Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa MYOBLOC® w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dorosłych

28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of MDD US Operations, LLC

Faza 2/3, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczego leczenia MYOBLOC® w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dorosłych

Fazy ​​2/3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, jednoterapia, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo MYOBLOC w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dorosłych, po którym nastąpiło otwarte rozszerzenie badania bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, pojedyncze leczenie, wieloośrodkowe badanie porówna skuteczność i bezpieczeństwo dwóch dawek MYOBLOC z placebo o dopasowanej objętości w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dorosłych. Analiza tymczasowa oceni wszystkie dostępne dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z podwójnie ślepej próby fazy 2, aby zalecić, która dawka zostanie oceniona w kolejnym badaniu fazy 3. W wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 3, obejmującym pojedyncze leczenie, porównana zostanie skuteczność i bezpieczeństwo preparatu MYOBLOC w porównaniu z placebo w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dorosłych. Pacjenci, którzy ukończą badanie fazy 2 lub fazy 3, będą kontynuowani w otwartym rozszerzeniu, w którym każdy otrzyma 5 oddzielnych zabiegów MYOBLOC (w odstępie ~13 tygodni) na spastyczność kończyn dolnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Katowice, Polska, 40-097
        • Specjalistyczna Praktyka Lekarska
      • Krakow, Polska, 30-539
        • Specjalistyczne Gabinety
      • Krakow, Polska, 31-721
        • Centrum Medyczne Linden
      • Lubin, Polska, 20-604
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) Neuromed
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Rancho Research Institute
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83706
        • Idaho Physical Medicine and Rehabilitation
    • South Carolina
      • Port Royal, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29935
        • Coastal Neurology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, H-1121
        • National Institute of Medical Rehabilitation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. być w stanie zrozumieć potencjalne ryzyko i korzyści, wymagania dotyczące badania oraz wyrazić pisemną świadomą zgodę przed włączeniem do badania; lub jeśli nie jest to możliwe, prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR) podmiotu może wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku od ≥18 do maksymalnie 80 lat włącznie.
  3. Spastyczność kończyn dolnych spowodowana udarem, urazowym uszkodzeniem mózgu lub uszkodzeniem rdzenia kręgowego, które wystąpiło ≥6 miesięcy przed randomizacją. Kwalifikujący się pacjenci mogą mieć monoplegię kończyn dolnych lub hemiplegię. Osoby z porażeniem mózgowym kwalifikują się do włączenia do badania.
  4. Ambulatoryjne (z lub bez użycia urządzenia wspomagającego chodzenie).
  5. Wynik w zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS) ≥2 w zginaczach podeszwowych stawu skokowego chorej kończyny dolnej podczas badania przesiewowego i na początku badania.
  6. W opinii badacza, osoba badana będzie dostępna i zdolna do spełnienia wymagań badania przez co najmniej 1 rok, w oparciu o ogólne prognozy dotyczące zdrowia i choroby osoby badanej.
  7. W opinii Badacza osoba badana będzie chętna i zdolna do spełnienia wszystkich wymagań protokołu, w tym wypełnienia kwestionariuszy badawczych. Opiekun może zostać wyznaczony do pomocy przy fizycznym wypełnianiu kwestionariuszy/skal.

Kryteria wyłączenia:

  1. Quadriplegia/tetraplegia, diplegia kończyn dolnych lub triplegia.
  2. Niekontrolowana padaczka lub jakikolwiek rodzaj zaburzenia napadowego z napadem (napadami) w ciągu poprzedniego roku.
  3. Zaburzenia nerwowo-mięśniowe, w tym między innymi stwardnienie zanikowe boczne (ALS), pierwotne stwardnienie boczne (PLS), stwardnienie rozsiane (MS), myasthenia gravis lub dystrofia mięśniowa.
  4. Historia głównych przykurczów stawów, w których, na podstawie oceny badacza, przykurcze znacząco przyczyniają się do unieruchomienia stawu w zajętej kończynie dolnej.
  5. Nierozwiązane złamanie(a) w dotkniętej chorobą kończynie dolnej.
  6. Ciężki zanik w zajętej kończynie dolnej.
  7. Znana nadwrażliwość na toksyny botulinowe typu A lub B lub na którykolwiek składnik roztworu MYOBLOC.
  8. Jednoczesne stosowanie lub ekspozycja w ciągu 5 okresów półtrwania od randomizacji na: antybiotyki aminoglikozydowe, leki podobne do kurary lub inne środki, które mogą wpływać na czynność nerwowo-mięśniową.
  9. Leczenie środkiem neurolitycznym (np. fenolem, blokadami alkoholowymi) chorej kończyny dolnej w ciągu 1 roku przed randomizacją.
  10. Obecność stymulatora kręgosłupa lub dokanałowej pompy baklofenowej, która nie została wyłączona w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  11. Zmiany schematu leczenia lub jakiekolwiek nowe leczenie doustnymi lekami przeciwskurczowymi i/lub zwiotczającymi mięśnie w ciągu 30 dni przed randomizacją.
  12. Rozpoczęcie fizjoterapii i/lub terapii zajęciowej <30 dni przed randomizacją. Pacjenci otrzymujący fizjoterapię i/lub terapię zajęciową ≥30 dni przed randomizacją muszą być chętni do utrzymania schematu terapii do 4. tygodnia DBP.
  13. Zastosowanie ortezy stawu skokowo-stopowego (AFO) <30 dni przed randomizacją. Pacjenci regularnie stosujący AFO ≥30 dni przed randomizacją muszą być chętni do kontynuowania stosowania AFO do 4. tygodnia okresu podwójnie ślepej próby.
  14. Wcześniejsze leczenie toksyną botulinową typu A (BoNT/A) lub B (BoNT/B) chorej kończyny dolnej w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym. Wcześniejsze leczenie BoNT/A lub BoNT/B w obszarach innych niż dotknięta chorobą kończyna dolna nie wyklucza, ale musi mieć miejsce co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym. Wcześniejsza ekspozycja na toksyny musiała być dobrze tolerowana i bez znaczących długoterminowych skutków ubocznych w przypadku powtarzającej się wcześniejszej ekspozycji.
  15. Uczestnicy nie powinni otrzymywać ani nie planować leczenia toksyną botulinową inną niż badany lek (MYOBLOC), od momentu uzyskania świadomej zgody do zakończenia udziału w badaniu.
  16. Ciężka dysfagia (tj. niezdolność do połykania płynów, ciał stałych lub obu bez zakrztuszenia się lub interwencji medycznej) lub dysfagia z wywiadem zachłystowego zapalenia płuc, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  17. Przed zabiegiem chirurgicznym w celu leczenia spastyczności dotkniętej chorobą kończyny dolnej (tj. wydłużenie ścięgna lub przeniesienie ścięgna).
  18. Każda przewidywana lub planowana operacja w okresie badania, z wyjątkiem zabiegów dermatologicznych wykonywanych w znieczuleniu miejscowym w celu usunięcia zmian przedrakowych i nowotworowych.
  19. Duża operacja w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  20. Ciąża lub karmienie piersią.
  21. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji (np. wkładka wewnątrzmaciczna, antykoncepcja hormonalna rozpoczęta co najmniej jeden pełny cykl przed włączeniem do badania lub metoda mechaniczna w połączeniu ze środkiem plemnikobójczym) przez cały czas trwania badania (w tym 2 miesiące po ukończenie studiów). Na potrzeby tego badania wszystkie kobiety uważa się za zdolne do zajścia w ciążę, chyba że badacz potwierdzi, że są po menopauzie (co najmniej 1 rok od ostatniej miesiączki i potwierdzenie badań laboratoryjnych), biologicznie sterylne lub chirurgicznie sterylne (np. , histerektomia z obustronnym wycięciem jajników, podwiązanie jajowodów).
  22. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  23. Obturacyjna choroba płuc z natężoną objętością wydechową w ciągu 1 sekundy (FEV1)/natężoną pojemnością życiową (FVC) <70%.
  24. Wolna pojemność życiowa (SVC) <60% wartości przewidywanej.
  25. Przewlekłe lub bieżące stosowanie wziewnych kortykosteroidów.
  26. Zależność od respiratora (tj. 24-godzinna zależność od respiratora podczas intubacji lub z powodu nieodłączenia pacjenta od respiratora podczas hospitalizacji na oddziale intensywnej terapii lub w ośrodku opieki oddechowej). Do badania kwalifikują się osoby, które używają tlenu w razie potrzeby lub podczas godzin snu tylko przez kaniulę do nosa.
  27. Zakażenie w planowanych miejscach wstrzyknięcia.
  28. Leczenie eksperymentalnym lekiem, urządzeniem lub środkiem biologicznym w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub podczas udziału w tym badaniu.
  29. Nowotwór rozpoznany 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.

  30. Ma jedną lub więcej wartości przesiewowego testu laboratoryjnego poza zakresem referencyjnym, które zdaniem badacza są istotne klinicznie, lub którekolwiek z poniższych:

    • Stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 raza powyżej górnej granicy normy (GGN);
    • Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy > 1,5 razy GGN;
    • Aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa w surowicy >2 razy GGN.

  31. Ma którykolwiek z następujących wyników kardiologicznych podczas badania przesiewowego:

    • Nieprawidłowe EKG, które w opinii/ocenie Badacza ma znaczenie kliniczne;
    • odstęp PR >220 ms;
    • odstęp QRS >130 ms;
    • odstęp QTcF >450 ms (u mężczyzn) lub >470 ms (u kobiet) (QT skorygowany metodą Fridericii);
    • Blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia;
    • Każdy rytm inny niż rytm zatokowy, który badacz zinterpretuje lub oceni jako istotny klinicznie.
  32. Jakakolwiek inna choroba medyczna, schorzenie lub odkrycie kliniczne, które w opinii Badacza i/lub Sponsora naraziłoby uczestnika na nadmierne ryzyko.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Faza 2; Placebo
Dopasowane objętościowo placebo to pojedyncze leczenie
Lek: Faza 2; Placebo
Iniekcje domięśniowe w dniu 1
Inne nazwy:
  • PBO
Eksperymentalny: Faza 3; MYOBLOK
MYOBLOC jest pojedynczą kuracją i będzie porównywany z placebo o dopasowanej objętości
Lek: Faza 3; MYOBLOK
Iniekcje domięśniowe w dniu 1
Inne nazwy:
  • rimabotulinumtoxin B
  • toksyna botulinowa typu B
Komparator placebo: Faza 3; Placebo
Dopasowane objętościowo placebo to pojedyncze leczenie
Lek: Faza 3; Placebo
Iniekcje domięśniowe w dniu 1
Inne nazwy:
  • PBO
Eksperymentalny: Phase 2; Low Dose MYOBLOC (15,000 Units)
Low Dose MYOBLOC (15,000 Units) is a single treatment and will be compared to volume-matched placebo
Lek: Phase 2; Low Dose MYOBLOC (15,000 Units)
Intramuscular injections on Day 1
Inne nazwy:
  • rimabotulinumtoxin B
  • toksyna botulinowa typu B
Eksperymentalny: Phase 2; High Dose MYOBLOC (20,000 Units)
High Dose MYOBLOC (20,000 Units) is a single treatment and will be compared to volume-matched placebo
Lek: Phase 2; High Dose MYOBLOC (20,000 Units)
Intramuscular injections on Day 1
Inne nazwy:
  • rimabotulinumtoxin B
  • toksyna botulinowa typu B

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
The Change From Baseline in the Modified Ashworth Scale (MAS) Score in the Tone of the Ankle Plantar Flexors at Week 4 Post-injection.
Ramy czasowe: Baseline and Week 4
The Modified Ashworth Scale (MAS) is an internationally accepted and validated instrument used to measure resistance during passive soft-tissue stretching. Resistance will be measured and recorded using a 6-point scale ranging from 0 (no increase in muscle tone) to 4 (affected part[s] rigid in flexion or extension). The post-injection MAS score is subtracted from the baseline MAS score to yield the change from baseline MAS score. A change from baseline MAS score <0 represents a better outcome.
Baseline and Week 4
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) Score in Functional Ability at Week 4 Post-injection
Ramy czasowe: Week 4
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) scale is a single item clinician assessment of how much the patient's functional ability has improved, worsened or has not changed relative to the patient's baseline state prior to treatment (injection). The CGI-C is rated on a 7-point Likert scale from 1 to 7, where 1 = "Very much improved", 2 = "Much improved", 3 = "Minimally improved", 4 = "No change", 5 = "Minimally worse", 6 = "Much worse", and 7 = "Very much worse". A CGI-C score <4 represents a better outcome.
Week 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ MYOBLOC na ogólne wrażenie zmiany u opiekuna (GGI-C) [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Tydzień 4
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest punktacja w skali Caregiver Global Impression of Change (GGI-C) w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. Skala GGI-C jest jednopunktową oceną opiekuna dotyczącą tego, jak bardzo zdolność funkcjonowania pacjenta uległa poprawie, pogorszeniu lub nie zmieniła się w stosunku do stanu wyjściowego pacjenta przed leczeniem (wstrzyknięciem). GGI-C jest oceniany w 7-punktowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo poprawiony”, 2 = „znacznie poprawiony”, 3 = „minimalnie poprawiony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Skuteczna terapia jest wskazywana przez niższy wynik (<4) w kolejnych testach.
Tydzień 4
Wpływ MYOBLOC na ogólne wrażenie zmiany u opiekuna (GGI-C) [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest punktacja w skali ogólnego wrażenia zmiany (GGI-C) opiekuna po 2, 8 i 13 tygodniach (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny) po wstrzyknięciu. Skala GGI-C jest jednopunktową oceną opiekuna dotyczącą tego, jak bardzo zdolność funkcjonowania pacjenta uległa poprawie, pogorszeniu lub nie zmieniła się w stosunku do stanu wyjściowego pacjenta przed leczeniem (wstrzyknięciem). GGI-C jest oceniany w 7-punktowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo poprawiony”, 2 = „znacznie poprawiony”, 3 = „minimalnie poprawiony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Skuteczna terapia jest wskazywana przez niższy wynik (<4) w kolejnych testach.
Tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na ogólne wrażenie zmiany u pacjenta (PGI-C) [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest wynik PGI-C (ang. Patient Global Impression of Change) w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. Skala PGI-C jest składaną przez pacjenta (samo) oceną dotyczącą tego, jak bardzo poprawiła się, pogorszyła lub nie zmieniła się jego zdolność do funkcjonowania w stosunku do stanu wyjściowego przed leczeniem (wstrzyknięciem). PGI-C jest oceniany w 7-stopniowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo poprawiony”, 2 = „znacznie poprawiony”, 3 = „minimalnie poprawiony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Skuteczna terapia jest wskazywana przez niższy wynik (<4) w kolejnych testach.
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wpływ MYOBLOC na Numeryczną Skalę Oceny Bólu (Pain-NRS) [Faza 2 i Faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana wyniku w numerycznej skali oceny bólu (Pain-NRS) w stosunku do wartości początkowej w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. Pain-NRS jest jednowymiarową miarą natężenia bólu u dorosłych. Jest to segmentowa numeryczna wersja wizualnej skali analogowej (VAS), w której respondent wybiera liczbę całkowitą (0-10 liczb całkowitych), która najlepiej odzwierciedla intensywność jego bólu. Powszechnym formatem jest poziomy pasek lub linia. Podobnie jak VAS, Pain-NRS jest zakotwiczony w terminach opisujących skrajne nasilenie bólu w 11-punktowej skali od 0 („brak bólu”) do 10 („gorszy ból, jaki można sobie wyobrazić”). Niższa zmiana w stosunku do wyjściowej punktacji Pain-NRS (<0) oznacza lepszy wynik
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wpływ MYOBLOC na Kwestionariusz Upośledzenia Chodzenia (WIQ) [Faza 2 i Faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana procentowych wyników Kwestionariusza Upośledzenia Chodzenia (ang. Walking Impairment Questionnaire, WIQ) od wartości wyjściowej (CFB) w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. WIQ to 14-punktowa ankieta oceniająca samodzielnie postrzeganą przez pacjenta odległość marszu (20, 50, 150, 300, 600, 900, 1500 stóp), prędkość marszu (1,5, 2, 3, 5 mil na godzinę) i wchodzenie po schodach zdolność (12, 24, 36 schodów). Każdy element jest oceniany w 5-punktowej skali Likerta według stopnia trudności fizycznej; gdzie 0="niemożliwe", 1="dużo", 2="trochę", 3="niewielkie", 4= "brak". Procentowy maksymalny wynik (0-100%) dla dystansu marszu, szybkości marszu i wchodzenia po schodach uzyskuje się dzieląc sumę każdej oceny pomnożoną przez odpowiednią odległość, prędkość lub liczbę schodów przez maksymalny wynik (14080, 46 lub 288, odpowiednio) pomnożone przez 100. Wyższy wynik procentowy oznacza mniejszą utratę wartości. Większa zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku procentowego (>0%) oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wpływ MYOBLOC na Skalę Komfortu Chodzenia i Odpoczynku (WRCS) [Faza 2 i Faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana wyniku w Skali komfortu chodzenia i odpoczynku (ang. Walking and Resting Comfort Scale, WRCS) w stosunku do wartości wyjściowej w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. WRCS to 5-punktowa samoopisowa ocena stopnia komfortu pacjenta, jakiego doświadcza podczas chodzenia (z ortezą stawu skokowego i bez oraz z urządzeniem budzącym) lub spoczynku (z ortezą stawu skokowego i bez). Każda pozycja jest oceniana w 5-stopniowej skali od „1 = bardzo wygodne” do „5 = bardzo niewygodne”. Wyższa zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku WRCS (>0) oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wpływ MYOBLOC na ton odpowiedzi zginaczy podeszwowych kostki w zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS) [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 4
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest wskaźnik odpowiedzi na leczenie w zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS) dla wyniku MAS w zginaczach podeszwowych kostki w 4. tygodniu po wstrzyknięciu. MAS jest uznanym i zatwierdzonym na całym świecie narzędziem służącym do pomiaru oporu podczas biernego rozciągania tkanek miękkich. Opór będzie mierzony i zapisywany przy użyciu 6-punktowej skali od 0 (brak wzrostu napięcia mięśniowego) do 4 (dotknięte części sztywne w zgięciu lub prostowaniu). Odsetek pacjentów z odpowiedzią na leczenie w skali MAS jest zdefiniowany jako odsetek pacjentów, u których zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku MAS w 4. tygodniu zmniejszyła się o ≥1 stopień. Wartości mieszczą się w zakresie od 0 do 100%. Wyższy odsetek oznacza większą liczbę respondentów.
Wartość wyjściowa i tydzień 4
Wpływ MYOBLOC na zmodyfikowaną skalę Ashwortha (MAS) dla napięcia zginaczy podeszwowych kostki [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana napięcia zginaczy podeszwowych stawu skokowego w tygodniu 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty kontrolnej) po wstrzyknięciu w zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS) w porównaniu z wartością wyjściową. MAS jest uznanym i zatwierdzonym na całym świecie narzędziem służącym do pomiaru oporu podczas biernego rozciągania tkanek miękkich. Opór będzie mierzony i zapisywany przy użyciu 6-punktowej skali od 0 (brak wzrostu napięcia mięśniowego) do 4 (dotknięte części sztywne w zgięciu lub prostowaniu). Niższa zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku MAS (<0) oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na kliniczne ogólne wrażenie zmiany (CGI-C) w zdolności funkcjonalnej [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest ocena sprawności funkcjonalnej w skali Clinical Global Impression of Change (CGI-C) w tygodniach 2., 8. i 13. (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny) po wstrzyknięciu. Skala CGI-C jest jednopunktową oceną klinicysty dotyczącą tego, jak bardzo wydolność funkcjonalna pacjenta uległa poprawie, pogorszeniu lub nie uległa zmianie w stosunku do stanu wyjściowego pacjenta przed leczeniem (wstrzyknięciem). CGI-C jest oceniany w 7-punktowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo ulepszony”, 2 = „znacznie ulepszony”, 3 = „minimalnie ulepszony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Skuteczna terapia jest wskazywana przez niższy wynik (<4) w kolejnych testach.
Tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na kliniczne ogólne wrażenie ciężkości (CGI-S) [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 4, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym dotyczącym skuteczności jest zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji CGI-S (Clinical Global Impression of Severity) w tygodniach 2, 4, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty ponownej oceny) po wstrzyknięciu. CGI-S jest jednopunktową oceną stopnia upośledzenia spastyczności pacjenta na jego zdolność do funkcjonowania, opartą na całkowitym doświadczeniu klinicznym klinicysty z pacjentami ze spastycznością kończyny górnej. CGI-S jest oceniany w 7-punktowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = normalny; 2 = upośledzenie graniczne; 3=łagodne upośledzenie; 4=umiarkowanie upośledzony; 5=znacznie upośledzony; 6=poważne upośledzenie; 7=wśród najbardziej upośledzonych. Zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku CGI-S <0 oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 4, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na ogólne wrażenie zmiany u pacjenta (PGI-C) [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Tydzień 2, 8, 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest wynik PGI-C (ang. Patient Global Impression of Change) po 2, 8 i 13 tygodniach (oraz, jeśli dotyczy, podczas ponownej wizyty kontrolnej) po wstrzyknięciu. Skala PGI-C jest składaną przez pacjenta (samo) oceną dotyczącą tego, jak bardzo poprawiła się, pogorszyła lub nie zmieniła się jego zdolność do funkcjonowania w stosunku do stanu wyjściowego przed leczeniem (wstrzyknięciem). PGI-C jest oceniany w 7-stopniowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = „bardzo poprawiony”, 2 = „znacznie poprawiony”, 3 = „minimalnie poprawiony”, 4 = „bez zmian”, 5 = „Minimalnie gorzej”, 6 = „Znacznie gorzej”, a 7 = „Bardzo dużo gorzej”. Skuteczna terapia jest wskazywana przez niższy wynik (<4) w kolejnych testach.
Tydzień 2, 8, 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na ogólne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S) [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym dotyczącym skuteczności jest zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGI-S) w tygodniach 2, 8, 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny) po wstrzyknięciu. PGI-S to pojedyncza pozycja zgłaszana przez pacjenta (samodzielna) ocena jego/jej ciężkości upośledzenia, jakie spastyczność ma na jego zdolność do funkcjonowania. PGI-S jest oceniany w 7-stopniowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = normalny; 2 = upośledzenie graniczne; 3=łagodne upośledzenie; 4=umiarkowanie upośledzony; 5=znacznie upośledzony; 6=poważne upośledzenie; 7=wśród najbardziej upośledzonych. Zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku PGI-S <0 oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na ogólne wrażenie dotkliwości opiekuna (GGI-S) [faza 2 i faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym dotyczącym skuteczności jest zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali ogólnego wrażenia ciężkości (ang. Caregiver Global Impression of Severity, GGI-S) w tygodniach 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny) po wstrzyknięciu. GGI-S to jednopunktowa ocena przez opiekuna ciężkości upośledzenia, jakie spastyczność pacjenta ma na jego zdolność do funkcjonowania. GGI-S jest oceniany na 7-punktowej skali Likerta od 1 do 7, gdzie 1 = normalny; 2 = upośledzenie graniczne; 3=łagodne upośledzenie; 4=umiarkowanie upośledzony; 5=znacznie upośledzony; 6=poważne upośledzenie; 7=wśród najbardziej upośledzonych. Zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku GGI-S <0 oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na numeryczną skalę oceny bólu (Pain-NRS) [Faza 2 i Faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Dodatkowym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku w numerycznej skali oceny bólu (Pain-NRS) w tygodniach 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny) po wstrzyknięciu. Pain-NRS jest jednowymiarową miarą natężenia bólu u dorosłych. Jest to segmentowa numeryczna wersja wizualnej skali analogowej (VAS), w której respondent wybiera liczbę całkowitą (0-10 liczb całkowitych), która najlepiej odzwierciedla intensywność jego bólu. Powszechnym formatem jest poziomy pasek lub linia. Podobnie jak VAS, Pain-NRS jest zakotwiczony w terminach opisujących skrajne nasilenie bólu w 11-punktowej skali od 0 („brak bólu”) do 10 („gorszy ból, jaki można sobie wyobrazić”). Niższa zmiana w stosunku do wyjściowej punktacji Pain-NRS (<0) oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na Kwestionariusz Upośledzenia Chodzenia (WIQ) [Faza 2 i Faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Piętnastym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana procentowych wyników Kwestionariusza Upośledzenia Ruchu (WIQ) w stosunku do wartości początkowej (CFB) w tygodniach 2, 8 i 13 (oraz, jeśli ma to zastosowanie, podczas wizyty w celu ponownej oceny) po wstrzyknięciu. WIQ to 14-punktowa ankieta oceniająca samodzielnie postrzeganą przez pacjenta odległość marszu (20, 50, 150, 300, 600, 900, 1500 stóp), prędkość marszu (1,5, 2, 3, 5 mil na godzinę) i wchodzenie po schodach zdolność (12, 24, 36 schodów). Każdy element jest oceniany w 5-punktowej skali Likerta według stopnia trudności fizycznej; gdzie 0="niemożliwe", 1="dużo", 2="trochę", 3="niewielkie", 4= "brak". Procentowy maksymalny wynik (0-100%) dla dystansu marszu, szybkości marszu i wchodzenia po schodach uzyskuje się dzieląc sumę każdej oceny pomnożoną przez odpowiednią odległość, prędkość lub liczbę schodów przez maksymalny wynik (14080, 46 lub 288, odpowiednio) pomnożone przez 100. Wyższy wynik procentowy oznacza mniejszą utratę wartości. Większa zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku procentowego (>0%) oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Wpływ MYOBLOC na Skalę Komfortu Chodzenia i Odpoczynku (WRCS) [Faza 2 i Faza 3]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)
Szesnastym drugorzędowym punktem końcowym jest zmiana wyniku w skali komfortu chodzenia i odpoczynku (ang. Walking and Resting Comfort Scale, WRCS) w stosunku do wartości wyjściowej w tygodniach 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny) po wstrzyknięciu. WRCS to 5-punktowa samoopisowa ocena stopnia komfortu pacjenta, jakiego doświadcza podczas chodzenia (z ortezą stawu skokowego i bez oraz z urządzeniem budzącym) lub spoczynku (z ortezą stawu skokowego i bez). Każda pozycja jest oceniana w 5-stopniowej skali od „1 = bardzo wygodne” do „5 = bardzo niewygodne”. Wyższa zmiana w stosunku do wyjściowego wyniku WRCS (>0) oznacza lepszy wynik.
Wartość wyjściowa i tygodnie 2, 8 i 13 (oraz, jeśli dotyczy, podczas wizyty w celu ponownej oceny)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of MDD US Operations, LLC

Współpracownicy

Solstice Neurosciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Joseph T Hull, PhD, Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of MDD US Operations, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SN-SPAS-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Faza 2; Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj