksiinihoitoa kuin tutkimuslääkettä (MYOBLOC) tietoisen suostumuksen saamisesta lähtien, kunnes tutkimukseen osallistuminen on valmis.
  16. Vaikea dysfagia (eli kyvyttömyys niellä nesteitä, kiinteitä aineita tai molempia ilman tukehtumista tai lääketieteellistä väliintuloa) tai nielemishäiriö, johon liittyy aspiraatiokeuhkokuume, 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  17. Aiempi leikkaus sairastuneen alaraajan spastisuuden hoitamiseksi (eli jänteen pidentyminen tai jänteen siirto).
  18. Kaikki odotetut tai suunnitellut leikkaukset tutkimusjakson aikana, lukuun ottamatta paikallispuudutuksessa suoritettuja dermatologisia toimenpiteitä syövän esiasteiden ja syöpävaurioiden poistamiseksi.
  19. Suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  20. Raskaus tai imetys.
  21. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (esim. kohdunsisäinen väline, hormonaalinen ehkäisy, joka aloitettiin vähintään yksi täysi sykli ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai estemenetelmä spermisidin yhteydessä) tutkimuksen ajan (mukaan lukien 2 kuukautta sen jälkeen). opintojen suorittaminen). Tässä tutkimuksessa kaikkien naisten katsotaan olevan hedelmällisessä iässä, ellei tutkija ole vahvistanut, että he ovat postmenopausaalisia (vähintään 1 vuosi viimeisistä kuukautisista ja laboratoriotestin vahvistuksesta), biologisesti steriilejä tai kirurgisesti steriilejä (esim. kohdun poisto molemminpuolisella munanpoistoleikkauksella, munanjohtimien ligaation).
  22. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  23. Obstruktiivinen keuhkosairaus, jossa pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) / pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) <70 %.
  24. Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) <60 % ennustetusta.
  25. Inhaloitavien kortikosteroidien krooninen tai nykyinen käyttö.
  26. Hengityslaiteriippuvuus (eli 24 tunnin hengityslaiteriippuvuus intuboitaessa tai siitä syystä, että henkilöä ei ole onnistuttu vieroittamaan hengityskoneesta hänen ollessaan sairaalahoidossa teho-osastolla tai hengityselinhoitokeskuksessa). Tutkimukseen voivat osallistua koehenkilöt, jotka käyttävät happea tarpeen mukaan tai nukkumisaikoina vain nenäkanyylin kautta.
  27. Infektio suunnitelluissa pistoskohdissa.
  28. Hoito tutkimuslääkkeellä, laitteella tai biologisella aineella 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai tähän tutkimukseen osallistumisen aikana.
  29. Pahanlaatuisuus diagnosoitu 3 kuukautta ennen seulontaa.

  30. Sillä on yksi tai useampi seulontakliinisen laboratoriotestin arvo, joka on viitealueen ulkopuolella ja jotka tutkijan mielestä ovat kliinisesti merkittäviä, tai jokin seuraavista:

    • Seerumin kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN);
    • Seerumin kokonaisbilirubiini > 1,5 kertaa ULN;
    • Seerumin alaniiniaminotransferaasi tai aspartaattiaminotransferaasi > 2 kertaa ULN.

  31. Onko hänellä jokin seuraavista kardiologisista löydöksistä seulonnassa:

    • Epänormaali EKG, joka on tutkijan mielipiteen/arvioinnin mukaan kliinisesti merkittävä;
    • PR-väli >220 ms;
    • QRS-väli >130 ms;
    • QTcF-aika >450 ms (miehillä) tai >470 ms (naisilla) (QT korjattu Friderician menetelmällä);
    • Toisen tai kolmannen asteen atrioventrikulaarinen salpaus;
    • Mikä tahansa rytmi, muu kuin sinusrytmi, jonka tutkija tulkitsee tai arvioi kliinisesti merkittäväksi.
  32. Mikä tahansa muu lääketieteellinen sairaus, tila tai kliininen löydös, joka tutkijan ja/tai sponsorin näkemyksen mukaan saattaisi kohteen kohtuuttoman riskin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vaihe 2; Pieniannos MYOBLOC
Pieniannoksinen MYOBLOC on yksittäinen hoito, ja sitä verrataan tilavuussuhteeseen sopivaan lumelääkkeeseen
Lääke: Vaihe 2; Pieniannos MYOBLOC
Lihaksensisäiset injektiot päivänä 1
Muut nimet:
  • rimabotuliinitoksiini B
  • botuliinitoksiini tyyppi B
Kokeellinen: Vaihe 2; Suuri annos MYOBLOC
Suuriannoksinen MYOBLOC on yksittäinen hoito, ja sitä verrataan tilavuussuhteeseen sopivaan lumelääkkeeseen
Lääke: Vaihe 2; Suuri annos MYOBLOC
Lihaksensisäiset injektiot päivänä 1
Muut nimet:
  • rimabotuliinitoksiini B
  • botuliinitoksiini tyyppi B
Placebo Comparator: Vaihe 2; Plasebo
Määrää vastaava lumelääke on yksittäinen hoito
Lääke: Vaihe 2; Plasebo
Lihaksensisäiset injektiot päivänä 1
Muut nimet:
  • PBO
Kokeellinen: Vaihe 3; MYOBLOC
MYOBLOC on yksittäinen hoito, ja sitä verrataan tilavuuteen sopivaan lumelääkkeeseen
Lääke: Vaihe 3; MYOBLOC
Lihaksensisäiset injektiot päivänä 1
Muut nimet:
  • rimabotuliinitoksiini B
  • botuliinitoksiini tyyppi B
Placebo Comparator: Vaihe 3; Plasebo
Määrää vastaava lumelääke on yksittäinen hoito
Lääke: Vaihe 3; Plasebo
Lihaksensisäiset injektiot päivänä 1
Muut nimet:
  • PBO

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MYOBLOC:n vaikutus modifioituun Ashworthin asteikkoon (MAS) nilkan jalan taipujien sävyyn [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
Ensimmäinen toinen ensisijainen päätepiste on muutos lähtötasosta Modified Ashworth Scale (MAS) -pistemäärässä nilkan jalkapohjan koukistajien sävyssä viikolla 4 injektion jälkeen. MAS on kansainvälisesti hyväksytty ja validoitu instrumentti, jota käytetään vastuksen mittaamiseen passiivisen pehmytkudoksen venytyksen aikana. Resistanssi mitataan ja kirjataan 6-pisteen asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (ei lihasjänteyden nousua) 4:ään (vaurioitunut osa(t) jäykkä taivutuksessa tai venyttelyssä). Pienempi muutos lähtötason MAS-pisteestä (<0) edustaa parempaa tulosta.
Perustilanne ja viikko 4
MYOBLOC:n vaikutus kliiniseen globaaliin muutosvaikutelmaan (CGI-C) toimintakykyyn [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Viikko 4
Toinen ensisijainen päätetapahtuma on CGI-C (Clinical Global Impression of Change) -pisteet toimintakyvyssä viikolla 4 injektion jälkeen. CGI-C-asteikko on kliinikon yksiosainen arvio siitä, kuinka paljon potilaan toimintakyky on parantunut, huonontunut tai ei ole muuttunut verrattuna potilaan perustilaan ennen hoitoa (injektiota). CGI-C on arvioitu 7-pisteisellä Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = "Erittäin parantunut", 2 = "Paljon parannettu", 3 = "Parannettu vähän", 4 = "Ei muutosta", 5 = "Vähintään huonompi", 6 = "Paljon huonompi" ja 7 = "Hyvin paljon huonompi". Onnistunut hoito on osoituksena alhaisemmalla pistemäärällä (<4) myöhemmissä testeissä.
Viikko 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MYOBLOC:n vaikutus hoitajan globaaliin muutosvaikutelmaan (GGI-C) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Viikko 4
Toinen toissijainen päätetapahtuma on Caregiver Global Impression of Change (GGI-C) -pisteet viikolla 4 injektion jälkeen. GGI-C-asteikko on yhden kohteen hoitajan arvio siitä, kuinka paljon potilaan toimintakyky on parantunut, huonontunut tai ei ole muuttunut verrattuna potilaan perustilaan ennen hoitoa (injektiota). GGI-C on arvioitu 7-pisteisellä Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = "Erittäin parantunut", 2 = "Paljon parannettu", 3 = "Parannettu vähän", 4 = "Ei muutosta", 5 = "Vähintään huonompi", 6 = "Paljon huonompi" ja 7 = "Hyvin paljon huonompi". Onnistunut hoito on osoituksena alhaisemmalla pistemäärällä (<4) myöhemmissä testeissä.
Viikko 4
MYOBLOC:n vaikutus hoitajan globaaliin muutosvaikutelmaan (GGI-C) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Toinen toissijainen päätetapahtuma on Caregiver Global Impression of Change (GGI-C) -pisteet viikoilla 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. GGI-C-asteikko on yhden kohteen hoitajan arvio siitä, kuinka paljon potilaan toimintakyky on parantunut, huonontunut tai ei ole muuttunut verrattuna potilaan perustilaan ennen hoitoa (injektiota). GGI-C on arvioitu 7-pisteisellä Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = "Erittäin parantunut", 2 = "Paljon parannettu", 3 = "Parannettu vähän", 4 = "Ei muutosta", 5 = "Vähintään huonompi", 6 = "Paljon huonompi" ja 7 = "Hyvin paljon huonompi". Onnistunut hoito on osoituksena alhaisemmalla pistemäärällä (<4) myöhemmissä testeissä.
Viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOC:n vaikutus potilaan yleiseen muutosvaikutelmaan (PGI-C) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
Toinen toissijainen päätetapahtuma on potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) -pisteet viikolla 4 injektion jälkeen. PGI-C-asteikko on yksittäisen potilaan ilmoittama (itse)arviointi siitä, kuinka paljon hänen toimintakykynsä on parantunut, huonontunut tai ei ole muuttunut verrattuna hänen perustilaansa ennen hoitoa (injektiota). PGI-C on arvioitu 7-pisteisellä Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = "Erittäin parantunut", 2 = "Paljon parannettu", 3 = "Parannettu vähän", 4 = "Ei muutosta", 5 = "Vähintään huonompi", 6 = "Paljon huonompi" ja 7 = "Hyvin paljon huonompi". Onnistunut hoito on osoituksena alhaisemmalla pistemäärällä (<4) myöhemmissä testeissä.
Perustilanne ja viikko 4
MYOBLOC:n vaikutus kivun numeeriseen luokitusasteikkoon (Pain-NRS) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
Toinen toissijainen päätetapahtuma on muutos lähtötasosta Pain Numeric Rating Scale (Pain-NRS) -pistemäärässä viikolla 4 injektion jälkeen. Pain-NRS on yksiulotteinen kivun voimakkuuden mitta aikuisilla. Se on segmentoitu numeerinen versio visuaalisesta analogisesta asteikosta (VAS), jossa vastaaja valitsee kokonaisluvun (0-10 kokonaislukua), joka parhaiten kuvastaa hänen kipunsa voimakkuutta. Yleinen muoto on vaakasuora palkki tai viiva. Kuten VAS, Pain-NRS ankkuroidaan termeillä, jotka kuvaavat kivun äärimmäistä vakavuutta 11 pisteen asteikolla välillä 0 ("ei kipua") 10:een ("pahempi kuviteltavissa oleva kipu"). Pienempi muutos lähtötilanteesta Pain-NRS-pisteisiin (<0) edustaa parempaa lopputulosta
Perustilanne ja viikko 4
MYOBLOCin vaikutus kävelyvammakyselyyn (WIQ) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
Toinen toissijainen päätetapahtuma on muutos lähtötason (CFB) Walking Impairment Questionnaire (WIQ) -prosenttipisteistä viikolla 4 injektion jälkeen. WIQ on 14 pisteen kysely potilaan itse kokemasta kävelyetäisyydestä (20, 50, 150, 300, 600, 900, 1500 jalkaa), kävelynopeudesta (1,5, 2, 3, 5 mph) ja portaiden kiipeämisestä kyky (12, 24, 36 portaat). Jokainen esine on arvioitu 5-pisteen Likert-asteikolla fyysisen vaikeusasteen mukaan; missä 0="ei voi", 1="paljon", 2="joku", 3="vähän", 4= "ei mitään". Kävelymatkan, kävelynopeuden ja portaiden kiipeämisen prosentuaalinen enimmäispistemäärä (0-100 %) saadaan jakamalla kunkin arvosanan summa kerrottuna sen vastaavalla etäisyydellä, nopeudella tai portaiden lukumäärällä enimmäispistemäärällä (14080, 46 tai 288) kerrottuna 100:lla. Korkeampi prosenttipistemäärä tarkoittaa vähemmän heikkenemistä. Korkeampi muutos lähtötason prosenttipisteistä (> 0 %) edustaa parempaa tulosta.
Perustilanne ja viikko 4
MYOBLOC:n vaikutus kävely- ja lepomukavuusasteikkoon (WRCS) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
Toinen toissijainen päätetapahtuma on muutos Walking and Resting Comfort Scale (WRCS) -pisteiden lähtötasosta viikolla 4 injektion jälkeen. WRCS on 5-kohdan itsearviointi potilaan mukavuudesta, jota hän kokee kävellessään (nilkka-jalka-ortoosin kanssa ja ilman ja herätyslaitteella) tai levossa (nilkka-jalka-ortoosin kanssa tai ilman). Jokainen tuote on arvioitu 5 pisteen asteikolla "1 = erittäin mukava" ja "5 = erittäin epämiellyttävä". Suurempi muutos WRCS-pisteiden lähtötasosta (> 0) edustaa parempaa tulosta.
Perustilanne ja viikko 4
MYOBLOC:n vaikutus modifioidun Ashworth-asteikon (MAS) vastetaajuusääneen nilkan jalan taipuessa [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 4
Toinen toissijainen päätepiste on Modified Ashworth Scale (MAS) -vastesuhde MAS-pisteisiin nilkan plantaaristen koukistien viikolla 4 injektion jälkeen. MAS on kansainvälisesti hyväksytty ja validoitu instrumentti, jota käytetään vastuksen mittaamiseen passiivisen pehmytkudoksen venytyksen aikana. Vastus mitataan ja kirjataan 6 pisteen asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (ei lihasjänteyden nousua) 4:ään (vaurioitunut osa(t) jäykkä taivutuksessa tai venyttelyssä). MAS-vasteprosentti määritellään niiden koehenkilöiden prosenttiosuutena, joiden muutos MAS-pisteiden lähtötasosta on ≥1 astetta pienempi viikolla 4. Arvot vaihtelevat 0 - 100 %. Suurempi prosenttiosuus edustaa suurempaa vastaajien määrää.
Perustilanne ja viikko 4
MYOBLOC:n vaikutus modifioituun Ashworthin asteikkoon (MAS) nilkan jalan taipujien sävyyn [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Toinen toissijainen päätetapahtuma on muutos lähtötasosta Modified Ashworth Scale (MAS) -pisteydessä nilkan jalkapohjan koukistajien sävyssä viikoilla 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. MAS on kansainvälisesti hyväksytty ja validoitu instrumentti, jota käytetään vastuksen mittaamiseen passiivisen pehmytkudoksen venytyksen aikana. Resistanssi mitataan ja kirjataan 6-pisteen asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (ei lihasjänteyden nousua) 4:ään (vaurioitunut osa(t) jäykkä taivutuksessa tai venyttelyssä). Pienempi muutos lähtötason MAS-pisteestä (<0) edustaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOC:n vaikutus kliiniseen globaaliin muutosvaikutelmaan (CGI-C) toimintakykyyn [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Toinen toissijainen päätetapahtuma on CGI-C (Clinical Global Impression of Change) -pisteet toimintakyvyssä viikoilla 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. CGI-C-asteikko on kliinikon yksiosainen arvio siitä, kuinka paljon potilaan toimintakyky on parantunut, huonontunut tai ei ole muuttunut verrattuna potilaan perustilaan ennen hoitoa (injektiota). CGI-C on arvioitu 7-pisteisellä Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = "Erittäin parantunut", 2 = "Paljon parannettu", 3 = "Parannettu vähän", 4 = "Ei muutosta", 5 = "Vähintään huonompi", 6 = "Paljon huonompi" ja 7 = "Hyvin paljon huonompi". Onnistunut hoito on osoituksena alhaisemmalla pistemäärällä (<4) myöhemmissä testeissä.
Viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOCin vaikutus vakavuuden kliiniseen globaaliin vaikutelmaan (CGI-S) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 4, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Toinen toissijainen tehon päätetapahtuma on muutos lähtötasosta CGI-S (Clinical Global Impression of Severity) -pisteissä viikolla 2, 4, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. CGI-S on kliinikon yksiosainen arvio potilaan spastisuuden heikentymisen vakavuudesta potilaan toimintakykyyn perustuen kliinikon kokonaiskliiniseen kokemukseen potilaista, joilla on yläraajojen spastisuus. CGI-S on arvioitu 7-pisteen Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = normaali; 2=rajahäiriö; 3 = lievästi heikentynyt; 4 = kohtalaisesti heikentynyt; 5 = selvästi heikentynyt; 6 = vakavasti heikentynyt; 7 = erittäin vammaisten joukossa. Muutos lähtötason CGI-S-pisteestä <0 edustaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikot 2, 4, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOC:n vaikutus potilaan yleiseen muutosvaikutelmaan (PGI-C) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Viikot 2, 8, 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Toinen toissijainen päätetapahtuma on potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) -pisteet viikoilla 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. PGI-C-asteikko on yksittäisen potilaan ilmoittama (itse)arviointi siitä, kuinka paljon hänen toimintakykynsä on parantunut, huonontunut tai ei ole muuttunut verrattuna hänen perustilaansa ennen hoitoa (injektiota). PGI-C on arvioitu 7-pisteisellä Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = "Erittäin parantunut", 2 = "Paljon parannettu", 3 = "Parannettu vähän", 4 = "Ei muutosta", 5 = "Vähintään huonompi", 6 = "Paljon huonompi" ja 7 = "Hyvin paljon huonompi". Onnistunut hoito on osoituksena alhaisemmalla pistemäärällä (<4) myöhemmissä testeissä.
Viikot 2, 8, 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOC:n vaikutus potilaan yleiseen vakavuusvaikutelmaan (PGI-S) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Toinen toissijainen tehon päätetapahtuma on muutos lähtötilanteesta potilaan yleisvaikutelman vakavuuden (PGI-S) -pisteissä viikoilla 2, 8, 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. PGI-S on yksittäistapaus, jonka potilas raportoi (itse)arvioinnin vammansa vakavuudesta, jonka spastisuus vaikuttaa hänen toimintakykyynsä. PGI-S on arvioitu 7-pisteen Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = normaali; 2=rajahäiriö; 3 = lievästi heikentynyt; 4 = kohtalaisesti heikentynyt; 5 = selvästi heikentynyt; 6 = vakavasti heikentynyt; 7 = erittäin vammaisten joukossa. Muutos lähtötason PGI-S-pisteestä <0 tarkoittaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOC:n vaikutus hoitajan yleiseen vakavuusvaikutelmaan (GGI-S) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Toinen toissijainen tehon päätetapahtuma on muutos lähtötilanteesta Caregiver Global Impression of Severity (GGI-S) -pisteissä viikoilla 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. GGI-S on yhden kohteen hoitajan arvio potilaan spastisuuden heikentymisen vaikeudesta hänen toimintakykynsä suhteen. GGI-S on arvioitu 7-pisteen Likert-asteikolla 1-7, jossa 1 = normaali; 2=rajahäiriö; 3 = lievästi heikentynyt; 4 = kohtalaisesti heikentynyt; 5 = selvästi heikentynyt; 6 = vakavasti heikentynyt; 7 = erittäin vammaisten joukossa. Muutos lähtötason GGI-S-pisteestä < 0 edustaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOC:n vaikutus kivun numeeriseen arviointiasteikkoon (Pain-NRS) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Toinen toissijainen päätetapahtuma on muutos lähtötasosta Pain Numeric Rating Scale (Pain-NRS) -pisteissä viikoilla 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. Pain-NRS on yksiulotteinen kivun voimakkuuden mitta aikuisilla. Se on segmentoitu numeerinen versio visuaalisesta analogisesta asteikosta (VAS), jossa vastaaja valitsee kokonaisluvun (0-10 kokonaislukua), joka parhaiten kuvastaa hänen kipunsa voimakkuutta. Yleinen muoto on vaakasuora palkki tai viiva. Kuten VAS, Pain-NRS ankkuroidaan termeillä, jotka kuvaavat kivun äärimmäistä vakavuutta 11 pisteen asteikolla välillä 0 ("ei kipua") 10:een ("pahempi kuviteltavissa oleva kipu"). Pienempi muutos lähtötilanteesta Pain-NRS-pisteisiin (<0) edustaa parempaa lopputulosta.
Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOCin vaikutus kävelyvammakyselyyn (WIQ) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Viidestoista toissijainen päätetapahtuma on muutos lähtötason (CFB) Walking Impairment Questionnaire (WIQ) -prosenttipisteistä viikoilla 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. WIQ on 14 pisteen kysely potilaan itse kokemasta kävelyetäisyydestä (20, 50, 150, 300, 600, 900, 1500 jalkaa), kävelynopeudesta (1,5, 2, 3, 5 mph) ja portaiden kiipeämisestä kyky (12, 24, 36 portaat). Jokainen esine on arvioitu 5-pisteen Likert-asteikolla fyysisen vaikeusasteen mukaan; missä 0="ei voi", 1="paljon", 2="joku", 3="vähän", 4= "ei mitään". Kävelymatkan, kävelynopeuden ja portaiden kiipeämisen prosentuaalinen enimmäispistemäärä (0-100 %) saadaan jakamalla kunkin arvosanan summa kerrottuna sen vastaavalla etäisyydellä, nopeudella tai portaiden lukumäärällä enimmäispistemäärällä (14080, 46 tai 288) kerrottuna 100:lla. Korkeampi prosenttipistemäärä tarkoittaa vähemmän heikkenemistä. Korkeampi muutos lähtötason prosenttipisteistä (> 0 %) edustaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
MYOBLOC:n vaikutus kävely- ja lepomukavuusasteikkoon (WRCS) [vaihe 2 ja vaihe 3]
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)
Kuudestoista toissijainen päätetapahtuma on muutos lähtötason Walking and Resting Comfort Scale (WRCS) -pisteistä viikoilla 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä) injektion jälkeen. WRCS on 5-kohdan itsearviointi potilaan mukavuudesta, jota hän kokee kävellessään (nilkka-jalka-ortoosin kanssa ja ilman ja herätyslaitteella) tai levossa (nilkka-jalka-ortoosin kanssa tai ilman). Jokainen tuote on arvioitu 5 pisteen asteikolla "1 = erittäin mukava" ja "5 = erittäin epämiellyttävä". Suurempi muutos WRCS-pisteiden lähtötasosta (> 0) edustaa parempaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikot 2, 8 ja 13 (ja tarvittaessa uudelleenarviointikäynnillä)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Yhteistyökumppanit

Solstice Neurosciences

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Jonathan Rubin, MD,MBA, Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 7. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SN-SPAS-202

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaihe 2; Pieniannos MYOBLOC

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa